首页 > 资讯 > 从2025看2026：制药业 AI 应用与监管的官方动态观察与展望

出自识林

2026-01-23

当前，人工智能（AI）在全球制药领域的应用正在高速扩展，深刻影响着从药物发现、临床开发、生产质量和药物警戒等药品全生命周期各个环节。本文梳理2025年以来主要国家和地区在AI制药应用与监管方面的官方动态，内容限定于国家政策、通用法规、国家级药品监管机构发布的指南、文献及具体行动，为业界研判趋势、制定战略规划提供参考依据。

美、欧、中AI在制药业的监管与应用图景既有共性，又各具特色。美国试图在激励创新与确保监管可靠性之间寻找平衡；欧盟在强有力的法律框架下强调风险控制和循序渐进；我国则在国家战略推动下探索药品监管细则。

2026年，全球AI制药的监管环境预期将趋向明朗。业界可继续紧密跟踪这些官方动态，以其为锚，灵活调整研发与合规战略，方能在AI赋能制药的新浪潮中行稳致远。

*中美欧AI药品监管官方动态时间轴

需要说明的是，本文旨在以时间轴和概要的形式提供一个阶段性图景视角。下面内容基于识林在2025年度监测到的公开文件与信息汇编，难免存在遗漏，仅作参考。

2025年之前的AI监管图景可参考《全球主要药监机构 AI 监管的进展与方法概览》。

2025年全球药品监管图景可参考《2025年全球主要监管机构药品法规指南概览》。

美国和FDA：国家层面“去监管”，FDA聚焦内部，2026有望引领业界应用框架

2025年，美国的动向展现出国家层面强力推动AI创新与产业部署，同时FDA审慎构建应用评估框架的双轨特征。FDA内部AI应用步伐迅猛，但对业界AI应用的监管思路尚在构建当中，同时FDA也在积极熟悉并接纳AI技术在研发中的价值。2026年初，FDA联合EMA发布涵盖全生命周期AI应用的10项核心原则（GAiP）。这一跨大西洋的协调行动意义重大，为全球AI制药研发的质量管理提供了首个重要的国际共识框架。

展望2026年，美国AI制药的监管轮廓预计将更加清晰。FDA很可能正式定稿AI指南，为业界提交用于支持监管决策的AI工具提供明确路径。同时，在国家“去监管”和创新政策的推动下，结合FDA内部AI工具的成熟经验，可能会催生更多鼓励AI应用的务实措施。

• 2025.1.6，【药监指南】FDA发布《使用人工智能支持药品和生物制品监管决策的考量》指南征求意见

作为首份面向业界的药品AI指南，该指南以对药品的安全、有效和质量的影响为标准，明确不涵盖以下两类AI应用：用于药物发现阶段；或用于提高操作效率（如内部工作流程、资源分配、起草/撰写申报资料）。FDA认为这些应用不影响患者安全、药品质量或非临床或临床研究结果的可靠性。

该指南提出新的概念作为AI监管的基础。可信度（credibility）被定义为通过收集可信度证据而建立的对AI模型在特定使用场景（context of Use, COU）中性能的信任。可信度证据是指任何能够支持AI模型输出在特定COU中可信度的证据。COU则明确了AI模型用于解决特定问题时的具体角色和范围。AI模型的可信度评估活动应与模型风险相称，并针对特定的COU进行调整，以确保AI模型输出在监管决策中的适用性和可靠性。

从COU出发，FDA提出了一个“七步走”的可信度评估框架，指导企业评估AI模型的可信度。

• 2025.1.23，【国家政策】特朗普签署行政令《扫清美国AI领导力的障碍》

该行政令宣布将"维持和增强美国在全球AI领域的支配地位"作为国家政策，以促进人类福祉、经济竞争力和国家安全。该命令撤销或要求重新评估拜登政府时期此前的AI相关行动（包括第14110号行政命令），并规定须在180天内制定跨部门AI行动计划。该命令指明了优先领域：（1）消除或修订被本届政府认定为阻碍创新的监管与行政壁垒；（2）调整联邦采购及政府机构AI使用规则以契合竞争力目标；（3）推动基础设施现代化与审批流程优化（包括数据中心和半导体设施选址），以支持国内AI发展；（4）协调出口政策，在符合国家安全的前提下使盟友伙伴能够获取美国AI技术；（5）推进人才发展和AI素养普及；（6）优先保障研发资金投入。该命令同时表明将继续关注国家安全风险，但着重强调加速产业部署和国际领导地位。

