首页 > 资讯 > FDA 生物制品中心主任谈百万美元一剂基因疗法的可持续性及如何改善

出自识林

2024-05-09

三年前，识林资深撰稿人榆木疙瘩曾在其周末杂谈专栏发布文章“新药发展征程上的不祥之兆”探讨只顾临床需要不顾给付能力的做法还能持续多久？日前美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 在 5 月 8 日美国基因与细胞治疗学会年会上也提及了同样的问题。

他提到，“每次我们批准一种新的基因疗法，然后公司宣布基因疗法的价格时，局长（FDA 局长 Robert Califf）都会给我发一封简讯，通常很短，我喜欢简短的电子邮件。”

他会议表示，“最近一封电邮是 425 万美元和感叹号。后面好像有很多个感叹号。我不记得有多少了，电子邮件的内容就是这些。但我知道这封邮件的意思是什么。”

今年 3 月份，Orchard Therapeutics 公司的基因疗法 Lenmeldy 获得 FDA 批准用于治疗罕见遗传病异染性脑白质营养不良（MLD），该疗法批准后以 425 万美元的价格迅速夺得最昂贵药物的称号，取代了之前 CSL Behring 和 uniQure 的 B 型血友病基因疗法 Hemgenix 的桂冠，后者的折扣前售价为 350 万美元。Orchard 表示，价格“反映了该疗法可能提供的价值……以及该疗法可能对整体医疗保健利用率产生的潜在长期影响。”

Marks 表示，CBER 在其审评治疗产品的审批决策中不考虑价格。这不属于其审评团队的职责范围。但“另一方面，我的工作是审视整个生态系统。独立于特定产品并思考，这是否可持续？换句话说，如果我们继续收取一剂 100 万或 200 万美元的费用，我们是否能最终让基因治疗领域成熟并开始治疗更常见的疾病？”

FDA 相信其自身可以在一定程度上帮助解决定价问题。额外的监管措施可能会增加生物技术公司的成本，尤其是那些致力于治疗罕见疾病的小型生物技术公司。因此，Marks 表示，FDA 必须尽可能简化运营。

他表示，“我们非常清楚这一点，并明白我们可以采取一些措施，希望有助于改进生产技术，这将通过缩短开发时间来降低成本，因此我们可以在整个生态系统上使用杠杆。”

Marks 认为，如果基因疗法的成本不发生重大变化，这一类先进疗法永远不会走向全球。提高基因治疗的可及性的最重要最先要做的就是降低成本。“我们想帮助更多的人，我们想帮助全球更多的人。我们要做到这一点的最终方法是降低这些疗法的成本。如果我们能够充分降低成本，基因疗法实际上可能最终会取代一些传统疗法。例如，有一天，一种基因疗法可以帮助人们大幅降低胆固醇。”

对于 Marks 来说，高昂的价格也强调了批准后长期患者随访的必要性。患有镰状细胞病或 β 地中海贫血等疾病的患者现在有资格接受基因治疗，在他们与慢性疾病斗争多年后一旦接受治疗，可能很难保持跟踪。“可以想象，如果你的地中海贫血或镰状细胞病已治愈，你可能不想再跟医院打交道，但随访行动对于了解持续的获益和任何不良影响非常重要。”另外，他还指出，对少数患有罕见疾病的人进行追踪也可能成本高昂。

Marks 表示，FDA 将在未来几年考虑如何激励长期随访数据收集。这种真实世界数据对于向支付方（政府医保、商业保险或雇主）证明价值至关重要。

Marks 最后还提到，即使基因疗法的价格高达数百万美元，由于其通常被批准用于罕见疾病和较小的患者群体，基因疗法的医疗保险支出永远也不会达到目前 GLP-1 减肥治疗药的支出高峰。根据 KFF（Kaiser Family Foundation）对近期政府数据的分析，GLP-1 药物的医疗保险总支出从 2018 年的 5700 万美元飙升至 2022 年的 57 亿美元。

作者：识林-椒

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