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FDA 发布糖尿病药物的新疗效终点指南
出自识林
2023-06-02
美国 FDA 于 5 月 25 日发布了题为“糖尿病：抗糖尿病药品和生物制品临床试验的疗效终点 ”更新指南草案，帮助申办人 证明新的抗糖尿病产品对患有 1 型和 2 型糖尿病的成人和儿童的疗效。
该指南草案取代了 2008 年发布的先前版本指南 ，旧指南因安全建议已经过时而撤销。新指南草案的范围不包括与临床并发症或预防 1 型糖尿病相关的终点，也不包括与统计分析相关的问题。
FDA 药品审评与研究中心（CDER）心脏病学、血液学、内分泌学和肾脏病血办公室副主任 Lisa Yanoff 表示，“糖尿病是一种常见疾病，影响美国近 4000 万人，预计未来几年将影响更多人。对更多抗糖尿病治疗选择的需求是显而易见的。这份指南草案表明，FDA 一直致力于为行业提供有关如何开发新治疗药的最新建议。”
FDA 在指南中表示，血红蛋白 A1C（平均血糖的衡量标准）仍将是可接受的主要疗效终点。为充分解释使用该终点的临床试验 ，申办人应证明 A1C 相对于基线的统计学显著降低在试验和相关亚组中是一致的。此外，A1C 应在中心实验室使用国家糖血红蛋白标准化计划认证的检测方法进行测量。
对于大多数研发项目，主要疗效终点将是随机治疗 6 个月后 A1C 与基线的变化，并在 12 个月时基于基线进行额外的评估，以评估疗效的长期持久性。
FDA 还指出，正在考虑降低低血糖的风险，作为这些试验的临床相关结局指标，同时降低或维持可接受的 A1C 值。
FDA 指出，“与 A1C 作为疗效终点的丰富经验相反，低血糖终点主要用于评估安全性，并且在指南发布时，很少用作可比性 宣称的终点（即，疗效，可比性安全性）。”
对于，糖尿病患者，FDA 认为 3 级和 2 级低血糖时可接受的终点，用于支持与改善血糖控制相关的宣称。3 级时严重的低血糖症，其特征是精神或身体功能改变，而 2 级时血糖水平低于 54 mg/dL。
作者：识林-椒
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适用岗位：
临床（Clinical） ：负责设计和执行临床试验，监测疗效终点。注册（Regulatory Affairs） ：负责确保临床试验和药品注册符合FDA指南。研发（R&D） ：负责开发抗糖尿病药物，需了解疗效终点以指导药物设计。工作建议：
临床 ：在设计临床试验时，应重点考虑A1C变化作为主要疗效终点，并根据FDA建议选择合适的次要终点，如低血糖事件。注册 ：在准备药品注册文件时，需确保包含FDA推荐的疗效终点数据，并准备好解释任何偏离指南的替代方法。研发 ：在药物开发过程中，应考虑药物如何影响A1C以及低血糖风险，并探索可能的附加疗效终点。适用范围：
要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
