首页 > 资讯 > FDA 局长关于确保对干细胞治疗和再生医学适当监督的新政策措施和执法努力的声明

出自识林

2017-09-08

FDA Statement
2017 年 8 月 28 日
FDA 局长 Scott Gottlieb 医学博士
原文请见：Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D. on the FDA's new policy steps and enforcement efforts to ensure proper oversight of stem cell therapies and regenerative medicine

科学和医学最有前景的新领域之一是细胞治疗领域及其在再生医学中的应用。这些新技术中的大多数正处于研发的早期阶段，对于一些人类最困扰和棘手的疾病的变革和潜在治疗方法具有重大前景。我们对涉及组织损伤和再生方法的基本知识的最新进展与成人干细胞生物学的显著进步相结合，使我们处在医学史上的一个真正的转折点。临床组织修复策略的前景是实实在在的现实。这一承诺被投资和科学界在探索广泛的令人烦恼的疾病和病症（例如，癌症、帕金森病和糖尿病等等）中潜在应用的大量投入所加强。

然而，随着这一领域的成熟，所有的医学潜力也将带来新奇和不确定性。有少数不道德的行为者，利用再生医学的临床前景和不确定性，从而根据未经证实的以及在某些情况下危险的可疑产品向患者做出欺骗性的或不道德的保证。这种不诚实的行为者利用正确研发产品的重大临床潜力的诚实报告，作为欺骗患者以及对于患者面对不良疾病乐观情绪的欺诈的一种方式。这使整个领域处于危险之中。如果不良行为者能够做出空洞的宣称和兜售不安全的科学，那么可靠和认真研发的产品将难以发展。在这样一种环境中，常常由贪婪驱使而不考虑负责任的患者护理的一小撮人，能够推动未经证实的、显然是非法的而且通常是昂贵的治疗方法，而这些疗法几乎没有希望，更糟糕的是可能会对脆弱的患者的健康和安全带来重大风险。这些所谓的治疗方法违背了 FDA 对这一新领域的法律和监管框架。

同时，FDA 有责任确保现有的框架得到正确的定义，将受 FDA 监管的医药产品的新疗法与那些不受 FDA 监管的由外科医生操作的个体化疗法用明确的界限区分开来。再生医学领域由于其科学本质和快速变化的临床发展，经常使得其自身处在由医生在其行医范围内开展的个体化疗法，与属于国会赋予 FDA 行使权力的医学产品的一线之间。

例如，有时当细胞或组织从相同的个体中取出并给还时，或当细胞或组织不经过显著的制造过程，旨在执行相同的基本功能，并且不与另一种药物或器械相结合时，除其它因素外，它们的获益和风险能够被很好的理解。在这些情况下，产品可能不需要根据现行法律要求上市前审评。然而，当对细胞或组织进行显著的制造时，或者当细胞或组织不旨在执行相同的基本功能时，所涉及的获益和风险存在更大的不确定性。在这些情况下，有必要在广泛使用产品之前在临床试验中了解获益和风险。因此，需要上市前审评。

同时，我们采取措施阻止不道德的行为者无法欺骗患者和潜在地损害他们的健康，我们还需要确保绝大多数负责任的产品研发者知道管理这一新领域的监管界线划在哪里。FDA 必须推进一个高效的和最不繁重的框架，作为通过不会成为有益创新的障碍的监管架构来帮助新产品符合法律规定的方法。

为了确保 FDA 将承诺与不道德的广告宣传区分开，我们正在加紧这方面的执法行动。同时，今年秋季，FDA 将推进一个全面的政策框架，更清晰地描述这一新领域的路线规则。该全面的政策基于我们现有的职权，将为负责任的研发者（包括在诊所和学术医院工作并且将他们自己的产品作为再生医学程序的一部分推进的个人提供者），提供更加高效的方式使其产品通过最小化负担和较低成本的过程获得 FDA 批准。许多个体化治疗方案明显地落在 FDA 上市前要求之外。对于那些在线上并受到 FDA 现有上市前审评的产品，我们希望确保获得 FDA 批准的过程是高效的。我们希望促进创新，我们寻求适应研发这些疗法的复杂性并且衡量其巨大和短期潜力的监管过程。