• 2025.5.7，【药监文献】《使用生成式AI对 FDA 指南文件进行语义检索》

FDA主导的该研究核心目标是评估生成式AI结合检索增强生成（Retrieval-Augmented Generation，RAG）工具，是否能够准确回答审评人员有关FDA指南文件内容的问题。

研究的数据来源是FDA的指南文件。研究团队排除了与临床审评不直接相关的主题，先从2700份指南文件中筛选711份文件，再进一步由专家团队选择了112份具有广泛适用性的文件作为知识库进行测试。研究人员创建了问答对（包含问题和预期答案）以及一套评分标准考察LLM的效果。

最终结果显示，结合RAG的GPT-4 Turbo在33.9%的情形下生成正确回答并提供额外的有用信息；35.7%生成正确回答；17.0%生成的回答包含部分正确信息；而13.4%生成的回答包含错误信息。此外，RAG应用能够在89.2%的情形下正确引用源文件。

• 2025.5.8，【药监动态】FDA宣布将于6月在内部全面推广AI工具

FDA的这一决策是在其声称成功完成一个将生成式AI（Generative AI，即ChatGPT和DeepSeek所基于的技术）融入审评流程的试点项目后做出的。FDA局长Martin Makary对首个AI辅助科学审评试点的成功表示叹为观止（blown away），并强调需要重视科学家的时间，减少历史上占据审评过程大部分时间的非生产性杂务。他认为，这些能力在机构范围内的部署有望大幅加快新疗法的审评时间。

Makary指示所有FDA中心立即开始部署AI辅助审评系统，目标是缩短科学审评过程中任务的执行时间。FDA表示将推行一个“激进的时间表”，以在6月30日之前实现AI工具在各中心的“全面整合”。这样的节奏远超行业预期。然而FDA并未提供太多关于试点项目的细节，也没有具体说明AI将要涉及具体任务。

• 2025.6.2，【药监动态】FDA发布内部AI工具Elsa

FDA比5月8日规划提前发布了内部AI工具，命名为Elsa。FDA称Elsa的核心功能包括阅读、写作和总结。在实际应用中，它能够对不良事件进行总结，以支持安全性评估；快速进行标签比较；生成代码，帮助开发用于非临床应用的数据库等。这些功能只是Elsa在提升药监运营效率方面应用的一小部分示例。

但据美媒STAT报道，一些匿名的知情员工认为Elsa的推出“过于仓促”（rushed），并对其实际能力表示怀疑。他们还指出Elsa实际上是基于Anthropic的大语言模型Claude，并由咨询公司德勤（Deloitte）负责开发。该工具此前仅在文本总结等行政任务中进行了试点，例如总结会议记录，并未用于科学审评等更复杂的工作。

• 2025.7.23，【国家政策】白宫发布《美国AI行动计划》

这份计划书脱胎于2025年1月签署的行政令。该行政令指示联邦政府消除AI创新的障碍并制定国家战略。在经过公开咨询并收到超过1万条建议后，该计划终于发布，内容涵盖了来自行业、学术界和政府利益相关者的建议，提出了90多项新的联邦政策倡议。

该计划提议设立监管沙盒（regulatory sandbox）和AI卓越中心，并要求FDA等机构实施（计划中唯一提及FDA之处）。

此外，计划还要求美国国家标准与技术研究院（NIST）制定针对AI系统的特定领域标准，国家科学技术委员会（NSTC）将推荐科学数据集的最低数据质量标准。NIST还将发布评估指南并支持测量科学（measurement science，指衡量AI效能的指标体系），联邦机构（包括FDA）可能会利用这些成果来创建特定领域的评估框架。

