FDA 宣布综合性再生医学政策框架
出自识林
FDA 宣布综合性再生医学政策框架
笔记 2017-11-18 （翻译自 FDA 新闻稿 "FDA announces comprehensive regenerative medicine policy framework"） 11 月 16 日，美国 FDA 宣布了一项包括新型细胞疗法在内的再生医学产品研发和监督的综合性政策框架。 这项在一组四份指南文件中概述的框架建立在 FDA 现有的基于风险的监管方法基础之上，以更清楚地描述哪些产品应作为药品、医疗器械和/或生物制品监管。此外，其中两份指南文件提出了一个有效的、基于科学的过程，帮助在支持这一领域的研发的同时确保这些疗法的安全性和有效性。这组指南文件还对于 FDA 如何将执法行动的重点放在那些可能引发重大安全隐患的产品上，定义了基于风险的框架。这一现代化的框架旨在在 FDA 对安全性的承诺与推动再生医学进一步发展的机制之间取得平衡，从而创新者能够尽可能快速和安全地为患者带来新的、有效的治疗方法。该政策还兑现了《21 世纪医药法案》的重要条款。 FDA 局长 Scott Gottlieb “我们正处于有希望促进人体部位再生的医学范式变革的开始，细胞和组织可以被改造得健康生长，功能性器官可以替代患病的器官；新的基因可以被引入体内以对抗疾病；成体干细胞可以替代因损伤或疾病而丧失的细胞。这不再是科幻小说中的内容。这是现代再生医学应用的实际前景。但是这一领域是动态和复杂的。因此，给研究人员、医疗保健提供者以及 FDA 提出了独特的挑战。因为我们试图为在这一充满前景的领域研发新疗法的的人们提供一个明确的路径，同时确保 FDA 履行其保障患者所依赖的医药产品的安全性和有效性的职责。除了所有的前景之外，我们还看到了危险的和对人们有伤害的产品。随着 FDA 今天宣布的政策框架，我们正在采用建立在现有法规基础上的基于风险和科学的方法，以在澄清 FDA 职权和执法优先事项的同时，支持创新产品研发。这将在加速对安全有效的新疗法获取的同时，保护患者免受造成潜在重大风险的产品的伤害。” 框架包括两份定稿指南文件和两份指南草案。 新定稿指南 两份定稿指南阐明了 FDA 对制造商用于确定产品是否属于 FDA 上市前审评范围的基于风险的标准的解释。 第一份定稿指南 Same Surgical Procedure Exception under 21 CFR 1271.15(b): Questions and Answers Regarding the Scope of the Exception，围绕基于细胞和组织的产品如果以相同外科手术并保持其原型从同一个体内移除并植入，何时可以从既定法规中排除的问题给出了更多澄清。第二份定稿指南 Regulatory Considerations for Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products: Minimal Manipulation and Homologous Use，通过澄清 FDA 如何解释现有的监管定义“最小操作”和“同源使用”，帮助利益攸关者更好地理解现有的监管标准如何适用于他们的产品。随着这一领域的进步，FDA 注意到，需要 FDA 上市前许可的再生医学产品的数量不断增加。这些指南文件将有助于解释 FDA 将如何为其监督工作提供基于风险的框架。政策框架定义了我们在促进有前景的技术的持续创新的同时，意图如何对不安全的产品采取行动。 为实现这一目标，指南文件澄清了 FDA 关于“最小操作”和“同源使用”的观点。这是现行法规中定义的两个概念，用于建立产品何时需要满足 FDA 上市前批准要求的法定界限。通过在定稿指南中进一步澄清这些术语，FDA 正在对其监督行动使用现代化的框架。在新政策下，为了让产品制造商有时间遵守要求，在定稿指南发布后的前 36 个月，FDA 打算对某些属于 FDA 上市前审评范围，但目前并没有满足这些要求的的产品行使执法自由裁量权。FDA 不打算对那些具有潜在重大安全问题的产品行使这种执法自由裁量权。展望未来，FDA 将对执法采取基于风险的方法，将产品的使用方式以及适用的疾病和症状考虑在内。这种基于风险的方法允许产品制造商有时间与 FDA 交流，以确定是否需要提交上市许可申请，并且，如果需要的话，有时间将他们的申请提交给 FDA 批准。 新指南草案 两份指南草案提供了有助于刺激研发和获得创新性再生疗法的重要信息。第一份指南草案 Evaluation of Devices Used with Regenerative Medicine Advanced Therapies Draft Guidance for Industry，构建了《21 世纪医药法案》中关于再生医学的规定，涉及 FDA 打算如何简化和精简其对于在再生医学先进疗法（RMAT）的回收、隔离和交付中使用的器械的监管要求的申请，包括组合产品。指南规定，旨在与特定 RMAT 一起使用的器械可以与 RMAT 一起被视为构成组合产品。 第二份指南草案 Expedited Programs for Regenerative Medicine Therapies for Serious Conditions Draft Guidance for Industry，介绍了再生医学疗法申办人可以使用的加快程序，包括由《21世纪医药法案》创建的新的再生医学先进疗法（RMAT）认定、优先审评和加速审评。此外，指南还介绍了有资格获得 RMAT 认定的再生医学疗法，包括细胞疗法、治疗性组织工程产品、人体细胞和组织产品和使用任何此类疗法或产品的组合产品，以及导致对细胞或组织长久修饰的遗传疗法（包括遗传修饰的细胞）。 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 表示，“作为一名分子细胞生物学家和医生，今年见证了头两例遗传疗法在美国的批准，这令人兴奋。鉴于再生医学领域蕴藏着巨大的机遇，我们已经采取了严格的程序来澄清我们的法规，包括征询公众意见，我相信今天标志着所有利益攸关方向前迈出的重要一步。除了澄清法规中一些较为复杂的领域外，我们还采取了有意义的新举措来鼓励和加快创新性疗法的开发。我们欢迎公众对我们的指南草案提意见，因为我们正在努力完成这一框架。” 两份指南草案均有 90 天的评议期。 关联阅读
编译：识林-苜蓿 岗位必读建议：
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