|
首页
>
资讯
>
EMA 拟将患者体验数据（PED）系统性纳入药品开发与监管决策
出自识林
EMA 拟将患者体验数据（PED）系统性纳入药品开发与监管决策
2025-10-13
9月29日，EMA发布《关于患者体验数据的思考性文件》，旨在推动患者体验数据（Patient Experience Data，PED）在药品开发项目和监管提交中的系统性考虑，进一步推动将患者视角纳入药品全生命周期管理。
EMA提纲挈领，将成功的药物归结为三个要素，即对疾病和治疗方案的理解、全面的患者数据以及患者期望、偏好和价值观的考量。PED正是针对第三点提供框架，用于定性和定量分析。
近年来，国际监管机构已在致力于引导药品开发超出以往范式，不仅满足质量、安全性和有效性这耳熟能详的三个核心目标，还要纳入来自患者的更广泛的观点。我国也已发布多篇““以患者为中心”的指南文件。因为患者可能对疾病和可用治疗的不同方面有不同价值判断，包括相关结果测量类型（如生活质量）、研究的疾病人群或阶段以及风险耐受性等。一个以患者为中心的药品开发项目应纳入患者视角并记录其体验，这些数据直接从患者或医护处收集，捕捉需求和偏好。
不过，EMA认识到，PED虽能为药品监管评估提供重要证据支持，但目前尚未被系统性纳入药品开发的各个阶段。
2022年的一次PED研讨会上，多个利益相关方达成共识，认为应在药品开发和监管决策的所有阶段纳入PED。尽管某些类型的PED（如患者报告结果，Patient-Reported Outcomes，PRO）已被接受作为临床试验的有效性终点，但对于患者偏好或其他定性数据等其他类型的PED，经验仍然匮乏。
与会者指出，虽然欧盟已有部分指南，但要么分散要么过时，缺乏整合的指导方针导致药品开发者存在不确定性，包括监管机构是否认为PED对监管评估有用，应使用哪些标准/要求生成经过验证的PED，以及使用有效方法生成的数据是否可用于监管评估。反过来，缺乏监管经验也使得PED的知识和应用难以日趋成熟，又导致EMA等监管机构难以制定或优化更多指南。
该思考性文件正是为了填补这一空白。其目的包括鼓励在药品开发项目和监管提交中系统性考虑PED，描述PED在药品全生命周期（包括上市前、获益-风险评估和上市后）中的使用原则，并识别PED的类型和主要来源。文件的目标受众是药品开发者、监管机构、研究人员以及生成、收集和审查PED的患者团体，但作为思考性文件，并不包括详细的方法学指导。
文件还强调了在监管评估中使用PED的透明度问题。患者组织、行业和其他决策者希望更加透明，了解监管部门是如何审评PED，以及在决策获益-风险平衡时接受或拒绝PED的依据。公开的审评报告中应充分解释相关数据的具体不足之处，从而为后来者提供有效的参考。
识林-实木
识林®版权所有，未经许可不得转载
适用岗位及工作建议： - 注册（RA）：必读。需理解患者体验数据（PED）在药品注册过程中的应用，以及如何将PED整合到药品生命周期管理中。
- 临床（Clin）：必读。在临床试验设计和执行中考虑PED的收集和分析，以增强临床结果的相关性。
- 市场（MKT）：必读。了解PED对市场准入和产品定位的影响，特别是在健康技术评估（HTA）中。
- 研发（R&D）：必读。在药物开发早期阶段纳入患者体验数据，以指导研究方向和产品设计。
适用范围：
本文适用于化学药和生物制品，包括创新药、仿制药及生物类似药，由欧洲药品管理局（EMA）发布，主要针对在欧洲市场运营的Biotech、大型药企和跨国药企。 文件要点总结：
EMA的反思文件强调了患者体验数据（PED）在药品开发和监管决策中的重要性。PED包括患者报告的结果（PROs）和患者偏好研究（PPS），它们可以直接从患者处收集，反映患者对健康状态和治疗结果的主观感受。文件指出，PED应在药品生命周期的各个阶段被系统性地考虑，从早期开发到上市后监管。EMA鼓励通过科学咨询和新方法资格认证的早期接触，以整合PED到药品开发计划中。文件还讨论了PED的类型、来源、以及在临床试验和现实世界数据中的收集方法。此外，文件提出了在实施PED时需考虑的因素，包括数据质量、代表性、研究设计、数据收集方法和工具、PROs的使用挑战、参与者负担、培训和能力建设、语言问题、价值感知和监管评估中PED使用的透明度。最后，文件强调了全球对PED收集和评估方法的一致性的重要性，并鼓励利益相关者在药品开发和监管提交中嵌入PED。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
