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出自识林

2017-07-10

（译自FDA Voice “How FDA Plans to Help Consumers Capitalize on Advances in Science” 2017 年 7 月 7 日，作者：Scott Gottlieb 医师，FDA 局长）

我们处于新医学技术为更广泛的令人烦忧的疾病提供更好治疗承诺的科学时刻。在过去几十年中，科学已经在我们理解人类疾病的遗传和蛋白质基础方面取得了重大进展。这些进展已经被转化为新药。在更多情况下，这些治疗药品针对驱动不同疾病的潜在机制。这些进展为阻止甚至治愈越来越多的疾病提供了承诺。

基于这些机遇，FDA 将很快公布全面的创新倡议（Innovation Initiative）。这一倡议将旨在确保我们的监管流程现代化和高效率，从而使安全和有效的新技术能够及时到达患者。我们需要确保我们的监管原则是高效的，并且由最新科学指导。我们不希望对有益的新医药创新设置监管障碍，如果这些创新不增加我们对产品安全性和获益的了解，则将会增加把这些技术向前推进的时间、成本和不确定性。

我们的任务是促进公共卫生，这是我们的当务之急。这包括确保我们在现有职责范围内正在采取的步骤也有助于获取创新（一旦 FDA 批准了这些创新）的责任。对于医疗保健进步的获取是公共卫生的关键组成部分。新技术的价格也影响到人们获取这些新治疗药品的能力。因此，我们需要注意我们的监管流程成本，这些成本也会影响创新的可及性以及其最终定价的方式。

新医药创新最终定价用于衡量开发这些技术所需的资本成本。不仅在研究和开发的直接成本方面是如此。成本还是这些努力的时间和不确定性的函数。

由于这些原因，作为我们公共卫生任务的一部分，我们需要确保在我们所做的一切中采取基于风险的方法。《21 世纪医药法案》给予 FDA 许多新的权力和资源来达成这项使命。医药法案为 FDA 提供了旨在使监管方案现代化的工具。许多这些努力的目标是确保我们正在采取一切恰当步骤促进获取安全有效的创新。

今天，我们公布了我们为实施医药法案的不同方面而正在采取的步骤的详细工作计划。我希望强调这些步骤中的一个例子，一个我们正在投入并将作为更广泛的创新倡议的一部分继续扩大的例子。这就是在临床试验中使用计算机工具来改进药品开发并使监管更有效率。

在计算机临床试验中使用计算机模型和仿真来开发和评估器械和药品。建模和仿真在组织各种数据集和探索备选研究设计方面发挥关键作用。这使得安全和有效的新治疗药品通过临床试验的不同阶段更高效地推进。FDA 通过与提供额外专业知识和基础设施的外部各方的多次合作，在建模和仿真方面做出努力，以推动这些最先进技术的发展。

FDA 药品审评与研究中心（CDER）目前正在使用建模和仿真来预测临床结果，指导临床试验设计，支持有效性证据，优化给药，预测药品安全性，以及评估潜在的不良事件机制。我们将提供关于在计算机工具中的这些方面如何提升并纳入药品研发的不同方面的额外最新指南。

CDER 通过建模和仿真策略解决了各种药品研发、监管和治疗性问题。CDER 转化科学办公室（OTS）在研究用新药申请（IND）和新药申请（NDA）的审评中采用相同的策略。仅仅举一个采用这些方法获益的例子，随着我们进入药品个性化时代，整合在药品代谢酶中个体生理学和遗传学方面的建模和仿真正被用于识别需要剂量调整的患者亚组。这些方法被合并以评估在患者中药物相互作用、肾损伤和肝功能不全的综合影响，以及酌情在药品标签中描述临床管理策略。

另一个例子是使用建模和仿真协助创建自然历史数据库以支持基于模型的药品研发。例如，这可以通过使 FDA 能够在临床试验中对安慰剂组的某些方面建模，而使临床试验更加高效。目前，FDA 正在与科学家合作开发在帕金森病、亨廷顿舞蹈病、阿尔茨海默病和肌营养不良症中的此类自然历史模型。建模和仿真的一个重要目的是更好地评估在由于体量小而难以研究的罕见疾病群体中的新治疗药品的行为。

为推进这些机遇，我们需要继续在高性能计算上投入。这些计算能力正成为我们的审评人员操作大型数据集的能力的关键要求，大型数据集现在是药品申请的常见特征。FDA 正积极努力扩大 FDA 在高性能计算中的能力，并通过 FDA 科学计算委员会（Scientific Computing Board）的工作努力探索建模方法和增强其监管影响。

FDA 器械中心也是这项工作的组成部分。医疗器械与放射健康中心（CDRH）也正在建立用于产品设计和评估的计算机监管模型，包括一个模型数字图书馆和用于器械测试的一系列“虚拟患者”的开发。一个重要目标是一致性。我们需要确保这些策略在不同的医药产品和整个 FDA 中的应用是一致的。

