首页 > 资讯 > 加速批准有望加速撤销？GSK在确证性试验失败后迅速撤回多发性骨髓瘤药物

出自识林

2022-11-23

葛兰素史克（GSK）于 11 月 22 日宣布，应美国 FDA 要求，GSK 正在从美国市场撤出 Blenrep。在此之前，GSK 刚刚于 11 月初宣布 Blenrep 在治疗此前至少接受过两线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤方面，效果不及百时美施贵宝（BMS）的 Pomalyst 和地塞米松联合治疗方法。

Blenrep 是一种抗体偶联药物，在 2020 年成为首个获得 FDA 批准的双特异性B细胞成熟抗原（BCMA）靶向治疗药。当时，该药凭借肿瘤缩小数据获得用于五线治疗多发性骨髓瘤的加速批准。此后，FDA 又陆续批准了几种针对晚期骨髓瘤的 BCMA 靶向疗法，包括来自 BMS 的 CAR-T 治疗药以及强生与 Legend Biotech 合作 BCMA-CD3 双抗。

虽然确证性研究的负面结果为 FDA 要求 GSK 将 Blenrep 撤市打开了大门，如果企业拒绝，根据规定，FDA 可以强制撤销该药物，不过会经历漫长的拉扯，最近关于有争议的早产预防药 Makena 加速批准的撤销过程就是一个例子。

GSK 如此迅速的撤回 Blenrep 的决定颇有一些令人意外，GSK 还有另外两项 3 期试验，预计将在 2023 年上半年公布结果。过去，FDA 允许有问题的加速批准继续存在，即使在 3 期试验失败后也可以用另一试验作为新的确证性研究。

尽管 Blenrep 在 DREAMM-3 试验中作为单一疗法失败，引发了当前的撤市，但两项正在进行的晚期研究 DREAMM-7 和 DREAMM-8 正在针对已尝试过至少一种先前治疗方法的患者，在更早期治疗环境中测试 Blenrep 的疗效。但由于现在的撤市，即使之后这些研究成功，GSK 也将不得不通过 Blenrep 新生物制品许可申请（BLA）重新申请上市，而不是通过更简短的补充申请途径。

GSK 发言人表示，GSK 仍然对 Blenrep 及其从组合试验中“产生有意义结果的潜力”充满信心。公司已经报告多项试验的积极读数，这些试验测试了 Blenrep 与早期治疗中的标准护理疗法的结合。

GSK 的这一举措也反映了 FDA 可能会以 Blenrep 为例，说明其在确证性试验失败后希望快速取消抗癌药加速批准的想法，尤其是在不存在未得到满足的医疗需求的情况下。GSK 首席医疗官在一份声明中表示，“我们尊重 FDA 对加速审批法规和相关流程的态度。”

上周，FDA 肿瘤卓越中心主任 Richard Pazdur 在癌症研究之友年会上，在与 FDA 局长 Robert Califf 的讨论环节强调，在确证性试验失败后“将药物撤出市场”是他目前正在考虑的一个主要问题。他表示，“如果确证性研究明显失败，那么我认为企业必须加紧努力，尽快将这些药物撤出市场。”

Pazdur 还谈到十多年前，在确证性试验失败后，FDA 为让 Avastin 的乳腺癌适应症撤销而付出了多么大的努力，他称撤销 Avastin 乳腺癌加速批准的经历是“一场噩梦”。

Pazdur 还提到国会提出各种建议，促使药物快速撤市，包括让 FDA 宣布撤销以及通过标准监管程序处理企业纠纷。

作者：识林-椒

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