Marks 表示,协调统一的监管要求,尤其是针对较小患者群体的疾病,可能会对以往无法治疗的疾病带来更多治疗产品。“但是,现在我们还没有实现,因为在一个地区很难有商业可行性,而申办人又有点害怕跨越不同的地区进行申报。”虽然进行更广泛的协调可能是有益的,但 Marks 表示,监管机构可以首先从超罕见适应症开始试水。
英国药品与医疗保健产品监管机构(MHRA)临时首席科学官 Christian Schneider 表示,“我认为这是一个很好的想法,在超罕见疾病中,你永远无法在一个司法管辖区对其进行充分监管,而如果各个地区的监管机构有不同的要求,那么就会存在问题。”
当被问及是否有合适的论坛来启动有关这一领域协调的讨论时,欧洲药品管理局(EMA)先进疗法负责人 Ana Hidalgo-Simon 表示,监管机构关于 ATMP 正在进行越来越多的讨论,尤其是在技术层面。“归根到底,即使我们要求相同的东西,我们也必须将这些要求适应到稍有不同的立法体系中。”寻求在超罕见疾病 ATMP 领域的协调是“非常好的第一步。但是,我们在一个领域收获的任何东西,首先都需要证明我们可以做到,其次证明这是对患者有益的,然后才是我们的职责将其推向下一步。”
Hidalgo-Simon 和 Marks 指出,他们各自的机构确实就这些主题进行了讨论,并且企业可以同时与两家监管机构进行对话。Hidalgo-Simon 表示,“新冠疫情也促使我们朝着这个方向进一步前进,从某种意义上讲,我认为我们的协作比一年前设想的要多。”
Marks 补充指出,监管者需要让企业更多的意识到与多个监管机构交流的机会,“没有规定说我们 FDA 不能让 EMA 或任何其他监管机构参与我们与企业的早期监管会议之一,以便所有人都能听到相同的内容。这样一来,各监管机构之间就可能尽早达成一致。”并且,监管机构之间的一致程度越高,开发过程中的不确定性就越小。