FDA 正在努力最大限度地发挥国会给我们的授权和资源，以推进针对患者的医药创新。为确保整个机构协调和沟通的顺利进行，我们成立了一个机构内的医药法案指导委员会。自从 2016 年 12 月 13 日近 1000 页的医药法案颁布后，该团队对法律条款进行了详细分析，列出了所有与 FDA 相关的要求清单，并正在帮助推进使 FDA 履行法律机会的工作组的进展。今日，我们发布了医药法案可交付成果的初始清单（21st Century Cures Act Deliverables）。这份清单将最终成为一个跟踪工具以帮助公众追踪我们的进展。

从清单中可看出，我们已经实施了几个重要的医药法案条款。法案 1002 条在 9 年内授权 5 亿美元新经费，帮助 FDA 支付某些法律部分的实施费用。依照法律要求，我们制定了一份工作计划草案，展示 FDA 将如何使用这笔需要每年拨款的经费。我们在 5 月份的公开会议上向 FDA 科学委员会提交了工作计划草案供其审议。今日，我们发布了 6 月 9 日交付国会的最终工作计划。最终计划包括来自 FDA 科学委员会的建议。

我们依据医药法案正在推行的一些其它值得注意的行动包括：

• 生物制品审评与研究中心（CBER）正在实施再生医学先进疗法，或 RMAT 认定。这一新流程提供了获取 FDA 现有加速计划的另一路径，并可用于某些细胞治疗产品、治疗性组织工程产品和某些组合产品。这些努力的目标是帮助促进这些新产品的开发和批准。到现在为止，我们已经收到了接近几十份 RMAT 认定请求，并授予了四个此类认定。为继续推进这些机会，我们将于今年 9 月公布一份再生医学产品开发和正确 FDA 监督的综合框架。这项新的政策努力将包括一系列覆盖再生医学产品法规的许多方面的指南文件。这将作为我们的创新倡议的一部分公布。这项政策努力将勾勒我们对于再生医学产品进行适当和高效监管监督以证明这些产品的安全性和有效性的政策。还将创建一个可访问的框架，使医疗服务提供者更容易地就证明在当地医疗机构中推进的再生产品的这些原则协作。我们希望帮助促进这些为治疗甚至治愈疾病提供了巨大潜力的科学进步。为实现这些目标，我们需要确保我们有现代化的可以让创新者满足证明安全和有效性法定要求的监管框架。
• 新成立的卓越肿瘤中心（Oncology Center of Excellence）是 FDA 首个专注于特定疾病领域而不是产品类型的跨中心机构。该中心旨在利用通过协调跨 FDA 药品、器械和生物制品中心的产品的临床审评达成的协同效应，使肿瘤和血液学医药产品的研发更具效率。这个新的中心将使我们的专家审评人员共同合作，并对新癌症治疗方案的研发和上市后监管采取生命周期的方式。
• 依据医药法案的规定，CDRH 豁免了超过 70 种 I 类器械类型的 510(k) 申报要求。CDRH 还提议豁免另外 1000 多种 II 类器械类型基于上市前审评对于提供合理的安全性和有效性保证是不必要的初步决定提交 510(k) 申报。这一举措将减少器械企业的监管负担，消除企业成本和支出。
• 为进一步使我们的监管要求与医药法案规定相一致，CDRH 还修订了现行法规，以允许更多的器械符合对小型患者群体的人道主义器械豁免资格。我们将允许研究人员通过中央机构审查委员会而不是强制使用地方审查委员会寻求对器械临床试验的批准。依据医药法案规定，CDRH 还发布了 FDA 将在 510(k) 中要求经验证的使用说明和有关清洁、消毒和灭菌的验证数据的可重复使用器械清单。这些新要求于 2017 年 8 月 8 日生效。
• 最后，上个月，CDER 与 CBER 合作发布了一份以患者为中心的药品研发指南的制定和发布NEWS-FDA Plan for Issuance of Section 3002 Guidance_9Jun2017.pdf::计划 (bad reference)。研讨会和新指南将公布我们促进采取更系统的方法收集和使用患者观点来指导 FDA 监管决策的计划。

我们正处于科学和医学技术变革时代的开端。通过我们对医药法案的实施，以及我们通过新的创新倡议构建其规定的努力，我们希望我们的集体努力将帮助消费者从这一新进展中获益。FDA 在追求医药法案所提供的机遇方面取得的进展说明了 FDA 对法律条文和法律精神的热忱和承诺。请将医药法案网页和我们的跟踪器添加为书签，以便随着我们大力推进这些共同目标的工作而追踪我们的进展。

编译：识林-蓝杉
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