研究作者表示，结果并不是反对使用通过加速批准获得的药物，而是强调医生向患者传达这些产品的潜在获益和不确定性的重要性。他们敦促制药商在验证性研究期间更常规地收集生活质量数据，并希望 FDA 敦促企业收集更有力的临床获益证据，以支持药物的全面批准。
最新的这项研究发现给日益激烈的有关何时以及如何使用加速审批的讨论增加了新的辩论证据。加速审批是 FDA 在 30 多年前创建的，旨在支持 HIV 治疗药的快速开发，但现在 80% 的加速审批都授予抗癌药。加速审批允许企业根据替代终点来上市新药，替代终点被认为可能与临床获益相关，可以更快、更容易地收集数据。作为交换，制药商必须进行后续试验以确证药物的预期获益。而如果试验失败，则 FDA 可以将该药撤市。
研究的资深作者、布莱根妇女医院和哈佛医学院监管、治疗和法律项目（PORTAL）的血液学家 Edward Cliff 表示，“（患者应答率）不会告诉你净临床获益，仅告知图像扫描的获益。有些人的肿瘤可能会缩小并患有严重的神经病变，所以即使肿瘤缩小了，但情况却变得更糟，或者人们私域感染，我们在血液恶性肿瘤中经常看到这种情况。”
[1] Liu ITT, Kesselheim AS, Cliff ERS. Clinical Benefit and Regulatory Outcomes of Cancer Drugs Receiving Accelerated Approval. JAMA. Published online April 07, 2024. doi:10.1001/jama.2024.2396
[2] Margret Merino et al., Irreconcilable Differences: The Divorce Between Response Rates, Progression-Free Survival, and Overall Survival. JCO 41, 2706-2712(2023).
