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FDA 生物制品中心主任表示愿意使用单臂研究加速对罕见基因疗法的批准
出自识林
FDA 生物制品中心主任表示愿意使用单臂研究加速对罕见基因疗法的批准
2023-11-30
美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 再次在公开场合主张对治疗罕见疾病的基因疗法使用加速审批。
他于 11 月 28 日在纽约大学 Grossman 医学院组织的网络研讨会上表示，FDA 正在“努力以患者为中心”，对加速审批更加灵活，并对将罕见疾病疗法推向市场所需的各种试验和结果也更灵活。
他表示，“我们将利用我们的加速审批条款来努力完成任务。”他讨论了使用单臂研究来加速批准的可能性，并指出，被认为是药物开发黄金标准研究的随机对照试验对于仅影响数百名患者的极罕见疾病也许并不总是可行。
而即使在有足够患者的情况下，也可能并不总是需要随机对照试验。他指出，Zolgensma 是诺华公司销售的一款治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，FDA 根据单臂研究完全批准了该疗法，单臂研究显示出与衰弱性肌肉疾病的自然史相比的惊人结果。
与会专家 Suyash Prasad 谈到 FDA 处理生物标志物数据的方法时表示，“这种灵活性正在逐渐显现”。他此前曾担任 Audentes（被安斯泰来收购）和 Taysha Gene Therapies 的首席医疗官，现在为基因治疗公司提供咨询。他提到 Grace Science 的案例，这是一家由诺贝尔奖获得者 Carolyn Bertozzi 共同创立的生物技术公司，该公司正在开发一种基因疗法，用于治疗一种极罕见疾病 — NGLY1 缺乏症。本月早些时候，Grace Science 获得 FDA 批准开始一项单臂 I/II/III 期研究，研究的特点是既有临床终点也有生物标志物终点。
Marks 表示，基因疗法特别“适合”使用加速批准，因为其通常试图取代或敲除可以测量并用作生物标志物的蛋白质。血液中的蛋白质表达水平可以相当容易地测量，并且可以用作加速审批过程中的替代终点。
他在会上还重申了对基因疗法报销的担忧，基因疗法是美国最昂贵的治疗方法之一。“对我们来说，非常重要的是，我们最初通过生物标志物有足够的证据可以让保险公司报销这些产品，这是一个主要问题。如果这些产品无法被报销，就无法到达患者手中，我们已经一次又一次地看到这种情况”。
Marks 还指出，FDA 希望与患者倡导者更密切地合作，但一些患者团体与药物开发商有着密切的财务联系。“我们可能会努力更多地结合倾听患者倡导者的意见，可能召开会议或研讨会，让患者倡导者和行业参与其中。”
作者：识林-椒
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