例如，国会颁布法律授权 FDA 通过突破性治疗认定与申办人早期密切接触。这一路径有助于推进对表现出超越现有医治标准的显著临床获益的治疗药物的批准。这一认定使 FDA 认识到，随着药物研发科学的进步和更有针对性的方法来治疗未满足的医疗需求，FDA 需要具有与申办人更密切合作的能力，以确保试验设计和临床终点适于研究中的治疗类型和疾病状态。
这些更高效方法的获益可以在诸如癌症等疾病的治疗中看到；在癌症治疗中，FDA 已经对试验设计和终点进行了现代化改进，我们同意在与利益攸关者进行多次磋商后证明某些肿瘤亚型的疗效。这包括 FDA 肿瘤药咨询委员会，以及各种专家、研究人员组织，尤其是我们从患者和家属那里收到的反馈意见的支持。
为此，FDA 已经将与企业和其他利益攸关者合作的重点放在收集患者的观点和需求信息，并建立采集患者意见以提供有意义的数据所需的工具。到目前为止，FDA 已经在 20 多个疾病领域举办了关注患者药物研发（PFDD）会议，在会议上 FDA 直接听取了饱受疾病影响的患者的意见，包括阿片类药物使用障碍、自闭症、HIV、帕金森病和各种涉及疼痛的疾病。这些会议让 FDA 专业人员对患者和医护人员的经验有了更深入的了解。FDA 从中获益匪浅。而且这项工作的重要之处在于告诉企业需要用严格的方法获取这些重要且独一无二的信息并将其纳入到产品研发之中。我们则必须要解释 FDA 将如何把这些信息纳入到其监管决策中。
FDA 认识到需要吸引更广泛的利益攸关者群体加入进来，并就如何将早期努力（例如我们主办的 PFDD 会议）与更系统、合理的收集患者意见的方法相桥接提供指南，从而使这些患者意见成为可以进一步指导监管决策的数据。《关注患者药物研发：收集全面的和有代表性的信息》指南草案阐述了代表性的患者经验信息的抽样方法，以指导贯穿整个医药产品生命周期的研发和评估。
该指南草案还讨论了如何使患者经验数据的收集、分析及传播可操作化和标准化。指南草案中包括 FDA 计划在四份指南草案文件中使用的术语表。这是在介绍如何收集患者经验数据并将这些数据用于医药产品研发和监管决策方面迈出的重要一步。
总的来说，四份指南是 FDA 依据《21 世纪医药法案》和《2017 FDA 重新授权法案》开展的 PFDD 工作的一部分。通过 PFDD 倡议，从《处方药使用者付费法案 V》开始，FDA 一直致力于更好地使患者能够为药品和生物制品研发提供有意义的反馈信息。
