首页 > 资讯 > FDA 用户付费法案再授权，国会想“顺便”立法，业界拒绝“搭便车”

出自识林

2022-03-21

UFA，User Fee Act或者Amendment，即用户付费法案，或称申请人付费法案。其本质上是一份“收钱办事”的协议（deal），首先各路利益相关方游说国会立法者，之后国会授权FDA收取费用，同时FDA向国会和相关方承诺工作目标，由此形成一种审评审批制度的动态调整机制。

目前的UFA有14种之多（见FDA官网fda-user-fee-programs页面），其中，与志在走向全球的国内药品医疗器械企业相关的：

— PDUFA，Prescription Drug User Fee Act，处方药用户付费法案
— GDUFA，Generic Drug User Fee Amendments，仿制药用户付费修正案
— BsUFA，Biosimilar User Fee Act，生物类似药用户付费法案
— OMUFA，Over-The-Counter Monograph User Fee Program，非处方专论用户付费计划
— MDUFA，Medical Device User Fee Amendments，医疗器械用户付费修正案

PDUFA和GDUFA应该是国内制药企业最为熟悉的，其内容包括审评流程和路径、审评时限、沟通交流方式等等（识林用户可登陆查阅最新的PDUFA VII等内容），涵盖注册审评审批的方方面面，细致具体。做一个不算恰当但也不算离谱的类比，UFA相当于FDA版“《注册管理办法》实施细则”。

UFA何以成为“搭便车”的工具？

UFA每5个财年（9月30日前）需要国会重新授权（reauthorization）,而且必定会被批准（must-pass），这一特点背后的意义甚至高于UFA本身。

众所周知，美国国会两党对立，同时各种利益团体穿插其中，形成错综复杂的博弈网络。任何法案要想通过参众两院落地实施，都要历经层层盘剥，到最后即使过关，也许已是面目全非。而UFA相当于每5年发一次的法案“直通车”，其价值可想而知。

于是，国会立法者们不遗余力，行动起来。在刚刚举行的一场众议院能源和商业委员会卫生小组委员会听证会中，国会议员们一口气抛出多达22个提案，企图搭上UFA的“顺风车”。

然而，对于企业界，“一动不如一静”。UFA的任何变动，都会干扰企业研发注册工作流程乃至产品战略规划，而且大多数情况下，都是负面的干扰。于是，代表药企的利益团体纷纷发声，拒绝“搭便车”。这其中就包括代表原研公司的药物研究与制造商协会（PhRMA），代表仿制药公司的普享药协会（AAM），代表生物制品企业的生物技术创新组织（BIO）等等。

患者和医生团体自然不甘落后，美国医生FDA工作组（DAFTF），Mays癌症中心等机构也在想方设法对提案施加影响。

中国药企必将走向全球，也必然绕不开全球第一大市场美国。这类利益博弈决定了FDA监管政策导向，进而影响到研发注册和上市准入的策略，应引起足够的重视。

这一轮博弈，各方焦点主要是以下三大主题。

加速审批改革：收紧还是放松？

对于加速审批，共和党提案力主放松，认为该路径应当用于更多药品，而不仅限于所谓严重且未满足的临床需求。

有议员表示，“如果我们要实现精准医疗的承诺，那么就得依赖于基因和蛋白药物早日上市，因此，FDA必须掌握加速审批这个重要手段。我反对任何干扰加速审批路径的提案。”她还强调，UFA的再授权必须尽快，否则FDA来不及征收足够的费用，严重妨碍其“与业界的创新步伐保持一致”。

民主党则主张改革，尤其是针对那些未能在上市后证实临床获益的药品，应“轻松而迅速地清除出市场”。

这得到医生组织支持。DAFTF的主席就罗列数据，指出某些加速批准的药品获益存疑。“在 1992年至2020年间，FDA加速批准的253种药物中，有近一半尚未确认临床有效。就在去年，即便批准后研究未能证实临床获益，FDA还是维持了四种抗癌药物适应症的上市许可。此外，所谓‘依靠真实世界证据来确证临床获益’这个命题本身就未被证明有效。2009年至2018年期间，获得 FDA 加速批准药物对应的 50 项必需的确证性临床试验中，没有一个结果可以与现有的真实世界证据之间进行有效的模拟对比。”

健康经济学数据和竞争：更加透明，更多竞争

另外一些提案旨在促进健康经济信息的交流，并促进竞争。

其中的一个提案是进一步强化FDA于2018年发布过的一份“支付方沟通”指南。该指南得到了立法者和PhRMA的一致赞赏，根本原因在于，FDA在药品批准前后尽早与支付方开展沟通，从而节省了上市与支付之前的时间消耗。换句话说，支付方及其代表（如商业医保，药房福利管理等）可以与企业提前做好上市准备，商谈药品定价和保险计划，不浪费商品获批后一分一秒。这当然也符合原研药公司的利益。

不过，另一个提案想必不是PhRMA想看到的，但必然会得到AAM的强力支持。

《提升仿制药申请透明度法案》的目的是为了促进仿制药竞争，采取的方式是“FDA在审评过程中将具体的辅料配比公之于众”，从而减少“不必要的延缓”，加速市场竞争。

临床试验多样性：不仅仅是科学考量

有3个提案与临床试验多样性（diversity）有关。

Mays癌症中心主任认为，“当今临床试验缺乏多样性，而且某些人群的系统代表性不足，这两点削弱了我们开发新疗法的能力。”

在美国，一旦涉及到这类“选谁不选谁”的问题，从来就不可能是单纯的科学考量，已经有许多声音将其牵扯到十分棘手的种族问题。因此，PhRMA的措辞比较谨慎，“（我们支持）在临床试验招募时增加多样性”，但是“（我们不赞成）制定一些额外强制性的政策。这种政策将加强而不是缓解目前患者参与临床试验的障碍，并产生严重的意向外外后果，例如企业不得不开展不合理的大型和长期临床研究，延误药品上市，降低企业投资于高风险治疗领域的积极性。”

作者：识林-实木
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