美国 FDA 于 12 月 22 日发布了《基于生物药剂学分类（BCS）的速释固体口服制剂体内生物利用度（BA）和生物等效性（BE）研究的豁免》定稿指南。 该指南定稿了 2015 年的指南草案，解释了有关速释固体口服制剂的研究用新药（IND）申办人和新药申请（NDA）、简化新药申请（ANDA）...

欧盟委员会 于 12 月 20 日发布无菌 GMP 征求意见稿（Consultation Document On Annex 1 ）向公众https//ec.europa.eu/health/human-use/quality/developments/pc_2017_12_sterile_medicinal_products_en 征询意见。修订的指南包括新的洁净间环境监测标准等内容。 ...

美国 FDA 于 12 月 19 日批准了用于治疗罕见、遗传性儿童和成人失明的基因药物，这是美国批准的首例直接给药的基因治疗药物。 FDA 对于 Spark Therapeutics 公司 Luxturna 的上市许可批准因其科学和财务原因而具有历史意义。Luxturna 是在美国获批的首例针对由特定基因突...

作者：识林-木子 摘要 Qualification 和 Validation 是有区别的。 Qualification 总是对于具体的实物而言，通常用于厂房、设备和设施。这些目标物是看得见，摸得着的。这些目标物都会有各自的标准（URS 或性能指标），Qualification 工作往往都是通过一系列的Verification...

美国 FDA 于 12 月 15 日发布题为《按照 GUDFA 的信息请求和学科审评函》的行业指南草案，该草案将建立一种 FDA 向仿制药制造商发送的新型信函，以便为申请人提供关于简化新药申请（ANDA）可能存在的缺陷的初步想法。 根据仿制药使用者付费修正案（GDUFA II），FDA 将发布学科审评函...

美国 FDA 于12 月 15 日发布了《无已获批仿制药的专利到期、专营权到期药品清单》的更新。 该清单包括已获批的新药申请（NDA）药品，这些药品不再受到专利或专营权的保护，并且 FDA 尚未批准参照该 NDA 产品的简化新药申请（ANDA）。此版更新修订了编制第一版清单（发布于 201...

（选译自 FDA Voice https//blogs.fda.gov/fdavoice/index.php/2017/12/looking-ahead-some-of-fdas-major-policy-goals-for-2018/ “Looking ahead Some of FDA's major policy goals for 2018” 2017 年 12 月 14 日，作者：Scott Gottlieb，医学博士，...

（译自FDA Voice https//blogs.fda.gov/fdavoice/index.php/2017/12/fda-launches-predictive-toxicology-roadmap-to-enable-advances-in-toxicity-testing/ “FDA Launches Predictive Toxicology Roadmap to Enable Advances in Toxicity Testing” 2017 年 12 月...

12 月 12 日美国 FDA 发布了题为《立卷审查拒收：向 CDER 递交 NDA 和 BLA》的行业指南草案。该指南草案涵盖递交到 FDA 药品审评与研究中心（CDER）的 NDA 和 BLA。与可能导致 505(j) 申请（仿制药申请）拒绝接收（RTR）决定的一长串问题清单不同，该指南草案本质上更...

美国 FDA 于 12 月 11 日发布了题为《宣传标签和广告中产品名称位置、尺寸和突出显示》的行业指南，就广告中专利名称和确定名称的各个方面提供了最新的指导。 指南澄清了广告和宣传材料正文中专利名称和确定名称尺寸（非字号）之间的关系，确定名称必须至少是专利名称实际尺寸的一...

美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 表示 FDA 将在制定基因治疗文件时发布一套针对具体疾病的指南。 Gottlieb 于12 月 7 日在美国参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会举行的有关 FDA《21 世纪医药法案》实施的听证会上表示，首个基因治疗指南将重点关注血友病。“我们打算为...

ICH 专家工作组正在起草指南设定局部用药品元素杂质的每日允许暴露量（PDE）。有关元素杂质皮肤吸收数据的缺乏仅是工作组成员根据 ICH Q3D 指南制定 PDE 限度指南所面临的挑战之一。尽管如此，工作组正在努力前进，并计划于 2018 年 5 月准备好第 2 阶段文件向公众征求意见，计划于...

美国 FDA 正在聚焦于罕见儿科疾病药物研发的新方法，其中多家公司可以在同一临床试验中测试多个候选产品。 FDA 于 12 月 7 日发布指南草案《儿科罕见疾病 — 以戈谢病为模型的药物研发合作方法》，讨论了多臂多公司试验的关键特点，以证明在戈谢病 I 型治疗初期儿科患者中的...

（整理自FDA声明https//www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm587547.htm "Statement by FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on FDA ushering in new era of 3D printing of medical products; provides guidance to manufacturers of medi...

美国 FDA 正在探索加速审批机制潜在地巨大扩展。在这一概念下，对临床终点显示出实质性、早期效果的产品（相对用于目前加速审批过程的替代终点）可能有资格获得新的加速路径。 FDA 局长 Scott Gottlieb 于 11 月 30 日在众议院能源和商业委员会卫生小组委员会的听证会上指出...

【编者按】审评员去企业现场交流互相学习本身非新举。但FDA这种事前向社会公开、给予所有企业知情参与机会的做法给人一种透明和公平感。其实，企业虽可随意报名，最终选谁不选谁还是FDA自定，好在选择的标准是公开的。 美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）向美国公众提供安全有效...

　IPEM 课程教育 IPEM课程教育的前身为北京大学与美国FDA于2007年合作创办的IPEM学位教育，旨在药品研发、注册、生产、质量、审评和监管领域，为药业培养具有与国际接轨知识结构和理念的中高层技术管理人员。十年来累计培养学员400余名，赢得了国内外业内人士的好评。 IPEM课...

【CFDA】总局关于修订注射用脂溶性维生素（Ⅰ）等5个品种说明书的公告（2017年第140号）（11.30） 【CFDA】总局关于调整原料药、药用辅料和药包材审评审批事项的公告（2017年第146号）（11.30） 【CFDA】总局印发《中成药通用名称命名技术指导原则》（11.29） 【CFDA】...

美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 关于药械组合仿制产品的讲话可能预示着，仿制药办公室（OGD）在一定程度上在允许仿制产品和创新产品之间的标签差异方面具有更大灵活性。 Gottlieb 在 11 月 28 日针对 FDA 科学家和研究人员的 FDA 内部活动“仿制药科学日”的讲话中，强调了 ...

【编者按】祖父政策，grandfather policy，是旧规则继续适用于某些现有情况，这些豁免于新规则的情况被认为是拥有祖父权的。本文中，拥有祖父权指的是豁免于 FD&C 法案第 582 节药品分销供应链的产品识别码等要求。更多信息请点击文末阅读原文链接查看识林主题词“祖父条款” 美国 ...