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国内药政每周导读：化学药、生物制品注册受理指南，出口药品监督再征意见，生物类似药说明书、患者报告结局、地中海贫血基因治疗指南转正
出自识林
国内药政每周导读：化学药、生物制品注册受理指南，出口药品监督再征意见，生物类似药说明书、患者报告结局、地中海贫血基因治疗指南转正
2025-02-10
【早期开发与临床】
2.7，【CDE】关于发布《患者报告结局指标用于风湿免疫性疾病临床试验的技术指导原则》的通告（2025年第10号）
本文曾于2023年6月征求意见。花脸稿的改动之处不少，建议细读。
为推动“以患者为中心”的药物研发，近年来我国先后发布了《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则（试行）》和《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）》，强调在药物研发过程中需倾听患者声音，关注患者视角。其中，患者报告结局（Patient- Reported Outcomes，PROs）的应用受到越来越多的关注。
PROs 是指任何来自患者直接报告但不包括他人引申解读的对自身疾病和相应治疗感受的评估结局。
本指导原则，旨在阐明当前对于 RDs 药物临床研发中应用 PROs 的科学认识，鼓励结合目标适应症特点，加强PROs 在 RDs 治疗药物综合评价中的应用，全面评估药物的获益与风险。
与监管部门沟通确认的相关研究及 PROs 结果可体现在药品说明书中。
2.7，【CDE】关于发布《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》的通告（2025年第11号）
本文曾于2024年9月征求意见。
基因治疗又迎来一篇定稿指南。
地中海贫血（以下简称地贫），是由珠蛋白基因缺陷导致的遗传性溶血性贫血疾病，在我国南方高发。据报道，中国地贫基因携带者超过 3000 万人。
目前治疗地贫的基因治疗产品临床试验主要集中在输血依赖型 β-地贫（β-TDT）适应症。现结合 β-TDT 特征、基因治疗产品特点制定本指导原则，旨在为基因治疗产品治疗β-TDT 开展临床试验提供建议。其他类型地贫亦可参考本指导原则。
基因治疗企业的识林会员可点击【基因治疗】主题词查阅各国指南。
【注册审评与变更】
2.7，【CDE】关于发布《生物类似药说明书撰写技术指导原则》的通告（2025年第12号）
本文曾于2024年9月征求意见。
查看花脸稿，发现改动还是较多的。
- “充分反映参照药的安全性和有效性信息，参照药说明书中安全性和有效性信息”被改为“基于其获批时的使用条件（如适应症、用法用量），根据参照药的有效性和安全性信息进行制定”，生物类似药毕竟不是化学仿制药，还是应侧重自身。
- 说明书中必须添加的定义，从与参照药“高度相似”改为“整体相似”，这个措辞比较微妙，前者很容易令医患产生额外质疑。
- 增加了一整段【警示语】、【注意事项】、【不良反应】的撰写要求，大意是，即便类似药没有批准某些适应症，一样需要按参照药说明书的安全性信息进行完整的呈现。这可以看作是进一步提高安全性沟通要求。
以上只是修改内容的一小部分，建议相关企业临床和注册人员仔细阅读花脸稿，在充分理解CDE修订考量的基础上，遵循指南。
2.9，【CDE】关于发布《化学药品注册受理审查指南（试行）》的通告（2025年第14号）
本文曾于2022年2月征求意见，距今已3年。
花脸稿改动不大，建议关注下列改动：
- 删去“境内生产制剂使用境外生产原料药，因特殊原因无法在原辅包登记信息平台登记随制剂一并提交申报资料的，应按相关要求提交原料药境外上市销售和生产厂符合药品生产质量管理规范的相关证明文件、公证认证文书及中文译文。”
- 新增“审评审批过程中，如相关证明性文件超过有效期，申请人应当及时向药品审评中心递交更新的证明性文件。”
- 新增“《药品生产许可证》中，申报药品所在的生产线应当具备相应生产范围。对于企业新建生产线或生产线新增生产范围，且尚未完成相关程序列入《药品生产许可证》中的，《药品生产许可证》变更记录中应当载明相应生产线变更信息及省局初步审核意见，或提供省局出具或认可的其他证明材料。”这意味着申报又有了提前的空间。
- 新增“《取消外国公文书认证要求的公约》缔约国出具的上述文件，只需办理该国附加证明书，无需办理该国和中国驻当地使领馆的领事认证；但是，外交部公布的《取消外国公文书认证要求的公约》缔约国名单注释中注明不适用的除外。”
以上仅为部分，建议注册人员仔细阅读花脸稿。
2.9，【CDE】关于发布《生物制品注册受理审查指南（试行）》的通告（2025年第15号）
与上文一样，本文曾于2022年2月征求意见（同期还有一份《中药注册受理审查指南》待转正），距今已3年。
查阅花脸稿，改动部分与上文类似。
【监管综合】
2.9，【NMPA】再次公开征求《出口药品生产监督管理规定（征求意见稿）》意见
本文已是第二次征求意见，上次是在2024年8月。
从“花脸稿”可以看到，这一版改动特别多，几乎是重写，可见国家局收到了非常多的反馈，而且业界对其中的诸多条款表达了不同意见。
下面列举几条特别值得关注的修订项，供识林会员参考，思考背后的监管导向：
- 第一句制定目标就新增“促进药品出口贸易”，定下新基调。
- “出口药品生产企业”被定义为“中国境内持有《药品生产许可证》的企业”，这使得本文的监管范围最终归并到一个维度，即以《药品生产许可证》为准，减少了监管“无证药企”可能面临的各种“名不正言不顺”的情况。并且，删去了上一版所谓的“自行生产出口”的相关内容。
- 改写并新增一大章节“接受委托生产出口药品”，共计5项条款，其中，“对仅供出口药品生产所需的来自境外的原料药、辅料和包装材料等物料，以及拟在出口药品生产企业分包装后出口的大包装制剂、贴标签后出口的无标签的最小包装单位制剂，无需向药品监督管理部门办理进口注册或者进口备案手续。”
