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Fast Science：“快”科学和“敏捷”药物开发？
出自识林
Fast Science：“快”科学和“敏捷”药物开发？
2022-08-11
长期以来，药物开发一直以缓慢的速度进行，所谓“十余年”和“数十亿美元”似乎已经形成了思维定式。许多人会担心，加快开发速度将意味着抄近路，牺牲数据的准确性，进而最终危害患者安全。如今，生物制药行业似乎站在了一个令人激动的十字路口，面临一个抉择，即是否拥抱所谓Fast Science（借用IT领域常用的敏捷项目开发管理概念，暂译“敏捷科学”）。
史无前例的新冠疫苗“敏捷”开发，引入敏捷科学概念
新冠疫情爆发后，向全球卫生保健和科学界提出了巨大而紧迫的挑战，他们不得不重新制定研发时间表。其结果是最新技术的疫苗迅速上市，挽救了很多生命，有效控制首轮疫情，并将安全风险置于可接受范围之内。整个开发、临床、审评审批、生产制造的过程，其速度和效率超出了所有人的预期。于是，就有业界人士引入了敏捷科学的概念。
世界各地的科学家，制药公司，临床研究组织，公共卫生工作者和政府共同开发Covid-19疫苗。合作不仅加快了科学发现的进程，而且为伙伴关系打开了新的机会之门。在武汉遭受疫情猛烈攻击之下，中国研究人员迅速行动，在2020年1月初公开分享了SARS-CoV-2的基因序列。辉瑞和BioNTech等公司迅速合作开发疫苗，其他许多公司也是如此。另外，政府的大力支持和帮助加速了其发展，包括Moderna公司与有生物技术疫苗基础的NIH研究人员之间的合作，联邦对临床试验的资助和投资，都在很大程度上减少了参与疫苗工作的其他制药公司的风险。
虽然疫苗开发的可接受时间表通常是十年左右，但从SARS-CoV-2序列发布到FDA首次针对Covid-19疫苗的紧急使用授权仅用了11个月。这对于生物科技行业、公共卫生和监管机构来说都是一次真正巨大的、战略性的成功。
药物开发的敏捷科学依赖于几个核心要素：创新技术、新型临床试验模型、战略伙伴关系和严格的监管程序。当这些要素协调一致并负责任地实施时，它们就推动了医学突破，缩短了从概念到商业化的时间，更好地为患者提供救生治疗，从而改善个人健康，并降低研究成本。事实上，敏捷科学是一种为未满足的需求寻找新的治疗方法的药物开发方法，并且是更负责任、更具包容性地采用新技术推进的一门科学。
各方其实都想要“更快”
比尔·盖茨最近在GatesNotes上发表了一篇文章中，谈到了全球卫生系统应对传染病的关键投资。他介绍了全球应该为此做哪些工作，如“培训社区卫生工作者，建设监测和实验室能力，创建高效供应链和加快创新”。他解释说，建设全球卫生和大流行预防的基础设施将是今后的“关键安全问题”。
随着科学研究从单一的观察研究转向大规模的统计分析，还需要新的系统来支持科学研究工作，这就需要用创新工具来加强科学家、研究人员、生物制药公司和监管机构之间的合作，并创建和实施新的数字技术来更有效地监测患者。支持这项新工作的关键组成部分也包括最近资本着力鼓吹的所谓“人工智能”药物开发，预期将从数十年药物开发中所学到的知识输入算法，可以产生新的见解，同时帮助科学家预测研究药物的成败。
FDA也认识到需要加快开发时间，因此也在尝试用新的方法来收集更全面的信息和数据，消除一些监管的繁文缛节，并加快药物审批过程。例如，美国于2016年12月通过《21世纪治愈法案》，鼓励FDA开展研究并使用真实世界证据支持药物和其它医疗产品的监管决策，加快医药产品开发。在该法案的推动下，2017-2019年FDA先后发布了《使用真实世界证据支持医疗器械监管决策》《临床研究中使用电子健康档案数据指南》《真实世界证据计划的框架》 和《使用真实世界数据和真实世界证据向FDA递交药物和生物制品资料》等多项指导原则，尤其关注真实世界数据和证据的使用。该法案的终版内容包括：改革FDA的新药评审程序，并在未来十年内继续扶持“癌症登月计划”、“精准医疗计划”等医学研究计划，鼓励医疗创新。
但敏捷科学的药物开发就是未来吗？
有业界人士写道：
“患者正在等待新的更好的治疗方法，因此生物制药行业必须倡导紧急变革。该领域的人员必须迅速采取行动，同时在流程的每一阶段保持最高标准的安全、有效性和问责制度。拥抱敏捷科学的核心要素是实现目标的最佳途径，虽然达到这一目标可能需要很长时间，但既然工具和科学已经存在，就没有理由放慢速度。”
也许对于制药企业来说，乐见其成，但对于监管部门和患者，目前还只能打一个大大的问号。
识林-冬青
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