• 2025.10.15，【药监文献】FDA与辉瑞合作综述当前 AI 在药物研发中的代表性应用

该综述由FDA CDER研究人员与辉瑞员工联合撰写，系统梳理AI（AI）在药物研发全生命周期中的应用现状与技术进展。文章整合30余篇研究论文，涵盖早期发现、临床开发及上市后监测三大阶段。本文体现出大量AI应用已进入FDA的视野。

• 2025.11.24，【药监文献】FDA研究称 AI 比传统建模更能应对罕见病数据缺乏的挑战

FDA CDER研究人员在NEJM AI发表文章，系统阐述了AI在罕见病药物开发中面临的数据稀缺问题及其应对策略。

罕见病因其“罕见”而缺乏数据，而传统建模过于依赖数据量，研究人员指出新一代的泛化型AI模型有望克服这个先天缺陷。AI凭借其计算方法和算法的进步，能够应对罕见病药物开发中患者人群小、数据稀缺和临床变异性等挑战，可用于自然病程建模与疾病特征分析、小样本推断与迁移学习、合成数据生成、识别新治疗靶点、优化临床试验的设计与实施等领域。该研究给出了多种缓解数据稀缺影响、促进AI整合的策略。

• 2025.12.3，【药监动态】FDA内部部署“智能体式AI”平台

FDA将此次部署视为其机构内部AI应用战略迈出的关键一步，旨在通过构建更复杂的AI工作流来协助处理多步骤任务，从而提升药品及医疗器械等受监管产品全生命周期管理的效率与科学性。

智能体式AI平台代表了一种新的设计范式，其核心特征是多智能体协作、动态任务分解、持久化记忆和协调自治。它并非单个智能体的功能增强，而是由多个专业智能体组成的、能够完成复杂长期目标的协同系统。

FDA谨慎强调，尽管智能体式AI平台能够通过规划、推理和执行多步骤行动以实现特定目标，此类系统还是嵌入了包括人类监督在内的内置指导原则（built-in guidelines）以确保输出结果的可靠性。此外，FDA明确该智能体式AI平台构建于一个高安全性的政府云（GovCloud）环境之中。平台内的模型不会基于输入数据进行训练，也不会利用受监管行业提交的任何数据进行训练。

• 2025.12.8，【药监动态】FDA 认定其首个 AI 药物开发工具

FDA宣布正式认定Path AI的AI辅助工具“基于AI的非酒精性脂肪性肝炎组织学测量系统”（AIM-NASH）。

FDA通过药物开发工具（DDT）路径的生物标志物资格认定计划（BQP）全面审查Path AI提交的文件包，最终认定该药物开发工具适用于其特定使用场景（COU）。这也意味着今后申办者可在提交相关IND、NDA或BLA时直接应用该工具，无需重复提交相关信息，FDA也无需重复审评。

该工具已在2025年3月份首先获得EMA认定。见下文。

• 2025.12.17，【国家政策】特朗普签署行政令《确保AI的国家政策框架》

该行政令旨在建立一个“全国统一且监管负担最轻的”AI国家政策框架，核心目的是限制各州通过可能阻碍AI创新与发展的法律。

行政令批评了当前各州法规产生的三个主要问题：1）形成了50个州各自为政的复杂监管环境，增加了企业合规负担；2）某些州法（如科罗拉多州禁止“算法歧视”的法案）可能强制AI模型为规避对不同群体的“差别影响”而输出虚假或不真实的结果；3）一些州法越权监管州际商业活动。行政令授权联邦政府采取一系列具体行动应对这些问题。

• 2026.1.14，【药监动态】FDA与EMA联合发布《AI 药物开发质量管理规范指导原则》

该文件由FDA与EMA联合发布，提出AI在药物非临床、临床、上市后及生产阶段中应用的10项核心原则（GAiP）。原则强调以人为本的设计、基于风险的方法、合规性、明确应用场景、多学科协作、数据治理、模型开发规范、性能评估、生命周期管理及信息透明性。

