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口溶膜新药被 FDA 拒批，仅因包装“人因工程”安全风险
出自识林
口溶膜新药被 FDA 拒批，仅因包装“人因工程”安全风险
2026-02-06
2月2日，FDA针对Aquestive Therapeutics公司的过敏贴剂Anaphylm发出了一封完全回应函（CRL），理由是该药物的包装存在问题。Anaphylm是一种置于口腔内的小型薄膜（oral film），可在溶解时释放肾上腺素。
目前这份CRL尚未公开。该公司新闻稿称，FDA主要针对Anaphylm人因工程学验证研究（human factors validation study，HF）的缺陷。这些缺陷包括患者难以打开包装袋以及薄膜放置不正确的问题。FDA认为这些问题在发生过敏反应的紧急情况下可能导致重大安全问题。
为解决FDA的关切，该公司已修改了包装袋的开封方式、使用说明、包装袋和纸盒标签，并计划在完成这些修改后迅速开展一项新的HF研究。公司还计划在其重新提交的申请中进一步解决潜在的耐受性问题。公司强调，可比性数据，如分组研究、重复给药等数据并未受到质疑，CRL也未提及任何CMC问题。
公司计划于今年第三季度重新提交其申请，并将向FDA请求快速完成第二轮审评。
该公司认为，Anaphylm得到了临床数据的充分支持，包括一项首创的口腔过敏综合征研究，该研究在真实世界的过敏原诱发环境中证明了Anaphylm的性能。研究显示，Anaphylm产生的药代动力学特征与领先的肾上腺素自动注射器相当，且耐受性良好，安全性也相当。
Aquestive深耕口溶膜剂型。公司成立20年以来已获得6项FDA批准，并向全球患者提供了超过25亿剂口溶膜产品。如果Anaphylm获得FDA批准，将成为首个用于治疗严重危及生命的过敏反应的非侵入性口服肾上腺素制剂。
新药仅因“包装缺陷”拒批颇为罕见。这个案例的关注点在于，其体现出特定药物研发中HF研究绝非辅助性的“加分项”。在过敏反应等紧急医疗场景下，临床有效性并不等于产品的可及性。如果患者在恐慌或生理受限状态下无法正确、快速给药，再优秀的临床数据也无法抵消安全风险。
识林-实木
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