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FDA加速批准可支持针对严重病症的更小规模试验
出自识林
2014-06-11 识林
摘要 关于加速监管路径的最终指南建议FDA针对一些严重病症开放加速批准；FDA还提供了除HIV／肿瘤领域之外的替代和中间临床终点支持的批准示例。
FDA药品和生物制品加快审评计划的最终指南，对于严重病症采取了比该文件较早的草案版本更受欢迎的方法进行加速批准。
“用于严重病症的药品和生物制品加快审评计划”最终指南建议，加速批准路径可能允许对某些严重病症进行比正常批准要求的更小规模的研究。5月29日FDA网站发布该指南，并于5月30日在联邦公报（Federal Register）上发布通知。
文件还包括一些列已经用于在传统使用加速路径的领域（HIV和肿瘤）之外支持加速批准的替代和中间临床终点的示例。
该指南规定了FDA 4个快速监管计划（“突破性治疗”、快速通道、加速批准和优先审评） 的标准和特点，这些加速监管计划旨在促进和加快对解决未满足医疗需求的严重或致命性疾病的药物研发和审评。
FDA计划将该指南作为监管路径的案头参考资料，指南符合2012 FDA 安全和创新法案 (FDASIA) （据此建立突破性治疗计划）的要求。
最终指南还明确了支持突破性认证的“初步临床证据”类型，以及认证的请求和撤销程序。
编译：识林-椒 2014-06-11
参考链接 Accelerated Approval May Support Smaller Trials In Acute Diseases – FDA
适用岗位： - 注册（RA）：负责理解并应用这些程序以加速药品的注册过程，确保提交符合FDA要求的文件，并及时响应FDA的查询。
- 研发（R&D）：需要了解这些程序，以确保研发项目能够满足FDA对于严重或危及生命疾病治疗的未满足医疗需求。
- 临床（Clin）：负责设计和执行符合FDA加速程序要求的临床试验，以及与FDA沟通确认试验设计和结果。
- 质量管理（QA）：确保药品开发和生产过程符合FDA的加速程序要求，以及准备和审查相关文件。
工作建议： - 注册（RA）：应密切关注FDA的指导原则更新，及时调整注册策略，确保所有提交文件符合FDA的加速程序要求。
- 研发（R&D）：在研发初期就应考虑FDA的加速程序，设计能够快速验证药物效果的临床试验。
- 临床（Clin）：设计临床试验时，应考虑使用FDA认可的替代终点或中间临床终点，以支持加速批准。
- 质量管理（QA）：在药品开发的每个阶段，都应确保质量管理体系符合FDA的要求，以便在加速审批过程中不会出现质量问题。
适用范围：
本文适用于美国食品药品监督管理局（FDA）监管下的化学药品和生物制品，包括创新药、仿制药、生物类似药和原料药。主要针对治疗严重或危及生命疾病的药品，特别是当存在未满足的医疗需求时。适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等各类企业。 要点总结：
FDA的四个加速程序——快速通道（Fast Track）、突破性疗法（Breakthrough Therapy）、加速批准（Accelerated Approval）和优先审评（Priority Review）——旨在加快严重或危及生命疾病治疗药品的开发和审查。快速通道和突破性疗法为指定药品提供早期和频繁的FDA互动，以及滚动审查机会。突破性疗法还涉及高级管理层的组织承诺和密集指导。加速批准允许基于替代终点或中间临床终点的药品获批，但要求后续进行确认性试验。优先审评则旨在在六个月内完成市场申请的审查，相比标准审查的十个月有所缩短。这些程序要求药品针对严重疾病，并且提供比现有疗法显著改善的安全性或有效性。FDA鼓励申办方在药物开发早期与FDA沟通，讨论可能的加速审批路径、替代终点或中间临床终点、临床试验设计以及确认性试验的规划和执行。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 注册：了解FDASIA对药物和医疗设备注册审批流程的影响。
- 研发：关注创新药和仿制药的用户费用要求，以及对儿科药物开发的支持。
- QA：确保产品质量和安全性符合FDASIA规定的标准。
文件适用范围：
本文适用于美国境内的创新药、医疗设备、仿制药和生物类似药的注册分类，由美国食品药品监督管理局（FDA）发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。 文件要点总结： - 用户费用授权：FDASIA授权FDA从行业收取用户费用，以资助创新药、医疗器械、仿制药和生物类似药的审查工作。
- 儿科药物开发鼓励：该法案重新授权两个鼓励儿科药物开发的项目。
- PDUFA和MDUFA的第五次和第三次授权：这是处方药用户费用法案（PDUFA）的第五次授权和医疗器械用户费用法案（MDUFA）的第三次授权。
- 审查流程的稳定性和可靠性：通过这些用户费用计划，确保了审查人员队伍的稳定和审查流程的可靠性。
- 仿制药和生物类似药的用户费用计划：新计划建立在PDUFA和MDUFA成功的基础上，为仿制药和生物类似药的审查提供资金。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