文件旨在为全球药业AI技术的开发、部署和维护提供框架，确保其输出结果的可靠性，同时支持创新、缩短研发周期、优化监管决策并减少动物试验依赖。

欧盟和EMA：法规先行，强调风险管控，2026年看AI GMP与GAiP如何落地

2025年欧盟的AI路径凸显了“规则先行”与“风险为本”的监管思路。在具有法律约束力的《欧盟AI法案》（EU AI ACT）框架下，药品监管领域的AI应用监管逐步细化，体现AI法案的风险分级管理思路。

EMA的行动则系统且有序。其工作计划勾勒出以数据和AI驱动监管数字化转型的蓝图，不仅较早认定了首个临床试验的AI工具展现接纳创新工具的态度，还通过发布天际线扫描报告和观测站简报，全面梳理AI在药品生命周期及监管操作中的应用与挑战，显示出深厚的调研基础。EU则发布了全球首份“AI GMP”。

展望2026年，欧盟AI制药应用预期将在严格的法律法规框架内发展。欧盟“AI GMP”的最终定稿与实施将成为药企生产环节AI合规的焦点。同时，EMA可能会依据其工作计划和联合FDA发布的GAiP，发布更多针对特定领域的技术指南，并深化AI在EMA和欧洲各国药监内部监管工作中的应用。

• 2025.3.20，【药监动态】EMA认定首个AI临床试验工具用于NASH/MASH临床试验

这一AI工具名为AIM-NASH，它能够帮助病理学家分析肝脏活检扫描图像，以确定代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，此前称为非酒精性脂肪性肝炎，NASH）的严重程度。

由于病理学家对活检样本的炎症或疤痕严重程度的评估可能存在差异，这导致了MASH/NASH临床试验中存在较高的变异性。AIM-NASH工具的出现有望提高临床试验的可靠性和效率，减少疾病活动度（炎症和纤维化）测量中的变异。

CHMP在经过公开征求意见后，发布了对AIM-NASH工具的资格认定意见，这意味着该委员会明确表示可以接受该工具生成的证据作为药企申请中的科学证据。作为首个欧美监管官方公开认定的AI临床试验诊断工具，这将成为AI用于药品审评决策的里程碑。

• 2025.5.7，【药监动态】EMA发布《2025-2028年工作计划 药品监管中的数据与 AI》

该计划书涉及战略、治理、指南和合作，从基础数据出发，涵盖药品全生命周期尤其是临床数据价值，目标是通过解锁数据价值，确保药品可信可及，进一步推动欧盟在药品监管数字化转型。

EMA逐步导入 AI 用于药品监管。EMA的网络数据指导小组（NDSG）将从指导方针、政策和产品支持、工具和技术、合作与变革管理以及实验等多维度推动AI发展。

NDSG提供的支持涵盖人员AI素养培训、工具开发和指导方针制定等方面。确保符合AI法案和欧盟数据保护条例（GDPR）的要求。每年将发布网络AI观测报告，涵盖活动、趋势和新兴AI领域信息。EMA还计划制定负责任AI的原则和术语文件，包括国际术语表的比较，这可能为未来国际协调奠定基础。

• 2025.7.7，【药监法规】欧盟发布GMP《附录22：人工智能》

该GMP附录草案仅6页，并无太多细节指导，其核心内容首先是明确界定了关键GMP操作中可以用的AI模型，包括：

o 通过数据训练获得功能的AI/机器学习（ML）模型，而不是通过明确编程实现功能的模型。

o 静态模型，即在使用过程中不通过纳入新数据来调整其性能的模型。

o 具有确定性输出的模型，即在给定相同输入时提供相同输出的模型。

以这三个标准，指南草案明确生成式AI和大语言模型（LLM）——即ChatGPT和DeepSeek类应用——不应用于关键的GMP应用。即使药企在非关键GMP应用中使用（即对患者安全、产品质量或数据可靠性没有直接影响），也要始终由具备适当资质和培训的人员负责确保这些模型的输出适合预期用途，即采用“人在回路”（Human-in-the-Loop, HITL）的方式，并在适用时考虑指南草案中描述的原则。可以看出，这份“AI GMP”是在贯彻欧盟AI法案“决策”和“影响”的风险评估框架。

