2016年美国FDA新药审评一览

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审评

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笔记

2016-12-16

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前言：下文为John K. Jenkins博士在FDA/CMS峰会上介绍的2016年CDER NME NDA/BLA审评情况，每年岁末接受行业的拷问，时值PDUFA VI有待国会批准、21世纪治愈法案成为各方关注焦点之际，今年的峰会上，不乏对行业与FDA的关系，对美国所占全球市场新上市药物份额、全球首个新上市药物分布，包括标签外使用、关注患者权益的药物研发的等热点的质疑。中国有古语云：”以铜为镜,可以正衣冠,以史为镜,可以知兴替,以人为镜,可以明得失。” “千人之诺诺,不如一士之谔谔。”这是业界和监管机构质疑之声的可贵。借鉴国外监管机构长处的同时，也应该避免其走过的弯路，实事求是地看待、分析其得失，真正做到取人之长，补己之短，而非简单地亦步亦趋，这是值得其他国家监管机构、行业认真思考的现实问题。

2016年FDA/CMS峰会于12月14-15日在华盛顿特区召开。本届峰会议题涵盖新药审评、医保改革、FDA与患者权益、药品定价透明、基于价值的药品定价、优先审评凭单、美国生物类似物发展状况、全球性流行病爆发条件下的药品监管、标签外使用沟通、服务项目付费和管理医疗条件下医疗补助药店覆盖、儿科药物研发、生产商付费（user fee）重新授权与前景等主题。来自FDA、美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）、制药行业组织、制药公司、知名律所、医疗保险公司、医疗协会、患者权益组织、大学研究机构和媒体等近百家机构的高管、董事、经理层、分析师和高校教授等参加了今年的峰会。

12月14日，FDA CDER新药办公室主任John K. Jenkins博士[pdf] 在本届峰会上介绍2016年FDA新药审评情况。

CDER完成PDUFA目标情况

截止日期: 2016年9月30日
*从2013财年开始，新的追踪量度指标为非新分子实体（非NME）与非NME标准新药申请。
† 包括待立卷申请提交。
**潜在绩效指如果所有待决事项在有所要求的目标期限内审评完成，有可能实现绩效水平的情况。
排除审评计划未知的申请。

基于PDUFA工作量调整数据的IND申请情况

CDER PDUFA正式会议请求

新药批准情况

截至2016年12月9日，2016财年，CDER受理36项NME申请；在过去的10年，年均立卷数为35项；批准19个NME，其中包括7项罕见病用药（截止2016年12月9日）。

与2015财年相比，批准NME较少的原因，包括：

- 2015财年批准NME中，有5项规定的到期日期为2016财年。
- 2016财年做出的NME决定较少。
- 2016财年完全回应函数量增加。

截止2016年12月9日，CDER NME NDA立卷与批准情况

对NME决定数和批准数

处于动态审评中的CDER新新药与生物制品情况

CDER NME/新BLA签发的完全回应函情况

非血液病-肿瘤药NME NDAs/BLAs批准情况

血液病-肿瘤药NME NDAs/BLAs批准情况

新的罕见病治疗药物批准

血液病、肿瘤药品办公室和其它办公室批准的药品以及变化情况

以各期PDUFA划分的CDER新分子实体获批率

CDER NME NDAs/BLAs†首次决定获批率

CDER NME NDAs/BLAs†获批中位时间

CDER优先审评NME NDAs/BLAs†获批中位时间

CDER标准审评NME NDAs/BLAs†获批中位时间

美国所占全球市场新上市药物份额

2001-2015年按国家与区域划分的全球首个新上市药物分布

2001-2015年美国与欧盟全球首个新上市药物分布

2106财年CDER批准NME/BLA情况概述

截止日期：2016年12月9日
† 涉及单个新分子/生物实体的多个申请（例如单方与复方）只计算1次。因此，此处的立卷数据并不反映PDUFA V的工作量。
† 未包括未含有新活性成分的原始BLA申请被排除在外。计算百分数分子中，不包括待批申请。
* 如果在相关轮次批准规定日期内批准，即视为符合PDUFA规定日期。