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【周末杂谈】新药发展征程上的不祥之兆？
出自识林
2021-08-15
只顾临床需要，不顾给付能力的做法，还能持续多久？
药品创新的源动力是临床需要，这话不错，但过于原则性。丰厚的市场回报，可能是更现实的动因。最近在欧美发生的几件事，让人对新药未来的市场回报，或更准确地说，对新药未来的给付能力产生了一些疑虑。
英国公司Orchard Therapeutics治疗罕见病异染性脑白质营养不良（MLD）的干细胞基因治疗去年12月获得了欧盟的批准上市，拟定的治疗费用是人均3百万美元。随后，英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）认为价格太贵而决定不纳入医保。日前的公司股票比年初跌了七成。决定不纳入医保的具体理由是基因治疗是一次性的，但号称终身有效，至今只有6位患者8年的临床数据，不足为信。
请注意，6位患者8年的临床数据足以赢得监管部门的上市批准，但却难以说服医保部门同意给付。前者关注的是治疗的疗效，后者关注的是为此疗效花3百万美元值不值。该罕见病平均每年在英国有5位患者，此前一直是不治之症，对于患者、家人和医护人员来说，该基因治疗当然是临床急需特需。但医保部门认为需非所值。公司仍在奋斗进入医保，已于7月底完成了与医保部门的进一步协商。医保部门将在10月开会，再议该基因治疗的命运。
美国公司Bluebird Bio治疗地中海贫血（beta thalassemia）的干细胞基因治疗，因与德国政府的谈判失败，这周一决定退出整个欧洲市场。德国政府原本同意为每位患者支付79万美元，并愿意将价格提升至95万美元，如果治疗对所有患者都有效的话。但企业要价180万美元。德国是欧洲最富的国家之一，其医保定价往往成为其它国家的参考。若是德国都谈不拢价钱，其它国家恐怕就更困难了。
公司对媒体说：“欧洲各国政府和医保公司们不认可我们变革性基因治疗的创新价值。作为一个创新型小公司，我们耗不起等。我们将专注美国市场，那里有市场需求和医疗保险的保障”。
也许基因治疗是特殊产品？也许欧洲的情况特殊？现来看看美国这周出现的新情况。
这周三，媒体报道美国退伍军人事务部决定拒绝报销美国渤健公司治疗阿尔茨海默的单抗药Aduhelm。这是个有影响的决定，因为美国有900万退伍军人，遍及全国的1300家退伍军人医院和诊所，而且享受较好的政府医保。关于这个充满争议的药的报道已经很多了【阿尔茨海默识林资讯报道】。FDA批准该药上市，自有其基于临床疗效价值的道理。但将临床价值与该药5.6万美元的年费一比，就难说了。据估计，若是美国政府的老年人医保（Medicare）报销Aduhelm的话，那将每年增加290亿美元的费用。这个数字是什么概念？美国全国2019年政府老年人医保的总费用才370亿美元。试想，若是Aduhlem降价10倍，人均年费5600美元（这是美国临床和经济研究所（ICER）估计的合理价格区间），那市场对Aduhelm的接受程度就会很不同了。但哪个公司，在制药不缺斤短两的前提下，能撑得起其拳头产品10倍的降价？
这周四，拜登总统呼吁国会修改法律，允许政府老年医保与企业讨价还价。美国政府的老年人医保，被法律禁止与企业讨价还价。也就是企业想定什么价，就定什么价，政府照价埋单。而且，几乎所有FDA批准的药，都进政府老年医保。这番怪相能否持久，稍有点头脑的人都知道答案。但正是此怪相，才帮助营造了近年来美国创新药的一派大好形势，成就了新药公司的天价市值。该怪相的长期存在，是药业多年来精心经营的结果，代表着不仅药业也包括医疗界和其它集团的共同利益，恐怕不会轻易退出历史舞台。
不论有多少怪相和不足之处，新药行业代表着科技进步、产业监管创新和人类生命质量提高，一定会向前发展。但传统的经营理念和做法，即只要存在临床需求、只要通过临床试验确认疗效、就可得到FDA批准、就可进医保、就可按投资人的市值规划定价，也许到了需要调整预期和做法的时候了？
作者：榆木疙瘩
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