首页 > 资讯 > FDA 发布指南草案指导对患者意见的收集和分析

出自识林

2018-06-14

（译自 FDA 新闻稿“Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on new agency efforts to advance the patient voice in medical product development and FDA regulatory decision-making”2018-06-12）

在过去的十年中，我们对严重和危及生命疾病的基本生物学知识理解的进步促进了对于特定分子亚型患者针对性治疗药物的研发和批准。这些更有针对性的治疗药物往往解决了未满足的医疗需求，代表了对以往医治标准的重大改进。

这种医学进展是科学进步的结果。但这也是两党达成共识支持对医学研究的投资以及推进安全有效治疗药物的现代监管程序的结果。

例如，国会颁布法律授权 FDA 通过突破性治疗认定与申办人早期密切接触。这一路径有助于推进对表现出超越现有医治标准的显著临床获益的治疗药物的批准。这一认定使 FDA 认识到，随着药物研发科学的进步和更有针对性的方法来治疗未满足的医疗需求，FDA 需要具有与申办人更密切合作的能力，以确保试验设计和临床终点适于研究中的治疗类型和疾病状态。

这些更高效方法的获益可以在诸如癌症等疾病的治疗中看到；在癌症治疗中，FDA 已经对试验设计和终点进行了现代化改进，我们同意在与利益攸关者进行多次磋商后证明某些肿瘤亚型的疗效。这包括 FDA 肿瘤药咨询委员会，以及各种专家、研究人员组织，尤其是我们从患者和家属那里收到的反馈意见的支持。

我们听到的反馈是，在肿瘤药品批准终点的现代化是必要的，因为许多旧的临床试验招募和设计方法可以追溯到联合细胞毒性化学治疗的时代，当时患者暴露于显著的治疗毒性之中。这些治疗方法有时只有轻微的疗效，但具有严重的副作用。因此在试验中评估的终点应被设计用于抵消这些药物带来的重大风险。新的更有针对性的治疗方法具有不同的作用机制。很多实例显示，在精心挑选的可能表达出可预测临床反应的标志物的较小群体患者中具有显著更高的收益率，并且往往显示出更小的毒性。在这些情况下，替代终点（或中间临床获益量度）既可以是临床相关的，也可以是患者高度重视的。这些量度可能包括实体瘤的客观应答率或无进展生存期，或血液癌细胞应答率和疾病的最小残留。

我们通过科学进步学习，也通过倾听患者的声音来学习。我们的工作要求我们必须继续思考如何才能使药物研发和审评科学更加现代化、更加以患者为中心，从而使批准的产品能够影响现实世界患者和家属最重视的指标。这需要与患者群体的持续接触。如果做得好，其结果是越来越多的新药审评得益于对患者经验更好地理解，为审评员提供疾病的关键重要背景，并帮助他们理解有关治疗获益、风险和疾病负担对于患者来说最重要的是什么。

为此，FDA 已经将与企业和其他利益攸关者合作的重点放在收集患者的观点和需求信息，并建立采集患者意见以提供有意义的数据所需的工具。到目前为止，FDA 已经在 20 多个疾病领域举办了关注患者药物研发（PFDD）会议，在会议上 FDA 直接听取了饱受疾病影响的患者的意见，包括阿片类药物使用障碍、自闭症、HIV、帕金森病和各种涉及疼痛的疾病。这些会议让 FDA 专业人员对患者和医护人员的经验有了更深入的了解。FDA 从中获益匪浅。而且这项工作的重要之处在于告诉企业需要用严格的方法获取这些重要且独一无二的信息并将其纳入到产品研发之中。我们则必须要解释 FDA 将如何把这些信息纳入到其监管决策中。

6 月 12 日，我们发布了新的指南草案以告知患者和产品研发者我们对于患者意见收集的一些原则。该指南是我们将要发布的四份指南之一。这套指南将会介绍如何收集患者经验数据以及来自患者和医护人员的其它相关信息，并将这些信息和数据用于医药产品研发和监管决策中。

FDA 认识到需要吸引更广泛的利益攸关者群体加入进来，并就如何将早期努力（例如我们主办的 PFDD 会议）与更系统、合理的收集患者意见的方法相桥接提供指南，从而使这些患者意见成为可以进一步指导监管决策的数据。《关注患者药物研发：收集全面的和有代表性的信息》指南草案阐述了代表性的患者经验信息的抽样方法，以指导贯穿整个医药产品生命周期的研发和评估。

该指南草案还讨论了如何使患者经验数据的收集、分析及传播可操作化和标准化。指南草案中包括 FDA 计划在四份指南草案文件中使用的术语表。这是在介绍如何收集患者经验数据并将这些数据用于医药产品研发和监管决策方面迈出的重要一步。

总的来说，四份指南是 FDA 依据《21 世纪医药法案》和《2017 FDA 重新授权法案》开展的 PFDD 工作的一部分。通过 PFDD 倡议，从《处方药使用者付费法案 V》开始，FDA 一直致力于更好地使患者能够为药品和生物制品研发提供有意义的反馈信息。

我们将继续努力。随着药物研发性质变得更有针对性，以及随着更多新治疗药物治疗疾病的特定方面，我们的研发和监管方法也必须变得更加关注患者。通过从患者群体获得的信息，我们可以在科学与患者需求之间建立起重要纽带。这套新指南文件提出了收集这些信息的框架。目标是最终治疗药物提供更多对于患者来说最为重要的获益。

FDA 期待收到公众对于指南草案的评议。

编译：识林-椒
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