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定义“未被满足的临床需求”成欧盟药品立法改革关键议题之一
出自识林
定义“未被满足的临床需求”成欧盟药品立法改革关键议题之一
2025-10-13
欧盟药品立法改革即将进入三边对话阶段，其中一项关键议题是“未被满足的临床需求”（Unmet Medical Need，简称UMN）的定义。在近日奥地利举行的2025欧洲健康论坛上，监管和行业专家们展开讨论，强调该定义将对制药行业研发方向、药品激励政策以及患者用药可及性产生深远影响。
定义可宽可窄，但影响深远
欧盟委员会（European Commission，欧盟行政机构）在2023年发布的新药品法草案中对UMN 给出了较窄的定义，即针对无药物治疗的疾病，或尽管有现有疗法但仍有高发病率或死亡率的疾病。欧盟委员会还提议，解决UMN的药品应显著降低发病率或死亡率。
相比之下，欧洲议会（European Parliament，欧盟立法机构，相当于“下院”）的草案扩大了定义范围，纳入了以患者为中心 的要素，如生活质量以及经济负担。
而欧盟理事会（Council of the EU，欧盟立法机构，相当于“上院”）则采用了与委员会类似、更侧重于临床标准（如发病率和死亡率）的较窄定义。
定义不仅仅是个文字问题，还会牵扯到药品开发、注册乃至市场表现的全生命周期 。目前，UMN一词由监管机构自行解释，并用于判断药品是否符合孤儿药 资格或有条件批准上市。EMA首席医学官 Steffen Thirstrup 表示，UMN通常被理解为某种严重或危及生命的疾病无治疗方案，或现有疗法不足。此外，若定义模糊不清，可能会导致欧洲法院耗费大量时间处理制药企业因不满监管决策而提起的诉讼。
此次立法改革旨在更清晰地定义UMN，部分原因是新法计划引入新激励措施以奖励针对UMN的创新，包括增强监管数据保护和延长市场保护期。此外，PTC Therapeutics的高管Thomas Bols强调，在定价和报销流程中，UMN的认定可增强药企的立场，从而直接影响经济利益。
EMA很可能会出专门指南，业界倾向较宽定义
无论最终定义如何，预计最终法案都将要求 EMA 制定相关指南。
专家们倾向于不采用过窄的定义。Bols担心狭窄定义可能会排除对患者而言特别重要的要素，而这些要素可能不符合监管机构或政策制定者的标准。他还反对“非黑即白”的思维方式，例如优先考虑无可用治疗方案的疾病，而忽视现有治疗方案效果不足的疾病。长远来看，刺激企业过度聚焦于某些个别领域将造成不可知的风险。
Bols以艾滋病（HIV/AIDS）为例，指出自20世纪80年代许多人因缺乏治疗选择而死亡，到如今现代药物可良好管理该疾病。他质疑，如果回到过去，何时会认定艾滋病领域UMN较低，是两年前还是十年前？
代表监管的Thirstrup 也同意较宽定义更可取，但也指出无论定义多么包容，总会有一些患者被排除在外。同时他也认为企业不应浪费时间开发不必要的产品。例如，尽管高血压有多种治疗方法，但仍有患者患有无法治疗的高血压类型，然而制药公司仍在投资开发“Me Too”高血压药，这从社会角度是“不可接受的”。
Thirstrup表示，EMA在起草指南时将与利益相关方合作，纳入医疗专业人员和患者及消费者的意见。
我国和美国药监的定义
检索识林数据库可知，尽管UMN频频见诸于中美多个法规指南，但我国纲领性的《药品管理法》 和《药品注册管理办法》 均未定义UMN。笔者能找到的最相关的，是2019年11月发布的《临床急需药品附条件批准上市技术指导原则（征求意见稿）》 中的表述：
“未被满足的临床需求通常包括以下情况：
1. 无批准可用的治疗方法。
2. 有可用的治疗方法：当一种疾病存在可用的治疗方法，如果新的治疗药物能满足下述条件之一，通常也被认为可解决未满足的临床需求：
（1）与现有疗法相比，对疾病的预后有明显改善作用；
（2）用于对现有疗法不耐受或无疗效的患者可取得明显疗效；
（3）可以与现有疗法不能联用的其他关键药物或治疗方式有效地联用并取得明显疗效；
（4）疗效与现有疗法相当，但可避免现有疗法的严重毒性，或降低有害的药物相互作用 ，或显著改善病人的依从性 ；
3. 解决新出现或预期会发生的公共卫生需求。”
不过这段表述在该指南落地版本《药品附条件批准上市技术指导原则（试行）》 中已被删去。
FDA的UMN定义可以在2023年11月的现行《关于严重病症的加快审评计划 - 药品和生物制品》 找到：
An unmet medical need is a condition whose treatment or diagnosis is not addressed adequately by available therapy. An unmet medical need includes an immediate need for a defined population (i.e., to treat a serious condition with no or limited treatment) or a longer-term need for society (e.g., to address the development of resistance to antibacterial drugs).