• 2025.7.10，【药监动态】EMA发布天际线扫描报告介绍AI/ML在药品生命周期中的应用

该报告综述AI和ML在药品生命周期中的应用现状与潜力，涵盖药物发现、非临床开发、临床试验、精准医疗、产品信息、生产和上市后监测七个阶段。

报告基于欧盟EMA天际线扫描工具TRIP及同行评审文献、临床试验数据和国际机构（如FDA、WHO）报告，筛选符合药品开发相关性的AI/ML研究案例。

报告同时指出数据质量、模型可解释性、隐私保护及监管协调等挑战，并列举欧盟资助的AI相关项目（如DREAMS、QUANTUM-TOX）。

• 2025.7.10，【药监动态】EMA发布AI观测站简报介绍AI在药监部门的应用

文件分为两大模块：一是AI在药品生命周期中增强数据洞察和决策支持的应用，涵盖新方法资格认证、科学建议、创新任务组会议及技术组合会议中的案例，包括AI在医学影像分析、临床试验终点评估、患者分层和药物警戒等领域的实践；二是AI在个人生产力和流程自动化中的应用，列举了EMA及欧盟成员国药监机构（NCA）开发的工具，如文档智能处理、药物警戒信号检测和自动化监管流程等。文件识别了AI在药品监管中的挑战与机遇，并为欧洲药品监管网络（EMRN）的多年度AI工作计划提供依据。

• 2026.1.14，【药监动态】EMA与FDA联合发布《AI 药物开发质量管理规范指导原则》

见上文。

中国和NMPA：国家驱动，监管探索跟进，2026年期待药监专项指南破题

2025年，我国国家顶层战略是监管与驱动并举。《国务院关于深入实施“AI+”行动的意见》为AI与各行业深度融合设立了宏大目标。在通用监管层面，网信办针对AI生成内容标识和拟人化服务的管理办法，也在构建基础的治理环境。在生物制造领域，工信部汇编的典型应用案例展示了AI技术产业化的活跃景象。

相较于产业应用的蓬勃发展，NMPA针对AI制药的专门监管框架仍在构建之中，尚未转化为具有约束力的官方指南或路径。另一方面，NMPA信息中心的文献提出了药品监管LLM一体化建设的策略构想，反映了监管机构内部应用AI的前瞻性思考。

展望2026年，中国AI制药监管的关键看点在于NMPA是否会在借鉴美欧国际经验的基础上，结合我国产业现状和独特监管理念，发布AI制药规范性文件或指南。我国业界期待监管层面能给出更清晰的信号，以引导创新资源有效配置，并在保障患者安全的前提下，推动中国AI制药产业健康快速发展。

此外，NMPA如何基于2024年6月的《药品监管人工智能典型应用场景清单》构想，在内部实际运用AI赋能日常运营乃至审评和检查等各项专业化工作的进展也非常值得关注。目前国家药监和多个省市药监已有各式AI探索试点，但尚无新的NMPA层面的官方文件发布。

• 2025.1.22，【药监文献】NMPA信息中心文献《药品监管领域大语言模型（LLM）一体化建设策略研究》

由NMPA信息中心研究人员发布的该文献探讨大语言模型（LLM）技术在药品监管领域的应用现状及一体化建设策略。研究指出，LLM技术凭借其强大的自然语言处理能力，为药品监管智能化升级提供新机遇，但当前应用存在统筹管理欠缺、算力资源短缺、数据安全与质量问题及模型性能不足等挑战。

针对这些问题，作者提出一体化建设框架，包括统一部署基础LLM、结合监管数据精调主领域模型、构建子领域模型、蒸馏轻量应用模型及建立集中训练与共享机制。

作者建议，国家药监局需主导编制高质量数据集、优化主/子领域模型、构建技术平台；省级部门应细化本地需求、预处理数据、部署轻量模型并反馈优化建议。最终目标是通过技术互通与生态整合，提升监管效能，保障药品安全。