加强执法

在合规方面以及我们加强监督和执法方面：仅过去几天，FDA 已经在佛罗里达州和加利福尼亚州采取措施处理许多尤为棘手的上市销售产品。但不幸的是，这只是一大群声称他们的未经证实的和不安全的产品会解决严重疾病，但恰恰相反会使患者面临重大风险的行动者的一些例子。我们将在接下来的几个月中寻求在这一领域采取更多的行动，并将目标锁定那些明显越线同时对患者构成潜在危险的人。我们有例子显示一些未经证实的治疗方法已经清楚地伤害了患者。

由于 FDA 的职责是确保这些疗法是安全有效的，所以我将不会允许这些活动不受限制。我已经指示 FDA 成立一个新的工作组，通过任何保护公众健康必要的具有法律执行力的方法来跟踪不道德的诊所。上周晚些时候，FDA 与美国联邦检察官合作，要求法院将涉嫌使用牛痘病毒疫苗作为据称癌症治疗的一部分的产品成分没收，FDA 认为该产品成分可能会对患者造成重大风险。该产品给 FDA 造成了重大的公共卫生问题。

高效监管

关于我们对这些产品的监管，我希望详述对明确界限的需求以及适当的监管以适应致力于真正科学的良好行为者。

当我们努力保护美国公众免受不良行为者的伤害时，我同样竭尽全力地致力于帮助患者更快地获得创新的、经过科学证明的再生细胞疗法。因此，我们正在制定一套全面、高效、基于科学的政策，目的是加快这些产品的恰当研发。

FDA 将在今年秋季推进新框架。该全面政策将确立更加明确的界限关于这些再生医学产品何时具有足够的复杂性落入 FDA 目前的职权范围内，并确定评估这些产品的安全性和有效性的高效流程。政策将在一系列指南文件中公布，这些指南文件是我们近年来举行的公开进程的结果。新政策将以 FDA 目前基于风险的、灵活的监管框架为基础，还将实施《21 世纪医药法案》与再生医学有关的规定。FDA 已经举行公开会议知会其在这一领域的想法，FDA 的很多方法已经成为公开记录的一部分。我们将继续与工业界和科学界合作，完善为患者提供安全有效的治疗方法的过程。

同时，我们还将发布一项合规政策，除现在明显潜在危害公共卫生的例外情况外，将给予目前产品研发者非常合理的时间期限与 FDA 互动，以确定他们是否需要提交上市许可申请并进入 FDA 朝向批准努力。我们还将开发一种新的 FDA 批准路径，我们认为该路径将允许很小的产品研发者通过最小负担和较低成本的过程获得 FDA 批准的所有收益。我们注意到再生医学提供的重大承诺、这个行业的创新成本、从事这些事业的小公司，以及在这一领域进行 FDA 注册试验的难度。我们的框架将衡量所有这些挑战。

此外，FDA 将继续与工业界密切合作，寻找其它方法帮助尽快并尽可能安全的为患者提供新治疗方法。这些方法其中之一将包括我们持续致力于全面实施“再生医学先进疗法（RMAT）认定”。该路径使再生细胞疗法能够获得 FDA 现有的加速批准，以帮助促进这些新产品的研发和批准。除此之外，我们计划包括一些永久性改变组织并产生持续治疗获益的基因治疗产品作为符合进入 RMAT 路径的产品的一部分。这是我们致力于推动该领域创新的更广泛的承诺的一部分。我们鼓励正在寻求 FDA 批准其产品的申办人考虑这一路径。【FDA 再生医学先进疗法认定路径开启 2017/03/27】

最终，FDA 的目标是确保再生医学的潜力可以持续推进，以使需要新选择解决他们的医疗问题的患者获益。这些技术具有显著改变广泛的疾病进程的潜力。我们致力于采取措施确保这些机遇尽快推进。要做到这一点，我们必须建立框架，将有前景的治疗与那些带来重大风险或为患者提供很少或零获益的产品区分开来。我们也会继续采取措施，让那些利用这一有前景领域的人无法伤害患者和滥用公众信任。我们不能让少数不道德的行为者毒害这一井有希望改变人类疾病轮廓并转变医学和科学轨迹的良好科学之水。

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编译：识林-蓝杉
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