未被满足的临床需求是指现有疗法无法充分应对其治疗或诊断的病症。未被满足的临床需求包括针对特定人群的即时需求（例如，治疗没有治疗方案或治疗方案有限的严重病症）以及社会长期需求（例如，应对抗菌药物耐药性 的发展）。
巧合的是，这个定义在2024年12月发布的指南修订版征求意见稿 中也被删去。
是否还有其他定义，欢迎识林读者补充指正。
识林-实木
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岗位必读建议：
注册专员 ：深入理解附条件批准上市的流程和要求，为药品注册策略制定提供依据。研发人员 ：关注药品研发过程中的临床试验设计，确保数据质量满足监管要求。临床研究协调员 ：明确上市后临床研究计划，确保按期完成并提交报告。QA专员 ：监督药品全生命周期的质量管理，确保符合监管要求。文件适用范围：
文件要点总结：
附条件批准目的 ：旨在缩短研发时间，加快临床急需药品上市，特别针对危重疾病或公共卫生事件。技术要求 ：药品需提供有效治疗手段，满足特定条件，如替代终点、中间临床终点或早期临床试验数据。沟通交流 ：申请人需与药审中心就临床试验设计、结果及上市后计划进行充分沟通。附条件批准条件 ：药品说明书需明确标注“附条件批准”，并在上市后继续完成临床试验以常规批准。上市后要求 ：包括临床研究计划、风险管理，以及定期提交安全性更新报告。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
必读岗位：
注册（RA） ：需了解加速审批流程，以便为严重病症的新药和生物制品申请加速审批。研发（R&D） ：应关注加速审批标准，以指导研发方向和策略。临床（Clin） ：需掌握加速审批要求，以确保临床试验设计符合规定。市场（Mkt） ：了解加速审批流程，以便制定市场准入策略。工作建议：
RA ：审查加速审批的资格和要求，准备相应的申请文件。R&D ：根据加速审批标准调整研发计划，确保项目符合加速审批条件。Clin ：设计临床试验时，确保试验设计能够支持加速审批的要求。Mkt ：基于加速审批流程，规划产品的市场推广和准入策略。适用范围：
文件要点总结：
加速审批资格： 明确了药品和生物制品在严重病症治疗领域中，满足特定条件时可申请加速审批。审批流程优化： 强调了FDA对加速审批流程的优化，以提高审评效率。临床试验要求： 规定了为支持加速审批，临床试验设计和终点选择的具体要求。后续研究义务： 强调了获得加速批准后，企业需进行的后续研究以验证临床效益。沟通与合作： 鼓励企业与FDA在加速审批过程中进行积极的沟通和合作。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议 研发（R&D） ：关注加速审批路径和突破性疗法的资格标准，以指导新药开发。注册（Regulatory Affairs） ：熟悉快速通道、突破性疗法、加速审批和优先审评的申请流程和时间节点。临床（Clinical） ：了解临床试验设计和执行中的监管要求，确保数据满足监管标准。市场（Marketing） ：注意加速审批产品的宣传材料需提交FDA审批。质量保证（QA） ：确保生产和产品质量符合FDA的监管要求。文件适用范围 本文适用于美国FDA监管下的药品和生物制品，包括创新药、生物类似药、原料药等。主要针对治疗严重或危及生命疾病的药物，包括化学药、生物制品、疫苗等。适用于Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等各类企业。
