首页 > 资讯 > FDA 发布指南指导外部团体如何提交与患者体验数据相关的建议文件

出自识林

2019-01-07

美国FDA接受患者权益组织倡导的建议，制定面向行业和其他利益攸关方的指南草案，指南草案主要内容是指导外部团体（行业或利益攸关的第三方）如何向FDA提交与患者体验数据相关的建议文件（FDA在指南中的表述为 proposed draft guidance，本文中为避免混淆我们将第三方向FDA提议的指南文件表述为“建议文件”）。该指南列出了外部团体可以帮助推进以患者为中心的药物开发的其它方式，例如制定患者登记表，进行自然历史研究或与申办方合作，建立伙伴关系，帮助推进以患者为中心的药物开发（patient-focused drug development，PFDD）。

这份《制定与提交与患者体验数据相关的建议文件的指南草案》（Developing and Submitting Proposed Draft Guidance Relating to Patient Experience Data Guidance for Industry and Other Stakeholders），阐述了利益攸关方在规划和确定是否制定建议文件草案中，如何使文件格式化，以及与FDA沟通时应考虑的因素。还介绍了患者和患者权益组织分享患者体验数据，帮助推进药物开发的其它机会。

2018年12月20日，FDA根据《21世纪医药法案》授权发布了指南草案。在去年3月份的公开研讨会上，FDA就制定指南征集了建议、意见。在那次会议上，来自几个患者权益组织的代表对该指南过分强调建议文件制定的作用表示了担忧，认为指南应就患者体验数据提交的其它方式做出说明。

FDA局长Scott Gottlieb在声明中指出：“将患者的声音和观点纳入药物研发至关重要。患者可以提供临床试验中常用研究终点与对患者最为重要的疾病结果或方面相一致的关键信息，该指南为有兴趣开发和向FDA提交有关患者体验数据建议文件草案的利益攸关方提供了路线图。”

迄今为止，一些患者权益组织就具体疾病领域药物开发提交了建议文件草案。肌营养不良症患者父母计划（Parent Project Muscular Dystrophy，PPMD）是第一个这样做的组织。该组织在2014年提交了一份长达71页的方案，其中提出了临床试验设计、结果测量和生物标志物使用的建议。FDA在开发用于治疗杜氏肌营养不良症和相关的肌营养不良症药物的指南中采纳了很多方案中的建议。

肌萎缩性侧索硬化症（ALS）协会提交了一份长达89页的建议文件草案，FDA在制定肌萎缩性侧索硬化症指南草案时，使用了该草案。阿尔茨海默氏症协会（Alzheimer's Association）提供了一份修改后的阿尔茨海默氏症建议文件草稿。

拟议指南的适用情况

FDA注意到利益攸关方在制定建议文件草案时应考虑的几个因素，包括医疗产品生命周期中可特别使用具体疾病领域的患者体验数据的阶段。例如，指南表示，在药物发现阶段，数据可用于确定适用于揭示潜在药物靶点的未满足需求。在开发过程中，数据可用于提出适用的疾病群体、临床试验入组标准和重要的临床试验终点。

利益攸关方还应考虑建议文件草案是否是解决具体疾病领域确定需求的最佳方式。FDA表示，如果FDA已就具体疾病领域发布临床指南，但该指南并未考虑特定亚群的因素，或者FDA已发布的指南没有提供如何应用或适应具体疾病和/或亚群的方法的实例（例如适应性临床试验设计），在这些情况下，拟议指南可能是适用的。FDA表示，在前一种情况下，利益攸关方可能希望提供特定亚群的具体考虑因素，而在后一种情况下，可能需要针对具体疾病的具体考虑因素。

如果FDA尚未就具体疾病领域发布临床指南，并且存在需要解决针对与患者体验数据相关的主题的需求，例如临床结果评价、终点和临床试验考虑因素等，建议文件可能是适用的。

FDA表示，建议文件草案应该格式化，以便为FDA提供明确和简明的建议，使得FDA考虑是否制定该主题的指南。文件应涉及与具体疾病领域药物开发计划相关的一两个主题，通常不超过5页。

该指南表示，如果适用，该文件应包括具体的例子，这些例子应该与特定的亚群或由特定因素定义的特殊问题有关，例如患者年龄、疾病严重程度、合并症或其它问题。并建议在作为支持信息提交患者体验数据的情况下，该方案应包括研究报告和协议。

其它措施

指南草案阐述了利益攸关方推进以患者为中心的药物开发的其它几种方式，包括：

• 开发患者登记，可用于招募患者进行临床试验，制定治疗方法和制定研究假设；
• 开展跟踪疾病随时间进程的自然历史研究，并确定在没有治疗的情况下与疾病发展和结果相关的人口统计学、遗传学、环境和其它变量；
• 协调患者权益团体与利益攸关方之间的工作，建立公共-私营部门合作伙伴关系或联盟；
• 沟通、教育和开展研究；
• 召开会议，推进有个具体疾病的医疗产品开发相关主题的讨论；
• 收集患者体验数据。

关于最后一个选项，指南表示，利益攸关方可能还希望考虑与一个或多个申办方协作收集患者对特定疾病的意见建议，包括患者对特定疾病的重大症状的意见建议，目前可用于具体疾病的治疗药物，或其它类型的患者体验数据。

该指南指出，利益攸关方可能还希望考虑与申办方分享他们独立收集的患者体验数据，以便在决策中使用。

指南系列

在12月21日公布联邦登记公告公布后90天内征集对指南的意见、建议。

该文件是FDA正在制定的有关采集患者体验数据及其在药物开发中的应用的数份指南之一。2018年6月，FDA发布了关于采集全面和有代表性的患者输入数据的方法的指南草案。【FDA 发布指南草案指导对患者意见的收集和分析 2018/06/14】

去年10月，FDA举办了一次公开研讨会，重点关注第二和第三份研发指南。 第二份指南包括如何从患者处征集信息，尤其是疾病如何影响患者的日常生活，患者觉得最麻烦的事情，以及疾病治疗的挑战、问题和负担。第三份指南解决如何开发研究工具，即临床结果评估。

作者：识林-Kapok
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参考资料
1. Developing and Submitting Proposed Draft Guidance Relating to Patient Experience Data Guidance for Industry and Other Stakeholders. Pink Sheet.
2. FDA Patient-Focused Drug Development Guidance Series for Enhancing the Incorporation of the Patient's Voice in Medical Product Development and Regulatory Decision Making.