• 2025.3.7，【通用法规】国家网信办发布《AI生成合成内容标识办法》

本文规范AI生成合成内容（包括文本、图片、音频、视频、虚拟场景等）的标识要求，明确服务提供者需采用显式标识（如文字、图形、语音提示）和隐式标识（如文件元数据、数字水印）对内容进行标记。显式标识需在内容或交互界面显著位置呈现，隐式标识需包含内容属性、服务提供者信息等要素。

本文对药企的影响可能涉及AI生成内容（如市场宣传、患者沟通材料），需确保内容标识合规，避免法律风险。

• 2025.8.12，【官方动态】工信部印发《AI在生物制造领域典型应用案例（第一批）》

本文汇编了16家企业在生物制造领域应用AI技术的典型案例，涵盖生物反应过程智能控制、细胞工厂构建及优化、高性能蛋白质元件设计及构建、代谢通路设计及优化四大场景。

案例展示了AI技术在解决生物制造关键问题中的应用，包括工艺参数大数据分析、机器学习算法预测、蛋白质工程大模型开发、代谢网络动态优化等。部分案例在技术突破或产业化应用上表现突出，另一部分案例则体现了AI技术在特定细分领域的创新实践。这些案例反映了中国企业在生物制造智能化转型中的技术路径和产业化成果。

• 2025.8.27，【国家政策】国务院关于深入实施“AI+”行动的意见

该文件提出实施“AI+”行动的总体框架，涵盖科学技术、产业发展、消费提质、民生福祉、治理能力和全球合作六大重点领域。文件以2027年、2030年和2035年为节点设定阶段性目标，要求通过AI与各行业深度融合，推动智能经济核心产业规模增长、公共治理能力提升和技术普惠共享。

具体措施包括加速科学发现进程、驱动技术研发模式创新、培育智能原生业态、推进工业全要素智能化、拓展服务消费场景、优化民生服务、强化社会治理人机协同、参与全球治理合作等。

基础支撑方面，文件强调提升模型能力、数据供给、算力统筹、应用环境优化、开源生态建设、人才培养和政策法规保障。安全能力要求涵盖算法透明度、数据安全、风险预警和应急响应体系。

• 2025.12.27，【通用法规】国家网信办发布《AI拟人化互动服务管理暂行办法（征求意见稿）》

该征求意见稿针对AI拟人化互动服务的规范管理提出系统性要求，涵盖服务设计、数据安全、用户保护及监管机制。文件明确服务提供者需遵守国家安全、社会公德及伦理规范，禁止生成违法或损害用户权益的内容，要求建立算法审核、数据安全及应急处置等全生命周期管理制度。训练数据需符合核心价值观，保障来源合法及可追溯性，并加强未成年人及老年人等特殊群体的保护措施，包括身份识别、使用限制及监护人介入机制。监管层面要求省级网信部门实施年度审查，对违规行为采取警告、暂停服务等处罚，同时鼓励行业自律及沙箱测试等创新监管手段。

其他国家/地区的药监部门：英国日本均侧重内部应用，务实谨慎

• 2025.10.7，【监管动态】MHRA开发两个 AI 工具加速临床试验审评

MHRA开发了两个AI工具：知识中心（Knowledge Hub）和GMP合规检查器（GMP Compliance Checker）。知识中心通过自然语言处理技术，将历史申请中的常见问题进行分类和检索，帮助审评人员更高效地识别和解决类似问题。GMP合规检查器利用深度神经网络技术，自动验证临床试验申请中试试验药物生产信息，显著提高了验证的准确性和一致性。据MHRA称，这些AI工具使得临床试验审批时间缩短了一半以上，显著提高了监管决策的质量和一致性。

• 2025.12.8，【监管动态】日本 PMDA 规划内部 AI 应用，先从运营提效起步

日本PMDA新建了“AI行动工作组”（AI Action WG）页面，并发布一份《PMDA 运营中 AI 应用的行动计划》，旨在系统性地导入AI（AI）技术，全面提升机构在药品和医疗器械领域的审查、安全监测及管理运营能力。PMDA行动相当谨慎，未提将AI用于专业化场景，也未提将对药企应用AI施加何种监管。

识林-实木

识林^®版权所有，未经许可不得转载