文件要点总结 1. 加速审批程序概述 强调了加速审批路径旨在快速提供治疗严重或危及生命疾病的新药。 2. 突破性疗法资格标准 明确了突破性疗法的资格标准，包括对现有疗法的显著改善和初步临床证据。 3. 优先审评资格标准 规定了优先审评的资格，要求药品在安全性或有效性上有显著改进。 4. 加速审批的条件和后市场要求 详细说明了加速审批的条件，包括对替代终点的合理预测和后市场确认性试验的要求。 5. 沟通与合作 鼓励申办方与FDA在药物开发过程中进行早期和频繁的沟通，以确保满足监管要求。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议 药品注册专员 ：熟悉药品注册的整个流程和要求，包括临床试验、上市许可、变更和再注册等各个环节。质量保证专员（QA） ：掌握药品注册过程中的质量标准和质量可控性要求，确保药品注册资料的真实性、一致性。药物警戒专员 ：了解药品上市后监测和评价的相关规定，负责药品安全性信息的收集和处理。研发部门 ：关注药品注册管理办法中对药物创新和改良的要求，指导研发方向和策略。文件适用范围 本文适用于中国境内的化学药、中药、生物制品等药品的注册管理，包括创新药、改良型新药、仿制药等注册分类，由国家市场监督管理总局发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。
文件要点总结 药品注册定义与分类 ：“药品注册”指申请人依法提出临床试验、上市许可等申请，药品监督管理部门进行安全性、有效性和质量可控性审查的活动。药品按中药、化学药和生物制品等进行分类注册管理。加快上市注册程序 ：对符合条件的药品注册申请，如突破性治疗药物、附条件批准等，提供加快审评审批的政策支持。关联审评审批制度 ：“化学原料药、辅料及直接接触药品的包装材料和容器”实行关联审评审批制度，确保药品制剂与相关物料的质量。药品注册核查与检验 ：为确保药品研制合规性和数据可靠性，开展药品注册核查，并对样品进行标准复核和检验。药品上市后变更与再注册 ：持有人应主动开展药品上市后研究，对变更事项进行分类管理，并在规定时限内申请药品再注册。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
法规指南解读 适用岗位（必读） 药品监督管理部门 ：全面理解法规要求，执行监督管理职责。药品上市许可持有人 ：确保药品全生命周期的合规性。药品生产企业 ：遵守生产质量管理规范，保证药品质量。药品经营企业 ：遵循经营质量管理规范，确保流通环节合规。医疗机构 ：合理用药，保障患者用药安全。研发部门 ：遵循药物研发规范，促进新药创新。工作建议 药品监督管理部门：加强法规培训，提升监管能力。 药品上市许可持有人：建立风险管理体系，主动报告不良反应。 药品生产企业：持续优化生产流程，确保产品质量。 药品经营企业：建立严格的药品追溯体系。 医疗机构：加强药师培训，提升处方审核能力。 研发部门：关注新药研发政策，加快创新步伐。 文件适用范围 本文适用于中国境内所有药品类型（中药、化学药、生物制品等），包括创新药、仿制药、原料药等注册分类，针对Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等企业类别，由全国人民代表大会常务委员会发布。
文件要点总结 药品研制和注册管理 ：强调临床价值导向，鼓励新药创新，明确药品注册审批流程和要求。药品生产质量管理 ：规定药品生产必须符合GMP规范，确保药品质量安全。药品经营和使用监管 ：要求药品经营企业建立质量管理体系，医疗机构合理用药。药品上市后监管 ：上市许可持有人需开展风险管理，监测不良反应，确保药品安全有效。法律责任 ：明确违反药品管理法的法律责任，包括行政处罚和刑事责任。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
