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【周末杂谈】代表美国药业发声的新领袖

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出自识林

【周末杂谈】代表美国药业发声的新领袖
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笔记

2026-10-04

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做强游说机构,保障美国药业稳定发展和应对全球竞争

9月29日,美国药品研究与制造企业协会(Pharmaceutical Research and Manufacturers of America, PhRMA)推选63岁的Eric Cantor担任总裁,任职从今年11月9日开始。Cantor可不是一般人物。12年前,他曾是众议院共和党领袖、众议院议长的热门人选、全美最有影响的政治家之一。因2014年竞选意外失败,他退出政坛进入投资界。在美国政局不定、举国上下降药价的呼声不断、全球新药研发竞争日趋激烈的今天,有Cantor这样的重量级人物加盟,不仅是PhRMA的幸事,应该也是药业的幸事。

*Eric Cantor

PhRMA董事会主席、默沙东董事长兼首席执行官 Rob Davis 称赞Cantor:“在华盛顿乃至全球的政策领袖中备受推崇,拥有跨越不同政治阵营、高效协作并取得具有深远影响之重要成果的丰富经验。他兼具全球商业敏锐度、政府高层政策及政治经验。” Cantor表态:“我很荣幸能投身于业界的各项努力之中:扩大患者获取药物的途径,利用AI的潜力加速药物研发,并为数十万在生物制药行业工作的美国人提供支持与倡导。正是他们的科学工作改善、延长并挽救了生命。”

PhRMA是美国药业最有影响力的游说集团。其现有的34家会员涵盖了美国甚至全球药业的主要厂商,包括:礼来、强生、默沙东、辉瑞、施贵宝、基因泰克、安进、拜耳、阿斯利康、葛兰素史克、诺华、诺和诺德、第一三共、卫材、武田等。PhRMA是与FDA谈判《处方药使用者付费法案》(PDUFA)的药业代表,也是ICH的创始成员和永久美国药业代表。PhRMA使命是:倡导公共政策,以鼓励生物制药研发企业为患者开发重要的新药。所谓倡导公共政策,就是游说白宫、国会、卫生部、FDA和医保局,鼓励FDA快批新药,鼓励医保局多报销新药。

做这样的事,恐怕没有多少比Cantor更适合的人了。在国会任职期间,Cantor协助争取了对《联邦医疗保险现代化法案》的支持,为老年人提供用药保障。他还为增加国立卫生研究院(National Institutes of Health, NIH)的拨款和加快FDA的药物审批速度,主导推动了《21世纪治愈法案》的出台。虽然Cantor以党派斗士著称,但其跨党派合作的能力和成就也是有目共睹。

PhRMA的年收入在2024年就高达5.2亿美元,主要来自会员费。相比之下,号称代表3百万商业实体的美国商会(US Chamber of Commerce)的收入不足PhRMA的一半;美国医院联合会的收入只有不到PhRMA的三分之一。由此可见,PhRMA的财力是多么雄厚。在美国以外,PhRMA只在两个国家设有办公室,一个在日本东京,一个在中国北京。PhRMA不仅在国内,也在国际上为美国药业发声。

工信部等十部门上月发布的《医药工业发展“十五五”规划》中提到:“为全方位满足全生命周期健康需求、全面推进健康中国建设构筑强大物质技术基础”。构筑物质技术基础固然重要,发展配套的行业服务系统也重要。从这个角度看,PhRMA可被视为配套服务系统的一部分。我国在学习、跟上和赶超国际先进药业时,不妨借鉴PhRMA的经验,发展像PhRMA那样经费充足、领导级别高、影响力大的游说机构,在国内外积极为我国药业发声,营造有利的政策环境和推动完善相关规则系统。

识林-榆木疙瘩

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岗位必读建议:

  • 研发(R&D):了解加速药品开发流程的新规定,确保研发项目符合新法规要求。
  • 注册(Regulatory Affairs):掌握法规对药品注册流程的影响,优化注册策略。
  • 临床(Clinical):关注临床试验设计的新指导原则,确保试验合规性。

文件适用范围:
本文适用于美国境内的化学药、生物制品、疫苗等药品类型,包括创新药、仿制药、生物类似药及原料药。主要面向Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。

文件要点总结:

