首页 > 资讯 > FDA 再生医学先进疗法认定路径开启

出自识林

2017-03-27

Humacyte 公司于 3 月 20 日凭借其研究性人用无细胞血管 Humacyl 似乎成为获得美国 FDA 再生医学先进疗法（RMAT）认定的首家公司。

目前看来 RMAT 认定最初推出的过程中，FDA 正迅速地通过认定请求。Humacyte 发言人表示，FDA 为申请做出了“快速响应”。“我们相信这显示了在需要生命维持性血液透析的肾衰竭患者血管通路改善方面的重大医疗需求。这是 FDA 提供给像我们这样的开拓性新技术的伟大的新计划，以便尽可能快地使有需要的患者获得新技术。”Humacyte 公司表示，Humacyl 是一种生物工程化血管，设计用于治疗终末期肾病，由 CBER 监管。Humacyl 目前正在进行一项包含 350 例患者的 III 期临床试验，这些肾衰竭患者不适于进行瘘管置入，试验的对照是进行扩张性聚四氟乙烯移植术。

根据 FDA，RMAT 认定申请通常不需要包括原始数据的提交，而仅需要对初步临床证据的描述。FDA要求包含“关于疾病或病症的任何可用疗法的简要说明、研究设计、研究人群和所用的临床终点；以及对研究结果和统计分析的描述（例如，亚组分析）。”Humacyte 公司表示，RMAT 认定的决定是根据 Humacyl II 期研究的临床数据做出的。Humacyl 表明了长期功能性血管通畅的潜力，仅有一种感染归因于该产品。相反，扩张性聚四氟乙烯移植物容易发生血栓形成和感染，并且可能需要多次干预或住院治疗来维持功能。

RMAT 认定

RMAT 认定在去年 12 月签署通过的《21 世纪医药法案》中创建，有资格获得 RMAT 认定的产品必须符合以下条件：

• 再生医学疗法定义为细胞治疗、治疗性组织工程产品、人类细胞和组织产品，或使用这些疗法或产品的任何组合产品，那些仅根据《公共卫生服务法案》第 361 节和 21 CFR 1271 部分监管的产品除外。
• 用于治疗、缓解、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或病症；并且
• 有初步临床证据表明有潜力解决疾病或病症未满足的医疗需求。

虽然，FDA 没有明确确认是否是首次发布 RMAT 认定，但生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 于 3 月 21 日在 FDA Voice 博客上撰写标题为“这不是测试：RMAT 认定正式上线”博文，虽然他在文中并没有具体提到 Humacyte 公司。Marks 还在参议院健康、教育、劳工和养老金（HELP）委员会 3 月 21 日关于使用者付费再授权听证会上作证时提及 Humacyte 公司于 20日 发布的公告。Marks 在听证会上表示，“我认为我们已经对 RMAT 认定设法快速采取行动，我们期待继续前进。我们感谢已经通过的立法提供了这一路径。”Humacyte 公司发言人表示，公司认为自己是首个获得这一认定的企业，但并不完全确定。

Marks 在其博文中指出，与突破性治疗认定相似，RMAT 认定允许申办人和 FDA 之间早期和频繁的沟通，并“将有助于减少整体产品开发时间”。申办人也可有资格获得优先审评和加速审批。申办人可以在研究用新药申请提交时或提交后请求 RMAT 认定，FDA将在收到请求的 60 个日历日内采取行动。FDA 与获得 RMAT 认定的产品申办人之间的会议可能包括，根据合理可能的预期长期临床获益的替代或中间临床终点，或依赖从有意义的数量的位点获得的数据，讨论加速批准是否合适。

Marks 还表示，RMAT 认定产品一旦获批，适当时，FDA 可以通过以下途径允许完成加速批准情况下的批准后要求：通过临床证据、临床研究、患者登记或其它真实世界证据来源（例如电子健康记录）的提交；通过收集较大的验证性数据集；或通过对在批准之前接受治疗的所有患者的批准后监测。

一些专家认为 RMAT 认定应扩大到包括基因疗法和其它类型的创新治疗。 虽然 FDA 似乎改变了国会指定的认定术语，立法中称为再生先进治疗（RAT），但诸如扩大认定条件的更实质性变化将需要新的立法。

整理：识林-蓝杉
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参考资料

• Humacyte Press Release
• US FDA First's RMAT Designation: Humacyte Got A 'Quick Response'