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FDA 批准的新药三分之一发现新安全性风险
出自识林
2017-05-17
根据美国医学会期刊（JAMA）5 月 9 日发布的一项研究（Postmarket Safety Events Among Novel Therapeutics Approved by the US Food and Drug Administration Between 2001 and 2010）显示，在美国 FDA 批准的药品中，近三分之一的药品在获批之后发现安全性风险。研究人员表示，这表明在新治疗药品进入市场后需要开展持续监测。
研究通讯作者、耶鲁大学医学与公共卫生副教授 Joseph Ross 表示，“作为一个社会整体，我们似乎已经决定 — 我们希望更快地药品审评”。这使得“拥有一个强有力的体系来持续评估药品，并迅速有效地传达新安全性问题”至关重要。
为获得 FDA 批准，必须证明药品安全有效。但根据研究，许多用于批准的关键性临床试验涉及少于 1000 名随访期为 6 个月或更少的患者。在药品用于更多患者后常常会在多年后出现安全性问题。Ross 表示，“没有药品是完全安全的，在上市前评估中，我们不会收集到所有安全性信号。”
研究人员回顾了 2001 年至 2010 年间批准的 222 个产品，并一直跟踪到今年 2 月份。他们发现，其中 32%（71 个）的药品，FDA 已经采取了一些行动来处理批准后出现的安全性问题。3 个药从市场上撤出。FDA 还要求了 61 个新的黑框警告，并发布了 59 次安全通报，以向医生和消费者通知新确定的安全性问题。一些产品在研究期间添加或发布了一个以上的黑框警告或安全通告。根据研究，药品获批后到第一次 FDA 行动的中位时间为 4.2 年。
Scripps 转化科学研究所创始人兼主任 Eric Topol（他没有参与研究）表示，他对安全性风险并不感到惊讶，但“在 FDA 批准的药品中有三分之一存在安全性风险确实令人不安。”他表示，部分原因是临床试验通常是筛选可能产生最好结果的患者。“我们没有得到真实世界的代表。”
他建议 FDA 考虑有条件地批准新药，然后在早期收集每一位患者的安全性数据，查看是否出现问题。他表示，“为什么我们不能有一个标准把每一个新药都纳入监视范围，查看我们是否可以在药品被广泛宣传之前抓住问题？”
FDA 发言人表示，“FDA 开展上市后监测以识别可能影响产品标签的新安全性问题。一般来说，FDA 不会对具体研究发表评论，但会将这些研究作为证据的一部分展开评估，以进一步了解具体问题，并协助我们保护公共卫生的使命。”
其它发现
该研究还发现，在生物制品、治疗精神疾病的产品以及接近监管期限批准的产品中，上市后安全性事件有着更为频繁的统计学显著发生率。
接近监管期限的批准包括“根据提交和目标审评日期，在 PDUFA 截止日期前 60 天内批准的产品”。那些在截止期限 60 天之前、截止期限之后或多个审评轮次的批准并不被视为接近监管期限的批准。约有 39% 接近监管期限批准的产品在 10 年内发生了上市后事件，相比之下其它批准的发生率为 28.7%。
此外，36.1% 的获批生物制品在 10 年内发生了上市后安全性事件，相比其它药品发生率仅有 29.7%。同时，60% 的精神疾病药品在时间内发生上市后安全性事件，第二高的产品领域是自身免疫、肌肉骨骼和皮肤病学产品，这部分产品的上市后安全性事件发生率为 42.5%。
孤儿药和接受优先审评的产品并没有发现与上市后安全性事件具有统计学显著关系。
上市前数据共享
研究还建议，“共享上市前临床试验数据也可以通过向开展更多安全性和分析的独立研究人员提供患者级别的数据，以更迅速地识别上市后安全事件。”
FDA 一直是申办人共享其数据的支持者。数据共享可以帮助申办人填补上市前和上市后研发阶段的信息缺口，包括帮助指导医药产品研发和不良事件的敏感性。FDA 药品审评与研究中心（CDER）转化科学办公室科学合作高级顾问 Ameeta Parekh 表示，数据共享还可以帮助 FDA 解决监管科学和公共卫生问题。他于 5 月 4 日 在食品和药品法律研究所（FDLI）年会上表示“总的来说，人多力量大。”但是，他也指出，虽然 FDA 是数据共享的强有力的支持者，但数据最终是属于申办人的，FDA 不能强制申办人共享数据。
默沙东公司副总裁兼定量药理学负责人 Vikram Sinha 表示，许多科学家对共享数据（尤其是患者级别数据）的前景感到非常兴奋，这是工业界通过公开会议和出版物等途径的常见做法。“我认为没有实际的数据共享，进展将会非常有限。而且在有着巨大未满足需求的领域将会非常有限，”例如阿尔茨海默症和帕金森症领域。Sinha 表示，虽然数据共享的好处通常超过风险，但风险仍然存在。主要关注点之一是知识产权问题。“通过共享一定量的数据，我们无意中为其他竞争对手提供了一些优势？”
整理：识林-蓝杉
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参考资料
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