首页 > 资讯 > ICH 计划制定细胞和基因疗法以及真实世界数据相关指南

出自识林

2024-02-27

2 月 22 日在 ICH 区域会议上，加拿大卫生部和制药行业官员讨论了制定有关细胞和基因治疗以及使用真实世界数据（RWD）进行药物流行病学研究设计来评估新药的协调指南文件。

基因泰克（Genentech）细胞和基因疗法全球主管 Kathleen Francissen 和加拿大卫生部上市医药产品部门负责人 Melissa Kampman 在会议上提供了这些计划的最新信息以及指南草案发布时间表。

Francissen 是 ICH 细胞和基因治疗讨论组（CGT DG）的报告员，她介绍了在这一领域制定协调指南的必要性。她表示，过去几年，细胞和基因疗法的发展取得了“巨大进展”，全球有 1400 种先进疗法正在进行临床试验。目前，已有 5800 名患者接受了基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，另有 38000 名患者接受了 CAR-T 细胞疗法。

该领域不断发展，但当前传统生物制品的 ICH 指南并未完全解决先进疗法（ATMP）的独特性，因为 ATMP 的非临床、临床和生产开发都非常复杂。“所有地区都应针对这些产品建立一个基于科学的监管框架，这一点非常重要。”

生物技术创新组织（BIO）去年提议成立讨论组，并于 2023 年 5 月获得 ICH 管理委员会批准该小组的职责。2023 年 10 月举行了启动会议，并于 12 月批准了工作计划。

Francissen 表示，“这是一个技术论坛，而不是专家工作组，因此我们的职权范围和可交付成果与专家工作组有点不同。我们不是修改 ICH 指南，而是讨论与 ATMP 开发相关的科学和技术问题，我们的最终成果是制定战略路线图，而不是修订指南。”

接下来一年讨论小组计划发布潜在协调领域的路线图，并建议修订现有指南，或制定针对 CGT 产品的新指南。该路线图预计将于 2025 年 6 月发布。

真实世界数据指南

Kampman 介绍了 ICH M14“使用真实世界数据进行药品安全性评估”下正在进行的工作的最新情况，这一领域的工作旨在提供多学科指南，以协调使用真实世界数据的药物、疫苗和其它生物制品的批准后非干预性研究。

她表示，“流行病学长期以来一直是上市后药物警戒和安全性评估的支柱。作为监管者，我们很早就认识到它们的实用性，并出于监管目的就这些研究撰写了许多建议。我们还认识到，全球范围内真实世界数据的可用性也在持续稳定增长。话虽这么说，但没有国际协调统一的指南，会导致申办人和监管机构效率低下。” 

Kampman 表示，ICH 认识到在这一领域制定协调统一的指南可减少审评效率低下，并于 2019 年 6 月发布了一份制定此类指南的反思文件。ICH M14 反思文件还提议建立药物流行病学讨论组 (PEpiDG) 进行差距分析，以评估加拿大卫生部、FDA 和其他监管机构的指导方针，以确定法规中的差距并确定潜在的协调领域。

该小组于 2023 年 9 月发布了指南草案以征求内部意见，并收到了 615 份利益相关者的反馈。2024 年 1 月内部发布了纳入这些意见的修订文件。计划于 2024 年 4 月发布第 2a 阶段文件，并于 2025 年 5 月采用第 4 阶段指南。

作者：识林-蓝杉

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