首页 > 资讯 > 资讯公开 > 回首2015年（一）：FDA医药产品创新

出自识林

2016-01-01 FDA Voice

（摘自FDA Voice “FDA 2015: A Look Back (and Ahead) – Part 1: Medical Product Innovation” 2015年12月29日，作者：Stephen M. Ostroff医师，现任FDA代理局长）

辞旧迎新之际，我有意回首FDA在过去12个月来取得的众多成就。在过去的9个月，我有幸担任FDA的代理局长。FDA负有广泛的责任，美国消费者每消费1美元的产品，由FDA负责监督的产品占到20美分。在此辞旧迎新之际，以系列博文的方式回顾2015年的主要成就。每一博篇文将回顾审视FDA不同的工作领域。本篇博文聚焦于医药产品创新，聚焦于FDA为存在需求的患者能够获得安全、有效和创新的产品方面所作的贡献。

在多个领域的科学进步和前所未有的创新，使得在FDA工作和领导FDA成为激动人心的经历。为了履行保护和促进公众健康的使命，我们的监管决策必须敏锐和与时俱进，顺应科学进步的步伐。

由FDA独立的科学委员会在今年9月间发布的一项研究报告，可视为我们取得的成功的一个标尺。这份报告题为Mission Possible: How FDA Can Move at the Speed of Science，见证了过去8年来FDA的进步和变革。报告回溯了最开始时，由于长期投入不足，科学专才流失，使得当时的FDA越来越不能无法实现所担当的科学责任，需要新的立法授权却无力为之。形成鲜明对比的是，今天的FDA在监管科学领域积极进取，使得我们能够更好地履行保护公众健康的承诺。这份报告还提出了未来在监管科学方面的投入，保证FDA能够与新兴科技趋势保持同步。

医药产品审批

多年以来，我们一直努力使得整个研发、审评和产品监督连续体的监管流程现代化、合理化。

我们的多个医药产品中心批准的大量和各种各样的医药产品，见证了这些变革的成功。到目前为止，今年我们已经批准了40余个新药，包括用于多发性骨髓瘤患者的4个新药，用于心脏衰竭患者的2个新药，这一年，也是用于罕见病新药的强劲之年。FDA批准了几个重要的疫苗，包括用于B血清组脑膜炎球菌病疫苗，含有佐剂的首款季节性流感疫苗（拟用于年满65周岁及以上的年长者），预防暴露于炭蛆菌后疾病的炭蛆菌疫苗，这也是首个依据动物疗效原则（Animal Rule）批准相关适应症的疫苗。动物疗效原则规定只需在动物上检验某些产品。我们还见证了一些对患者产生积极作用的创新器械获批，包括一种用于延长脑癌患者生存时间的器械，一种不用心脏直视手术就可置于某些患有先天性心脏病患者的经导管肺动脉瓣。

以批准的速度和效率来衡量，我们的成功也名至实归。在新药首批方面，美国继续领跑全球。我们也见证了在器械审批计划方面的重要进展。从2009年以来，在上市前审批（PMAs）方面，做出决策的平均时间已经下降36%。.自2001年以来，FDA依照原有审批路径和小组跟踪补充路径（对PMA器械的重大变更）批准了同样多的器械，今年也一样，截止12月14日，达到58个。

在审批数和FDA有效审评产品的能力方面，继续得到FDA的加速研发和审评计划的提振。FDA在早期研发阶段就与药品和器械生产商展开对话，在申请最终审评时应用更好的监管科学，淘汰有可能失败的产品，使得生产商将精力更多地集中于那些更有可能获批的产品。

最重要的是，增强灵活性和具有效率的审批流程，并未以降低在安全性与有效性方面的黄金标准为代价。只有在创新治疗药物有效和证明安全的条件下，才会对患者有所帮助。因此，我们有必要在患者可及、合理可靠的科学和有效产品之间做出正确平衡。

聆听患者的声音

在医药产品审批和评价过程中，增强患者的声音，以多种方式体察，是产品研发中一个重要新兴领域。

对于病症期间的生活起居、病症的严重程度和治疗选择的充分程度提供最基本的见解而言，患者位置独特。我们同样认识到，患者和医护人员对医药产品的获益和风险有自己的观点，我们认为，在监管决策时，应该加以考虑。

FDA以患者为中心的药品研发计划是一项为期5年的持续性工作，这一计划包括在不同的疾病领域召开至少20从公开会议。已经召开了17次会议，计划再召开7次。在每次会议上和在FDA的议事日程中听取患者意见之后，FDA编制患者之声报告，发布在FDA官网上。作为一项互补性的工作，我们的医疗器械计划推出了患者优先计划。这项计划包括患者优先评价研究，发布说明患者对风险的耐受程度和对受益的观点的指南草案，除了临床数据和其它信息之外，考虑将这些信息纳入FDA对某些医疗器械的获益-风险评价之中。FDA今年批准了一种减肥治疗器械，我们的决策部分采纳了来自于FDA资助和共同设计的患者优先研究的数据。

2015年9月，FDA宣布成立首个患者参与咨询委员会，该咨询委员会将对与医疗器械监管与患者使用有关的复杂议题提供咨询。该咨询委员会还将有助于确保在我们的工作中考虑到患者需求、体验和视角，并整合到我们的决策中。

生物类似物

5年前，美国国会批准用于证明与FDA许可的生物制品“生物类似”或“可互换”的生物制品的简化许可路径。旨在医药产品市场创造更多竞争，不仅仅增加患者的治疗选择，对于相当的产品，还可提供经济划算的选择。从那时以来，FDA一直在发展生物类似物计划，这方面的工作促成了今年3月首个生物类似物获批。在生物类似物产品管道中，有多项申请。为做好充分准备，FDA制定了这一领域的多份指南，包括最近发布的生物类似物命名指南。

推进下一代测序检测，加强临床试验

FDA加强对监管科学的关注有助于推动创新。FDA在应用下一代测序和精准药物的能力增强成为具有启示性的范例。

今天，为充分利用这些新技术的发展（以及较老技术的新应用），FDA做出了更为充分的准备和前所未有的参与。通过使用遗传信息的精细诊断，这些努力有助于实现更为精准的诊断和治疗，使得治疗药物更具针对性。

我们继续推进美国政府的精准医疗计划，通过充分利用基因组学进展、医疗信息技术和分析海量数据的新方法，推进对生物医学的理解。就在这个月，我们推出精准FDA网络平台，这一云端门户能够让来自于产业界、学术界、政府和其它合作伙伴的科学家们聚集到一起，促进创新、发展作为下一代测序基础的科学，并帮助我们针对大家的个人基因蓝图，设计出量身定制的治疗药物。

我们也在致力于完善临床试验设计和用于分析的统计方法，完成针对更少患者人群的更为有效、更具针对性的治疗和产出结果更好的研究。我们继续支持临床试验方面的协作，这方面的例子包括针对乳腺癌的I-SPY研究和针对肺癌的Lung-MAP方案。

监管科学有助于推动药物发现、研发、创新和实现预防和治疗疾病、增进健康的医药产品，在一篇博文中不可能将FDA对监管科学的专注包罗万象。对于这些为持续成功提供坚实基础的成就，我们感到由衷的自豪。

翻译：识林-Kapok
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