Marks 认为,如果基因疗法的成本不发生重大变化,这一类先进疗法永远不会走向全球。提高基因治疗的可及性的最重要最先要做的就是降低成本。“我们想帮助更多的人,我们想帮助全球更多的人。我们要做到这一点的最终方法是降低这些疗法的成本。如果我们能够充分降低成本,基因疗法实际上可能最终会取代一些传统疗法。例如,有一天,一种基因疗法可以帮助人们大幅降低胆固醇。”
对于 Marks 来说,高昂的价格也强调了批准后长期患者随访的必要性。患有镰状细胞病或 β 地中海贫血等疾病的患者现在有资格接受基因治疗,在他们与慢性疾病斗争多年后一旦接受治疗,可能很难保持跟踪。“可以想象,如果你的地中海贫血或镰状细胞病已治愈,你可能不想再跟医院打交道,但随访行动对于了解持续的获益和任何不良影响非常重要。”另外,他还指出,对少数患有罕见疾病的人进行追踪也可能成本高昂。
Marks 表示,FDA 将在未来几年考虑如何激励长期随访数据收集。这种真实世界数据对于向支付方(政府医保、商业保险或雇主)证明价值至关重要。
Marks 最后还提到,即使基因疗法的价格高达数百万美元,由于其通常被批准用于罕见疾病和较小的患者群体,基因疗法的医疗保险支出永远也不会达到目前 GLP-1 减肥治疗药的支出高峰。根据 KFF(Kaiser Family Foundation)对近期政府数据的分析,GLP-1 药物的医疗保险总支出从 2018 年的 5700 万美元飙升至 2022 年的 57 亿美元。