- 改写并新增一大章节“出口药品档案”，扩充了之前对于档案的要求，并且档案不再是并“通过省局的年度报告采集模块”，而是“在药品监督管理部门建设的药品业务应用系统中，以品种为单位建立出口药品档案。”这相当于多了一个更为完整的备案的工作要求。
【新药批准和报产】
2.3-2.9，NMPA发布8个新药批准，CDE受理2个NDA
注：仅列出新药（包括改良型新药）的上市申请和批准上市信息。在“以临床价值为导向”的背景下，申请上市以及获批的品种，其适应症、临床研究策略、注册路径，都值得业界关注和分析。
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岗位必读建议： - 注册专员：熟悉中药注册受理审查的流程和要求，确保申报资料的完整性和合规性。
- QA专员：监督申报资料的整理和审查，保证符合《药品注册管理办法》及相关技术指导原则。
- 研发人员：了解中药注册分类及申报资料要求，确保研究工作的合规性。
文件适用范围：
本文适用于中药临床试验申请和药品上市许可申请，涉及中药创新药和改良型新药，由国家药品监督管理局药品审评中心受理，适用于境内外Biotech、大型药企、跨国药企等。 要点总结： - 申请表和资料整理要求：强调申请表的规范填写和资料的完整性，包括电子和纸质资料的整理规范。
- 形式审查要点：明确申报事项审查、沟通交流审查和申请表审查的具体要求，如药物临床试验申请的变更、终止后重新申请的规定。
- 受理审查决定：规定了受理、补正、不予受理的具体流程和通知书的出具。
- 专利和证明文件要求：强调申请药物或使用处方、工艺、用途的专利情况说明，以及相关证明文件的提交。
- 境外药品管理机构证明文件：对于境外生产的药品，规定了证明文件的公证认证要求和免公证情形。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 必读岗位及工作建议- 注册专员：负责根据指南更新注册策略和流程。
- QA专员：确保申报资料符合CTD格式和质量要求。
- 研发部门：根据注册分类和申报资料要求调整研发计划。
- 临床部门：确保临床试验申请和报告符合审查要点。
文件适用范围本文适用于化学药品注册分类1、2、3、4、5.1和5.2类的药物临床试验申请和药品上市许可申请，由中国国家药品监督管理局药品审评中心发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。 文件要点总结申报资料要求- 强调申报资料需按照CTD格式整理，无相关信息时也需保留项目编号和名称，并注明“不适用”。
申请表和资料整理- 明确申请表和申报资料的整理要求，包括数据核对码的一致性和骑缝章的使用。
形式审查要点- 规定了申报事项审查、沟通交流审查、申请表审查和申报资料审查的具体要点。
受理审查决定其他重要提示- 提供了关于委托生产、原料药审评审批、境外药品证明文件等关键提示。
附件和自查表- 提供了注册申报资料自查表和参考目录，以辅助申请人自查和准备申报资料。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - QA：确保出口药品生产流程符合监管要求。
- 注册：理解出口药品注册流程和要求，确保合规。
- 生产：遵循生产监督规定，保证产品质量。
- 研发：了解监管要求，指导产品研发符合出口标准。
文件适用范围：
本文适用于中国境内的化学药、生物制品、疫苗和中药等药品的出口生产监督管理。适用于创新药、仿制药、生物类似药及原料药等注册分类。由国家药品监督管理局（NMPA）发布，适用于大型药企、跨国药企、Biotech、CRO和CDMO等企业类别。 文件要点总结： - 生产监督强化： 明确了对出口药品生产过程的监督管理要求，强调生产过程的合规性。
- 注册流程规范： 规定了出口药品的注册流程，包括资料提交和审批标准。
- 质量控制要求： 强调了出口药品必须符合国际质量标准，确保药品安全有效。
- 监管信息共享： 鼓励各监管机构间信息共享，提高监管效率。
- 违规处罚规定： 对违反出口药品生产监督管理规定的企业或个人，明确了处罚措施。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 必读岗位及工作建议： - QA（质量保证）：负责确保原料药生产全过程符合质量管理规范，监控质量体系运行。
- QC（质量控制）：负责原料药的质量检测，确保产品质量符合标准。
- 生产：负责按照GMP要求进行原料药的生产操作，确保生产过程合规。
- 工程：负责厂房设施和设备的维护保养，确保生产环境和设备符合要求。
适用范围：
本文适用于化学药领域的原料药生产，包括创新药和仿制药，适用于大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别，发布机构为国际通用标准。 文件要点总结：
原料药的生产质量管理规范强调了从质量管理到生产控制的全过程管理。首先，文件明确了质量管理的原则和机构职责，特别强调了质量保证和质量控制的重要性，并规定了自检、产品质量回顾以及质量风险管理的具体要求。在人员方面，规定了资质、培训和卫生要求，确保员工符合岗位需求。厂房与设施章节详细规定了设计建造、公用设施和特殊隔离要求，以保证生产环境的适宜性。设备章节则涉及设计建造、维护保养、校准和计算机化系统的要求，确保设备运行的可靠性。文件还特别提到了无菌原料药的生产特点，包括生产工艺、厂房设施设备设计、生产过程管理以及环境控制等，这些都是确保原料药质量的关键环节。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
