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FDA 正式确立六类新药会议,以灵活沟通促进创新

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出自识林

FDA 正式确立六类新药会议,以灵活沟通促进创新
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笔记

2026-08-14

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*题图仅做示意用

8月12日,FDA发布定稿指南《FDA 与 PDUFA 产品申办者或申请人之间的正式会议》,为CDER和CBER监管的药品及生物制品研发与审评过程中的正式沟通确立统一框架。

该指南落实《处方药用户付费法案》(PDUFA)再授权项下的会议管理目标,覆盖六类会议和四种会议形式,不适用于简化新药申请(ANDA)、生物类似药申请及医疗器械申报。

值得一提的是,“版本历史”显示,这份文件多次征求意见,上次是在2023年9月,引入了D类会议和INTERACT会议。此次定稿标志着FDA正式固化新药申请沟通交流机制。我国药企可充分利用,加速新药开发上市。

六类会议包括:

  • Type A会议适用于研发项目停滞或出现重大安全问题的情形,时效要求最高。典型原因包括:争议解决会议、临床暂停讨论、收到“特殊方案评估不同意函”(Nonagreement Special Protocol Assessment letter)后的会议、收到非批准监管决定(如完全回应函)后3个月内申请的行动后会议,以及拒绝受理函(RTF letter)发出后30天内申请的抗辩会议。
  • Type B会议涵盖研发与审评的多个关键节点,包括新药临床试验申请前会议(Pre-IND)、紧急使用授权前会议、新药(包括补充申请)上市申请或生物制品许可申请前会议(pre-NDA/pre-sNDA/pre-BLA/pre-sBLA)、收到非批准决定超过3个月后的行动后会议,以及突破性疗法认定和再生医学先进疗法认定(RMAT)产品的开发项目会议。该类型是审评沟通体系的主体,通常在固定的研发阶段节点举行。
  • Type B(EOP)会议与Type B平行单列,专指特定情况下的Ⅰ期结束(End-of-Phase 1)会议(适用于拟按加速审评路径申报的产品)以及Ⅱ期结束(End-of-phase 2)即Ⅲ期启动前会议。此类会议凸显了FDA对开发阶段转换前沟通质量的高度重视。
  • Type C会议为兜底类型,覆盖不属于其他类型的任何会议,例如就生物标志物作为新型替代终点的早期咨询,以及非处方药代表性标签内容的反馈请求。

2023年9月意见稿新增、如今正式落地的Type D和INTERACT是最具特色、也是涵盖面最庞杂的会议类型:

  • Type D会议是一种相对轻量化会议类型,聚焦关键决策点上较为狭窄的一组议题,通常为一个问题,原则上不超过两个问题,所涉及的学科或部门不超过三个。若提交议题超出范围,FDA可主动将会议转为Type B或C类型,申请人亦可撤回申请。该类型旨在以较低行政成本换取更快的反馈速度,适合正式会议后的针对性跟进。
  • INTERACT(获取产品监管建议的初步定向接洽)会议面向早期开发阶段面临独特挑战的创新产品,在pre-IND之前举行,旨在为推进IND所需研究提供早期监管输入,解决复杂非临床研究设计、新型制造技术或创新方法学应用等可能延误首次人体试验(FIH)的问题,避免新兴技术的开发僵局。从FDA措辞看,INTERACT很明显旨在促进创新,缩短FIH时间,与美卫生部(HHS)发起的“临床试验开拓者行动”计划导向一致。

在会议形式上,指南明确四种选项:混合面对面会议、虚拟面对面会议、电话会议和书面回复。其中混合面对面会议要求核心参会者在FDA现场参加、非核心人员虚拟接入,兼顾深度讨论与参会效率。

对比我国药监,CDE在2026年4月发布的修订版《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》将会议分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ三类:Ⅰ类对应重大安全性问题和突破性治疗药物重大技术问题,Ⅱ类涵盖临床试验申请前、Ⅱ期结束/Ⅲ期启动前及上市申请前等关键阶段,Ⅲ类为其他情形。我国药监将FDA Type B和单列的EOP统合于Ⅱ类并鼓励一次申请多学科沟通,同时缺少与Type D和INTERACT直接对应的轻量与早期介入机制。总体而言,FDA侧重类型细分的灵活性,CDE强调阶段统合的整体性。

下表是指南“表A:会议管理程序目标概要”翻译,供参考。各类会议的典型场景和申请流程细节请见原文。

会议类型 FDA反馈申请人 FDA受理会议资料 FDA初步回复申请人† 申请人对FDA初步回复的反馈(适用时†) FDA安排会议日期(从收到申请时计算) FDA向申请人提供会议纪要(适用时†)
A 14天 与会议申请同步 不晚于会前2天 -- 30天内 会后30天
B 21天 不晚于会前30天 不晚于会前2天 -- 60天内 会后30天
B (EOP)* 14天 不晚于会前50天** 不晚于会前5天 收到初步回复后3天内 70天内 会后30天
C 21天 不晚于会前47天*** 不晚于会前5天 收到初步回复后3天内 75天内 会后30天
D 14天 与会议申请同步 不晚于会前5天 收到初步回复后3天内 50天内 会后30天
INTERACT 21天 与会议申请同步 不晚于会前5天 收到初步回复后3天内 75天内 会后30天内标注初步回复

