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FDA 发布透明度路线图，拟扩大药品全生命周期信息公开
出自识林
FDA 发布透明度路线图，拟扩大药品全生命周期信息公开
2026-10-05
10月2日，FDA代理幕僚长兼战略倡议副局长Lowell M. Zeta在FDA's Voice官方博客发表文章《监管透明铸就更强的现代监管科学——FDA 监管透明路线图》 （Transparency Roadmap）。文章指出，透明度是特朗普政府高层所确立的一项工作目标。特朗普总统的“让美国再次健康”（MAHA）委员会在 2025 年发布的《MAHA 报告》提出，将联邦卫生机构的深度透明化作为卫生政策改革、重塑公众信任的基石，透明度同时也是FDA核心战略重点的重要组成部分。该路线图前瞻性梳理了 2026 财年已达成的各项里程碑工作，并列明 2027 财年的后续重点任务。
继续公开完全回应函
完全回应函 （CRL）是FDA在完成审评后，认为上市申请尚不具备批准条件时向申办者发出的正式文件，通常列明安全性、有效性 、生产质量等方面的具体缺陷。此前2015年的一项内部分析 显示，申办者对外公布未获批消息时，85%的安全性和有效性问题未被提及。
2025年，FDA启动CRL公开计划，首批披露200余份CRL，所涉上市申请的递交时间为2020年至2024年。FDA拟继续在适当删减商业秘密和保密信息后公开CRL，并通过规则制定提高新药申请（NDA ）、生物制品许可申请 （BLA）和简化新药申请（ANDA ）等重大申请提交事实的公开程度。
研发和上市后环节的信息公开
FDA鼓励申办者在递交新药临床试验申请（IND ）时公开相关信息。目前约96%的创新药或生物制品 申报已由企业或第三方披露。FDA正致力于提高企业及研究人员对“向 ClinicalTrials.gov 报告临床试验特定信息”这一要求的合规性。不合规行为导致了公开记录的严重缺失，并引发了“发表偏倚”，从而掩盖了医疗产品研发结果的真实全貌——即夸大了成功案例，却低估了失败案例。这种信息缺口还可能导致公众对医疗产品的安全性和有效性 产生扭曲的认知。
对于获批产品，FDA计划在适当删减后公开临床研究报告 （CSR），探索扩大临床数据集的公开范围，并加强上市后数据披露；同时，在可行情况下与EMA的数据透明度实践衔接。
此外，FDA与美国证券交易委员会（SEC）于2026年8月签署谅解备忘录，建立非公开信息共享机制。FDA可向SEC提供与受监管产品、企业及相关活动有关的信息，供其用于上市公司信息披露审查、执法调查和民事诉讼等。
NAM、RWE与生物标志物资格认定计划
FDA拟进一步公开新方法、创新生物标志物 和新终点的审评应用经验。2026年9月，FDA上线NAM应用案例数据库 ，首批收录25个来自已公开审评材料的案例，展示NAM如何用于获批药物申报。NAM包括器官芯片、计算机建模及超级智能（Super Intelligence，SI）驱动预测毒理学 等工具。
FDA计划提高RWE在申报资料中的使用情况，以及利用数字健康技术生成证据的去中心化临床试验 的透明度；根据《处方药用户付费法案》第七轮协议 （PDUFA VII）的承诺，FDA已发布CDER和CBER接收RWE申报资料的匿名汇总年度报告，以帮助业界了解RWE如何支持药品有效性和安全性的监管决策。
路线图还提出提高生物标志物资格认定计划（BQP）和医疗器械 开发工具计划（MDDT）的使用。其中，BQP为生物标志物评价提供结构化路径；经资格认定的生物标志物可在特定使用场景（context of use）内被重复使用，无需就同一用途重复开展证据审评。此前，行业曾指出BQP审评进度滞后于其预设目标 ；FDA此次将提高该路径的透明度列为重点，能否进一步促进相关工具采用、提升企业与FDA互动的可预见性，仍有待观察。
以患者为中心的产品标签
FDA还计划发布最终规则，要求门诊使用、发放或给药的处方药配套提供“患者用药信息”（PMI），包括门诊输注的血液及血液成分。PMI将作为经FDA批准的患者用药文件，采用统一的内容和格式，并控制在一页内，向患者提供清晰、简明且易于理解的药品风险、用法及注意事项。PMI必须易于被普通人群阅读和理解，包括健康素养和理解力较低的人群，帮助真实的人们做出真实健康决策。FDA认为，处方药及所有FDA监管产品的标签应清晰、简洁且易于用户使用。
检查和广告合规信息将更公开
FDA拟在现有检查观察事项数据集基础上，更主动地发布经删减的FDA 483表 ，并在适当情况下公开更多设施检查报告（EIR）。公众长期以来一直呼吁提高检查工作的透明度，特别是在生物研究监管等领域，上述将有助于满足这一需求。FDA认为，增加检查信息公开可为境外监管机构的批准决定提供更多参考，也使企业更清楚检查缺陷的公开方式和时点，便于主动整改，并促进对监管期望形成共识。
FDA表示，将继续整治直接面向消费者的、具有误导性的处方药广告，并探索适应新媒体环境的规则或指南。
此次路线图延续了FDA长期推进监管透明度的思路。2009年，FDA曾设立透明度工作组，推动提高机构运作、监管决策和相关数据的公开性与可及性。FDA同时强调，信息公开仍须在公共利益与商业秘密、保密商业信息及个人健康信息保护之间取得平衡。
作者：识林-栾木
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