  1. 加速药品开发流程:强调了加速药品从发现到上市的整个流程,以促进21世纪医疗创新。
  2. 临床试验现代化:提出了对临床试验设计的现代化要求,以提高试验效率和患者参与度。
  3. 个性化医疗推进:鼓励发展个性化医疗方法,包括精准医疗和基因疗法。
  4. 数据共享与隐私保护:规定了数据共享机制,同时强调了患者数据的隐私保护。
  5. 监管框架更新:明确了对FDA监管框架的更新,以适应新兴医疗技术和产品。

以上仅为部分要点,请阅读原文,深入理解监管要求。

现就《医药工业发展“十五五”规划》提供如下概要:

【文件概要】
该规划为国家级产业顶层设计文件,旨在落实制造强国与健康中国战略,推动医药工业高质量发展。规划设定了到2030年的发展目标,包括生物医药研发应用稳居世界前列、首创新药(FIC)占全球比例不低于25%、创新药产业规模年均增速不低于20%等预期性指标。规划围绕八大重点任务展开:一是引领产业向新向优,聚焦重大疾病领域,强化企业创新主体地位,重点开发新靶点、新机制、新模态药物(如寡核苷酸、蛋白降解、细胞与基因治疗药物)及高端医疗器械,并布局人工智能、基因编辑等前沿技术。二是着力强基础扬优势,构建韧性安全新体系,突破药用辅料、高端设备、工业软件等产业链关键环节,巩固化学原料药、仿制药及生物类似药竞争优势。三是持续提质增效赋能,深化人工智能在药物发现、临床研究、工艺优化等环节的应用,推动数智化转型与绿色化提升。四是顺应技术演进态势,培育精准诊疗新范式,发展精准预防、精准诊断与精准治疗产品及产业生态。五是释放要素生态潜能,畅通临床转化通道,完善工程化放大体系,打造产业高效协同格局。六是推动量质协同跃升,深化医药工业健康、社会与文化价值。七是优化生产保供效能,完善多元保障体系,强化基本药物供给与罕见病、儿童用药保障。八是深化国际产业合作,增强产业竞争力,提升合作能级与市场吸引力。规划最后强调了加强组织实施,推动产业、科技、监管、医疗、医保、金融等政策协同。

【适用范围】
本文适用于在中国境内从事药品(化学药、生物制品、中药、疫苗等)及医疗器械研发、生产、销售的所有类型企业,包括Biotech、大型药企、跨国药企、CRO及CDMO。其内容覆盖创新药、仿制药、生物类似药、原料药及高端医疗器械等全注册分类。

【影响评估】
本文作为国家级产业规划,将引导未来五年医药行业的资源投向与政策导向。企业需据此调整研发管线布局,加大对首创性、突破性创新药械的投入,并加速数智化转型与国际化进程。合规与质量管理要求将进一步提升,产业链安全与供应链韧性成为企业运营的重要考量。

【实施建议】

  • 研发/临床:必读。建议根据规划中“重点创新领域和产品”及“前沿技术”调整研发策略,优先布局FIC/BIC药物、细胞基因治疗、新型偶联药物等赛道,并关注真实世界研究在药品全生命周期评价中的应用。
  • 注册/法规:必读。建议关注规划中关于优化审评审批机制、推动国内外监管规则衔接的表述,提前规划国际多中心临床试验及国际注册策略,并关注“港澳药械通”等政策红利。
  • 生产/质量(QA/生产):必读。建议评估现有生产线的数智化水平,规划引入AI制药、连续制造、绿色生产技术,并关注计算机化系统验证(CSV)等合规要求,提升质量管理能力。
  • 战略/市场:必读。建议根据“优势产业集群培育”方向,评估公司选址与产业布局,并关注罕见病、儿童用药、老年病等细分市场的政策倾斜与商业机会。

以上仅为部分要点,请阅读原文,深入理解监管要求。

取自“https://lib.shilinx.com/wiki/index.php?title=%E3%80%90%E5%91%A8%E6%9C%AB%E6%9D%82%E8%B0%88%E3%80%91%E4%BB%A3%E8%A1%A8%E7%BE%8E%E5%9B%BD%E8%8D%AF%E4%B8%9A%E5%8F%91%E5%A3%B0%E7%9A%84%E6%96%B0%E9%A2%86%E8%A2%96”
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