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国际药监合力，推动RWD与RWE纳入监管决策
出自识林
2022-08-10
2022年7月22日EMA批准了一份由国际药品监管机构联盟（ICMRA）发布的联合声明，呼吁进行国际合作，以便生成和使用可用于监管决策的现实世界证据（RWE），另一方面也加强全球各监管机构的合作，提高应对健康威胁的能力。
真实世界数据（Real-world data，RWD）和真实世界证据（Real-world evidence，RWE）在支持药品不同研发和使用阶段的作用正在不断增加，现阶段虽然尚不可替代试验数据，但已经成为了各监管机构关注的热点问题，总体趋势是各机构都在想办法发掘真实世界证据支持监管决策的潜力。但目前仍然存在着各种挑战，例如数据源机构不同、数据质量水平难以统一以及尚未发现比较完善的可用于数据共享和访问的治理模式等，所以十分需要世界各地监管机构之间的密切合作来应对这些挑战。
国际药品监管机构联盟（ICMRA）在RWE用于监管决策的国际合作方面发挥了重要作用，此次的声明是由EMA、美国食品和药品管理局（FDA）和加拿大卫生部于6月份共同主持举行的RWE研讨会之后的共识。研讨会期间，来自全球药品监管机构的40多个国家的代表以及世界卫生组织（WHO）代表分享了他们在RWE支持药品审评方面的成就和挑战。
ICMRA是全球30多个药品监管机构的自愿组成的，支持药品监管机构之间国际合作的团体，旨在解决如何更好地利用现有举措和资源，制定战略以应对全球人类医学监管中当前和新出现的挑战，例如全球化供应链日益复杂等，为共同活动和工作领域提供指导。欧盟药监局EMA和我国药监局NMPA都是成员之一。
真实世界数据与真实世界证据
ICMRA的这份声明中明确提到四项监管合作领域，其中一项是应当分别统一真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE），即进一步明确各自定义、范围以及粒度水平。
真实世界证据的概念是源自于美国2009年为推动实效比较研究（CER）提出的概念，随后FDA发布多项相关政策文件，包括监管决策考量，电子健康记录和索赔，以及使用登记数据支持监管等等。EMA对真实世界数据的研究大约起始于2013年，之后也相继发布了上市后有效性和安全性研究的指南文件，并计划通过识别元数据（Metadata）来提高数据的可发现性，在2022年还建立了数据分析和真实世界查询网络。
真实世界证据（RWE）是从RWD分析得出的关于医疗产品的使用和潜在益处或风险的临床证据。可见真实世界证据和真实世界数据并不是完全相等的，而且并非所有的真实世界数据经分析后都能成为真实世界证据，只有满足适用性的真实世界数据才有可能产生真实世界证据。
NMPA的指导原则中，真实世界数据（RWD）是指与患者健康状况和/或从各种来源常规收集的医疗保健提供有关的数据，主要来源包括医院信息系统数据、医保支付数据、登记研究数据、药品安全性主动检测数据、自然人群队列数据、组学数据、死亡登记数据、患者报告结局数据、来自移动设备的个体健康监测数据以及公共卫生监测数据或患者随访数据等。
我国对真实世界证据的研究虽然相对较晚但正在稳步前进。自2020年以来，国家药品监督管理局先后发布了3个相关指导原则文件，分别是《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》，以及《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》。
声明中的四项监管合作领域
EMA表示，全球的监管机构在这些领域的工作可以通过现有的平台进行，包括国际协调会议（ICH）、国际标准化机构和感兴趣的监管机构集群。
- 分别统一RWD和RWE术语，例如，确定RWD和RWE的通用定义，具有明确的范围和粒度级别（例如，与随机对照试验和观察性研究有关）。改进现有的ICH法规（如M14，利用真实世界数据进行药物安全性评估的药物流行病学研究的规划和设计的一般原则）。
- RWD和RWE指南和最佳实践的融合，包括：制定RWD质量的共同原则；生成元数据以实现RWD的表征和可发现性；在现有实例的基础上，确定RWE可能有助于监管决策的合适场景；开发可用于多个监管机构管辖区的研究方案/报告模板。
- 准备好应对公共卫生挑战和新出现的健康威胁。通过加强对RWE的国际监管合作，监管机构希望能够快速创建有关特定主题的专家组，包括应对新出现的健康威胁。另外，声明还希望促进在治理和流程方面的合作，以使来自不同国家的基于RWD的研究都能够有效地进行，以应对重要公共卫生挑战。
- 透明度。未来计划制定共同的原则和实践，便于预先指定的研究方案（包括可行性评估）和研究结果在公开系统的登记；促进在开源、同行评审期刊上发表研究成果。
ICMRA还进一步还指出，监管机构和研究人员应及时开展工作以应对COVID-19大流行带来的巨大挑战，过去两年中吸取的经验教训也促使监管机构建立或加强合作，以实现有效的数据和经验的共享，所以希望未来合作可以进一步扩到至大流行之外的药物监管。
识林-椿
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必读岗位及工作建议： - 临床研究（Clinical）：应深入理解真实世界数据的来源和治理过程，确保临床研究设计符合指导原则。
- 数据管理（DM）：必须掌握数据治理和适用性评价的方法，以保证数据的质量和合规性。
- 生物统计（Biostatistics）：需了解数据的适用性评价流程，为统计分析提供准确的数据支持。
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文件适用范围：
本文适用于化学药、生物制品、疫苗和中药等药品类型，特别针对创新药、仿制药、生物类似药和原料药等注册分类。适用于中国地区的Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等企业类别。 要点总结： - 真实世界数据定义与重要性：明确了真实世界数据（RWD）是来源于日常医疗环境的数据，对形成真实世界证据（RWE）至关重要。
- 数据来源与挑战：列举了RWD的多种来源，如医院信息系统、医保支付数据等，并指出了数据应用面临的挑战，如数据不完整、标准不一致等。
- 适用性评价：强调了对源数据和经治理数据的适用性评价，包括数据的相关性、可靠性和数据治理机制。
- 数据治理：提出了个人信息保护、数据提取、清洗、转化、传输、存储和质量控制等数据治理的关键步骤。
- 合规性、安全性与质量管理体系：规定了数据合规性要求、数据安全管理措施和质量管理体系的建立。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议： - 研发（R&D）：必读。应关注真实世界数据的收集和分析方法，以支持药物研发决策。
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- 临床（Clin）：必读。应掌握真实世界研究设计，以指导临床试验方案的制定。
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- 药物警戒（PV）：必读。关注真实世界数据在药物安全性监测和评估中的作用。
适用范围：
本文适用于化学药、生物制品、中药等药品类型，涉及创新药、仿制药、生物类似药等注册分类。适用于中国药品监管部门，以及涉及药物研发和监管决策的企业，包括Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等。 要点总结： - 真实世界数据定义与来源：明确了真实世界数据的定义、来源和数据标准，强调数据的适用性评估。
- 真实世界证据在药物监管决策中的应用：指出真实世界证据可用于新药注册、已上市药物说明书变更、上市后要求或再评价等。
- 真实世界研究设计：介绍了实用临床试验、单臂试验和观察性研究等设计，强调了研究设计的科学性和严谨性。
- 真实世界证据的评价：提出了评价真实世界证据的原则，包括临床问题的支持性和数据的科学分析。
- 与审评机构的沟通交流：强调了在真实世界证据支持药物注册事项前，与审评部门沟通的重要性。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