† 仅不适用于书面答复。

EOP = 临床期末。

** 如果B(EOP)会议的预定日期早于FDA收到会议请求之日起70天,则申请人会议资料的提交截止日期不得早于FDA发出会议批准函的回复时间之后6个日历日(见第六.B节表1“会议获批”)。

*** 如果C类会议的预定日期早于FDA收到会议请求之日起75天,则会议资料的提交截止日期不得早于FDA发出会议批准函的回复时间之后7个日历日(见第六.B节表1“会议获批”)。对于使用新型替代终点作为拟议使用情境下产品批准主要依据的早期咨询的C类会议,会议资料应在提出会议请求时提交。"

识林-实木

识林®版权所有,未经许可不得转载

【文件概要】

该文件修订了药物研发与技术审评沟通交流的管理流程,明确了三类会议(Ⅰ类、Ⅱ类、Ⅲ类)的申请标准、程序及时限。Ⅰ类会议针对重大安全性或突破性治疗技术问题;Ⅱ类会议聚焦关键研发阶段(如Pre-IND、End of phase Ⅱ、Pre-NDA);Ⅲ类会议涵盖其他技术问题。文件要求申请人在提交会议申请前进行自评估,确保问题必要性及资料充分性,并通过药审中心“申请人之窗”提交申请。药审中心审核后选择书面回复或召开会议,会议需遵循议程并形成纪要,明确共识或分歧观点。Ⅰ类、Ⅱ类、Ⅲ类会议的审评时限分别为30日、60日、75日,会议纪要需在20日内完成。文件适用于化学药、生物制品、中药等各类药品的注册申请人,强化了多学科协同沟通机制,并废止了2020年旧版管理办法。

【适用范围】

本文适用于中国境内化学药、生物制品(含疫苗)、中药(古代经典名方复方制剂、同名同方药)等各类药品的注册申请人,包括创新药、仿制药、生物类似药研发企业(Biotech、大型药企、跨国药企)及CRO/CDMO。不适用于原料药或境外研发机构独立提交的申请。

【影响评估】

本文优化了沟通效率,明确关键节点的强制沟通要求(如Pre-IND、Pre-NDA),可能增加早期研发阶段的合规成本,但有助于降低后期审评风险。对突破性治疗药物和罕见病用药企业影响显著,需调整内部流程以适应自评估和滚动提交要求。

【实施建议】

  • 必读岗位:注册、临床、研发
    • 注册:需掌握会议分类标准及申请流程,主导自评估报告撰写,确保资料完整性。
    • 临床:重点参与Ⅱ类会议(如Ⅲ期临床试验方案讨论),提前准备安全性数据及风险控制方案。
    • 研发:针对Ⅰ类会议(如重大安全性问题)协同毒理团队,确保非临床研究数据支持沟通需求。

以上仅为部分要点,请阅读原文,深入理解监管要求。

【文件概要】
该指南为美国FDA与PDUFA产品(由CDER和CBER监管的药品及生物制品)的申办者或申请人之间的正式会议提供了标准化管理程序。指南定义了六种会议类型(A、B、B(EOP)、C、D和INTERACT),每种类型对应特定的申请阶段和目的,例如A类会议用于解决停滞的开发项目或重要安全问题,B类会议涵盖pre-IND、pre-NDA/BLA等关键节点,而D类会议则聚焦于不超过两个议题的窄范围问题。指南明确了四种会议形式(混合面对面、虚拟面对面、电话会议和仅书面回复),并详细规定了会议请求的提交内容、时限及FDA的响应时间表。会议请求必须包含议程、参会人员名单、不超过10个问题(含子问题)等核心要素。指南还涵盖了会议包的提交时限与内容要求、初步回复机制、会议改期或取消的情形、会议主持规范以及会议纪要的生成与争议处理流程。该指南整合了PDUFA下的绩效目标,旨在通过统一、高效的程序确保会议在合理时间内安排、高效进行并得到适当记录,从而促进药物开发进程中的关键沟通。

【适用范围】
本文适用于向美国FDA(CDER和CBER)提交新药申请(NDA/BLA)及研究性新药申请(IND)的药品和生物制品申办者或申请人。不适用于简化新药申请(ANDA)、生物类似药(含可互换产品)申请及医疗器械。适用于各类药企(Biotech、大型药企、跨国药企)及CRO/CDMO。

【影响评估】
本文为药企与FDA的正式沟通提供了明确的标准化操作流程和时限要求。企业需据此调整内部会议申请、准备及跟进流程,以确保合规并高效利用FDA资源。未能遵循指南可能导致会议请求被拒或延迟,影响药物开发关键节点。

【实施建议】

  • 注册(Regulatory Affairs):必读。需掌握各类会议(A/B/C/D/INTERACT)的适用场景、申请时限及文件要求,主导会议请求的提交与跟进。
  • 研发(R&D):必读。需了解会议包内容要求,特别是数据总结和问题列表的格式与深度,确保提交材料能有效支持讨论。
  • 临床(Clinical):必读。需熟悉B(EOP)类会议的准备要求,包括临床数据总结和III期试验设计描述。
  • 项目管理(Project Management):必读。需依据指南中的时间表(如会议包提交、初步回复)协调内部资源,确保按时完成各项节点。

以上仅为部分要点,请阅读原文,深入理解监管要求。

取自“https://lib.shilinx.com/wiki/index.php?title=FDA_%E6%AD%A3%E5%BC%8F%E7%A1%AE%E7%AB%8B%E5%85%AD%E7%B1%BB%E6%96%B0%E8%8D%AF%E4%BC%9A%E8%AE%AE%EF%BC%8C%E4%BB%A5%E7%81%B5%E6%B4%BB%E6%B2%9F%E9%80%9A%E4%BF%83%E8%BF%9B%E5%88%9B%E6%96%B0”
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