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出自识林

2015-12-28 FDA Voice

（摘自FDA Voice “FDA Invites Patient Organizations to Take a Place at the Podium” 2015年12月28日，作者：Theresa M. Mullin， 博士，FDA药品审评和研究中心战略计划办公室主任）

有时FDA作为监管机构能做的最有价值的事情仅仅是倾听。这让我想起我们每次举行的作为关注患者药物研发（Patient-Focused Drug Development，PFDD）计划一部分的公开会议。

我们开启PFDD计划是为了更系统的获取患者对某些疾病及其治疗方法的看法。PFDD计划是处方药使用者付费法案第五次授权（PDUFA V）下FDA承诺的一部分。

每次公开会议都关注一个具体的疾病领域。我们的承诺是在2016财年底获得至少20种疾病领域的看法。我们已经举行17次会议聆听患者对多种疾病的看法，例如乳腺癌、纤维肌痛和镰状细胞病。

到目前为止，我们学到了什么？其一，由于PFDD，我们现在拥有了更多来自受疾病影响最严重人群的第一手资料。我们直接从患者、患者家属和照护者那里了解到：对他们最重要的症状；疾病对患者日常生活的影响；他们对目前可获得治疗的经验。例如，我们了解到，对于那些进展性和严重致残性疾病，患者和其家属可能认为“理想”的治疗方案是可以最低限度阻止疾病进展的方案。

评估产品的风险获益包括对治疗病症严重程度和当前对给定疾病可用治疗选择的分析。来自患者的观点对于帮助我们理解正在做出监管决定的新药背景是至关重要的。这些药将在接下来的几年显现成果。我们相信PFDD的长期影响会更好、更明智的指导FDA在药物研发和上市申请审评期间的决定和监管。

扩大PFDD会议模型的获益

这是FDA的工作重点。为此，我们一直致力于为至少20个疾病领域举行会议，并正在计划到2017财年底举行关注24种不同疾病领域的会议。我们认识到，有许多比FDA计划会议解决的疾病领域更多的疾病获益于关注获得患者看法的会议。

为了帮助扩大FDA的PFDD倡议，FDA邀请患者组织独立努力确认和组织外部主导的关注患者的合作，使用关注患者药物研发为模型建立的流程在其它疾病领域产生公众意见输入。鉴于影响美国患者人群的巨大疾病数量和实施成功的PFDD会议所需的努力，外部主导PFDD会议应针对被认定需要患者输入关于药品研发话题意见的疾病。

我们建议有意从事外部主导PFDD会议的患者组织递交意向书，以便我们了解其计划。递交详情和更多需要考虑的信息请参见FDA网站。

请注意，外部主导PFDD会议和由此产生的任何产物，如调查问卷或报告，将不被视为是FDA发起或FDA认可的。虽然我们不能保证每次开会FDA的具体参与，FDA将开放参与设计完善和实施良好的会议。

由于关注患者的论坛数量不断增加，我们在FDA将继续倾听并期待获得只有患者、家属和照护者可提供的额外洞察。

编译：识林-椒
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