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出自识林

2023-06-29

美国 FDA 于 6 月 27 日宣布启动真实世界数据的肿瘤学质量、表征和评价计划（Quality, Characterization, and Assessment of Real-world Data，QCARD）。

扩大产生证据的方式可以为医疗产品开发带来一系列好处，包括更多样化的患者代表以及加速安全有效疗法的可能性。随着传统临床试验之外的数据来源变得更容易获得，分析这些来源的方法变得更加稳健，有更多机会使用真实世界数据（RWD）来评估安全性并支持有效性证据。

FDA 指出，向 FDA 提交的包含 RWD 的申请正在迅速增加，尤其是在肿瘤学领域。选择数据源时，RWD 应适合预定的科学研究目标。为了有效地审评研究计划，应有足够的信息使 FDA 能够向申办方提供有用的反馈。申办者应查阅相关的 FDA 指南文件，以获得关于使用 RWD 的研究的具体建议。

FDA 对肿瘤学 RWD 申报的初步经验表明，包含 RWD 的研究的早期提案通常缺乏研究设计的基本要素和数据源的表征，无法帮助审评团队进行适当评估。此外，收到的信息的类型和格式差异很大。此过程通常会要求提供额外的信息，从而导致效率低下和不必要的延误。

为解决这一问题，FDA 肿瘤学卓越中心（OCE）与 Reagan-Udall 基金会建立合作关系，评估可为早期 RWD 研究提案的数据源和研究设计提供起点的基本数据元素。QCARD 计划旨在提高初始研究计划的质量，而不是对监管审评中提交的真实世界数据的质量进行评估。

肿瘤学 QCARD 计划旨在通过评估申办人在汇总申报资料供拟议研究和 RWD 来源审评时需要考虑的最低限度要素，促进研究申办人和方案审评员之间的有效沟通。由流行病学、生物统计学、临床和卫生服务研究专家组成的外部小组为肿瘤学 QCARD 计划提供信息。

肿瘤学 QCARD 计划的目标包括：

• 回顾已发表的关于 RWD 和质量测量维度的文献、指导和指南。

• 使利益攸关方参与并获得对基本 RWD 研究设计要素和数据特征的反馈。

• 生成关键研究和数据元素（肿瘤学 QCARD），以促进对包含 RWD 的研究的初步审评。

FDA OCE 正在提供这些信息请求中包含的示例数据元素（见下表1），以分享这些经验教训。OCE Real World Evidence 网站上提供了有关肿瘤学 QCARD 计划的详细信息。

表1 使用RWD的肿瘤学研究早期提案的通用数据元素

OCE 认为，鉴于肿瘤学 RWD 申请量的增加，定义相关数据元素以促进对初始 RWD 研究提案的审评，可以提高审评效率，并可能为跨治疗领域的更广泛工作提供信息。为达成成功的多学科药物研发，FDA 建议申办人尽早与相关的肿瘤学审评部门合作，以获得对其研发计划的反馈。

作者：识林-椒

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