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FDA 专题会推进肿瘤登记数据库用于申报审评
出自识林
FDA 专题会推进肿瘤登记数据库用于申报审评
2025-09-02
8月27-28日，FDA主持召开“肿瘤登记数据库的未来”研讨会，专注于肿瘤药物开发中肿瘤登记数据库（oncology registry）应用，旨在促进监管决策中使用真实世界数据（RWD）。
肿瘤登记数据库是一种有组织的系统，以标准化格式收集临床相关数据，并针对特定疾病或状况进行细化。此类数据库是RWD的潜在来源之一。尽管这些数据通常较为杂乱，但FDA认可其支持药物批准决策的潜力。
FDA官员在会上指出登记数据库存在的局限，其取决于数据库的范围和设计，此外还涉及与偏倚、数据异质性、普通患者群体的代表性以及数据质量参差不齐相关的问题。
FDA在评估肿瘤登记数据是否适配监管决策时，会考虑多个因素。FDA药品审评与研究中心（CDER）生物统计学部门副主任Pallavi Mishra-Kalyani指出，FDA通常更倾向于前瞻性数据收集，这是“收集准确信息的最佳机会”，而回顾性数据收集则“总是存在数据缺失或数据误分类的风险”。数据的充分性以及其“适配目的”（fit-for-purpose）的情况，即数据如何融入关键试验和申报资料，是FDA官员关注的两个主要问题。
Mishra-Kalyani以FDA批准BMS的Orencia（abatacept，阿巴西普）为例，展示登记数据在监管决策中的潜在应用。该药物被批准用于与钙调磷酸酶抑制剂（CNI）和甲氨蝶呤联合治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD），批准对象包括成人和儿童患者。这一批准部分基于国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）的信息。中心收集了在美国进行的每一例异体移植的数据，每年达到23000例新移植，涵盖超过175000名患者的数据。
在FDA看来，这个登记数据库具有相当的代表性，能够反映美国在这些移植方面的人群情况。该药物临床试验利用了全面的患者层面人口统计学信息，包括患者的社会经济状况、性别、年龄以及种族和族裔的细节。此外，临床信息也较全面，涵盖了疾病亚分类或组织学、移植阶段以及分子标记等因素。
在问答环节，FDA官员重申登记数据库中应包含特定的数据元素，如患者层面的数据、资格标准、预后因素、生物标志物和治疗效果。参会的数据库负责人希望获得更多的指导，帮助药企充分利用数据，促进药品可及。
经检索识林可知，在这个领域，欧盟和我国已经进入指南层面，且涵盖面不止肿瘤。EMA于2021年定稿指南《基于患者登记的研究指南》阐述如何基于登记数据库开展临床试验，我国CDE于2024年11月定稿了《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（试行）》，较为全面地阐述了登记数据的应用场景，并指导登记数据库的建立。
识林-实木
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适用岗位及工作建议： - 临床（Clin）：必读。应理解疾病登记数据在临床研究中的应用，以及如何利用这些数据支持临床决策。
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适用范围：
本文适用于化学药和生物制品，包括创新药、仿制药及生物类似药，由国家药品监督管理局发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企及CRO和CDMO等企业类别。 文件要点总结： - 疾病登记数据应用：明确疾病登记数据可用于产生临床证据、临床试验设计依据、单臂试验外部对照、疾病自然史研究、上市后监测和临床试验实施方式。
- 疾病登记数据库建立：强调了疾病登记的建立过程、计划与设计、数据库构建、数据获取与质量控制的重要性。
- 数据安全与伦理：规定了数据安全和伦理问题在疾病登记中的重要性，要求数据匿名化处理，保护患者隐私。
- PFDD理念融入：鼓励将患者为中心的药物研发理念融入疾病登记，提高患者满意度和临床实践的质量。
- 数据递交与沟通：规定了疾病登记数据递交的要求和与审评机构沟通交流的流程。
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