首页 > 资讯 > 全球监管协调是推进超罕见病先进疗法的关键，企业可与多个监管机构同时交流

出自识林

2021-04-10

随着世界各地区的监管机构都在为大量新的细胞和基因治疗先进疗法（ATMP）申请的涌入做准备，美国和欧盟监管机构相关负责人呼吁在各自的监管领域进行更多协调。根据美国再生医学联盟预测，到 2025 年，每年将有 10 到 20 件新的先进疗法申请。

美国、欧盟、英国和日本的监管机构在美国再生医学联盟于 4 月 7 日举行的会议上共同指出，监管协调是推动开发用于超罕见疾病先进治疗药物的关键因素。尤其是对于针对全球仅有数百个患者人群的细胞和基因疗法，商业化能力和临床试验的可行性可能会由于监管要求的管辖范围不同而变得复杂。

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 表示，“在美国，有很多疾病的患者人数很少，因此在商业上不可行。在欧盟、英国和日本的患者人群都很小，商业上也不具有可行性。问题是，如果申办人必须在四个不同的地区协调不同的监管环境，如果监管要求再有所不同，就难以维持。”

Marks 是通过监管趋同来增加新治疗药物获取的支持者，他曾多次在不同场合表示，细胞和基因治疗缺乏统一的监管框架是制约基因治疗产品开发的关键。【WHO 计划发布细胞和基因疗法监管趋同白皮书 2020/07/09】；【基因治疗产品开发瓶颈：缺乏明确灵活的监管框架 2020/06/23】

Marks 表示，协调统一的监管要求，尤其是针对较小患者群体的疾病，可能会对以往无法治疗的疾病带来更多治疗产品。“但是，现在我们还没有实现，因为在一个地区很难有商业可行性，而申办人又有点害怕跨越不同的地区进行申报。”虽然进行更广泛的协调可能是有益的，但 Marks 表示，监管机构可以首先从超罕见适应症开始试水。

英国药品与医疗保健产品监管机构（MHRA）临时首席科学官 Christian Schneider 表示，“我认为这是一个很好的想法，在超罕见疾病中，你永远无法在一个司法管辖区对其进行充分监管，而如果各个地区的监管机构有不同的要求，那么就会存在问题。”

当被问及是否有合适的论坛来启动有关这一领域协调的讨论时，欧洲药品管理局（EMA）先进疗法负责人 Ana Hidalgo-Simon 表示，监管机构关于 ATMP 正在进行越来越多的讨论，尤其是在技术层面。“归根到底，即使我们要求相同的东西，我们也必须将这些要求适应到稍有不同的立法体系中。”寻求在超罕见疾病 ATMP 领域的协调是“非常好的第一步。但是，我们在一个领域收获的任何东西，首先都需要证明我们可以做到，其次证明这是对患者有益的，然后才是我们的职责将其推向下一步。”

Hidalgo-Simon 和 Marks 指出，他们各自的机构确实就这些主题进行了讨论，并且企业可以同时与两家监管机构进行对话。Hidalgo-Simon 表示，“新冠疫情也促使我们朝着这个方向进一步前进，从某种意义上讲，我认为我们的协作比一年前设想的要多。”

Marks 补充指出，监管者需要让企业更多的意识到与多个监管机构交流的机会，“没有规定说我们 FDA 不能让 EMA 或任何其他监管机构参与我们与企业的早期监管会议之一，以便所有人都能听到相同的内容。这样一来，各监管机构之间就可能尽早达成一致。”并且，监管机构之间的一致程度越高，开发过程中的不确定性就越小。

作者：识林-蓝杉
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