国内药政每周导读:多份2021行业监管年报发布,新药注册临床试验,医保事业发展,反垄断执法,CDE罕见病临床统计
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国内药政每周导读:多份2021行业监管年报发布,新药注册临床试验,医保事业发展,反垄断执法,CDE罕见病临床统计
笔记 2022-06-13 5.30,四川局征求《关于进一步促进医药产业创新发展的若干措施(试行)(征求意见稿)》意见 6.1,河北省局发布《进一步支持医药产业高质量发展若干措施》 6.9,上海局发布《关于全面加强药品监管能力建设的实施意见》 6.6,深圳市发布培育发展生物医药产业集群行动计划2022-2025年 6.7,NMPA修订《国家药品监督管理局政府信息主动公开基本目录》 6.7,CDE发布《中国新药注册临床试验进展年度报告(2021年)》 6.8,国家医保局发布《2021年全国医疗保障事业发展统计公报》 6.6,CDE发布《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(试行)》 6.10,药典会征求《药包材生物学评价与试验选择指导原则》意见 6.6,CDE 药品审评报告和说明书更新,其中包括下列国产新药 6.6-6.12,NMPA发布4个新药批准,CDE受理4个新药上市 【政策与监管综合】 5.30,四川局征求《关于进一步促进医药产业创新发展的若干措施(试行)(征求意见稿)》意见 四川省的医药产业支持政策亮点颇多,明显体现出制定者对行业和企业的了解。 药品方面,在监管法规许可的范围内给出了相当的便利,诸如:
此外,近期地方省市局的政策类文件还包括: 6.1,河北省局发布《进一步支持医药产业高质量发展若干措施》 同样在GMP符合性检查,生产许可证申办,场地变更等省局职权范围之内的领域,给与企业各种便利,本质上都是促进MAH开展创新研发,或引进外省先进技术。 6.9,上海局发布《关于全面加强药品监管能力建设的实施意见》 主要从药监体系的角度,阐述如何加强机构和团队的监管能力,而非对注册和检查工作的具体安排。 6.6,深圳市发布培育发展生物医药产业集群行动计划2022-2025年 作为具有相当政策和立法灵活度的经济特区,也因为其历年在经济领域硕果累累,因此深圳市的生物医药产业支持政策,尤为值得整个行业关注。 一如既往,文中谈问题,谈机遇,并制定明确的数字目标,体现出特区的务实与担当。 深圳认为自己生物医药产业存在的三大问题:
同时也有三大机遇:
由此,深圳制定极为明确的数字目标,也包括对CDE大湾区分中心的期待:
6.7,NMPA修订《国家药品监督管理局政府信息主动公开基本目录》 NMPA及下属各机关司局发布的各类公开文件和信息,均以本文为依据。 经与上一版2019年6月目录比较: 删去内容(即可能不予公开的)
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6.7,CDE发布《中国新药注册临床试验进展年度报告(2021年)》 本年报距离CDE首次发布新药临床年报2020年版,仅过去半年。可以预见,今后新药临床年报将与上周刚刚发布的《2021年度药品审评报告》保持一致步调,于每年6-7月间发布。 数据有待识林用户仔细阅读,这里可简要了解CDE给2021年新药临床下的结论:
在此,可回顾去年报告的结论,更加明确地感知新药研发的趋势:
长达170页的报告中,提及“药”达数百次。专门有一章节谈及医药行业垄断的概况、问题分析和典型案例。 很明显,原料药是2021年反垄断的重灾区。 2021 年,反垄断执法机构共查办医药行业垄断协议案件 3 件,滥用市场支配地位案件 3 件;滥用行政权力排除、限制竞争案件 6 件;审结医药行业经营者集中案件 26 件。以上案件罚没金额共计 9.5 亿元。 办结的 3 件垄断协议案分别涉及药品和原料药领域,其中 2 件违反《反垄断法》第 13 条规定,达成并实施了固定或者变更商品价格、分割 销售市场或者原材料采购市场的横向垄断协议;1 件违反《反垄断法》第 14 条规 定,达成并实施了固定向第三人转售商品的价格、限定向第三人转售商品最低价格的纵向垄断协议。 办结的 3 件滥用市场支配地位案主要涉及原料药领域,违反《反垄断法》 第 17 条规定,实施以不公平高价销售商品、拒绝交易、附加不合理交易条件等 行为。 此外,报告中再次提到2021年专门为原料药发布的《关于原料药领域的反垄断指南》(国务院反垄断委员会,2021年11月) 6.8,国家医保局发布《2021年全国医疗保障事业发展统计公报》 公报显示:
【创新研发】 6.6,CDE发布《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(试行)》 由“版本历史”可知,本文曾于2021年11月征求意见。 之所以专门发文指导罕见病临床统计,原因在于罕见病及其药物研发的特殊性: 1,罕见疾病中很多是严重或危及生命的疾病,许多属于先天遗传性疾病且多始发于儿童期; 2,对于罕见疾病,通常流行病学和疾病自然史等数据有限,医疗信息不充分,可能缺乏公认的疗效评价方法和研究终点; 3,患者群体小,开展临床研究的机会有限,药物研发经验较少; 4,疾病可能存在多种亚型,不同亚型患者的症状、体征、患病率及进展模式等可能各不相同,患者可能呈现较高的异质性; 5,小样本临床研究方法具有特殊性。 因此,罕见疾病临床研究的设计、实施和结果解释常面临挑战,罕见疾病的临床用药普遍存在未被满足的需求。 对于罕见疾病,在药物研发过程中,需要选择合适的设计和分析方法以确保研究质量和结果的可靠性。临床研究设计是决定研发成功与否的重要因素之一,而合理的统计分析有助于结果的解释。 【CMC与仿制药】 6.10,药典会征求《药包材生物学评价与试验选择指导原则》意见 本指南主要是药包材企业在研发、登记和变更时需要密切关注。作为客户的制药厂,也需关注任何可能由包材引起不良反应。 指南中所谓“生物学风险”,指的是由药包材的浸出物与人体间作用引起的健康伤害发生的可能性,以及与该伤害的严重程度的组合。 药包材的生物学评价一般只在首次生产或发生一些特定情形时进行,否则无需进行。 特定情形包括:
此外,本指南草案明确,“评价”不等于“试验”。药包材的生物学风险控制可以通过收集资料进行评价,当已有充分数据时,则不需要再进行试验。也可以通过已有数据评审和补充的生物学试验来实现。本指导原则的一个重要目标就是要求使用者掌握风险管理的基础知识,建立药包材生物学“评价” 的理念,使药包材生物学风险的控制行之有效。 【注册,审评,审批】 6.6,CDE 药品审评报告和说明书更新,其中包括下列国产新药 注:仅列出国产创新药和改良型新药,供参考。企业用户可至识林“CDE 药品审评报告”按发布时间查阅最新的上市药品信息。 【新药批准和报产】 6.6-6.12,NMPA发布4个新药批准,CDE受理4个新药上市 注:仅列出新药(包括改良型新药和生物类似药)的上市申请和批准上市信息。在“以临床价值为导向”的背景下,申请上市以及获批的品种,其适应症、临床研究策略、注册路径,都值得业界关注和分析。 作者:识林-实木 识林®版权所有,未经许可不得转载。 适用岗位:
适用范围: 文件要点总结: 以上仅为部分要点,请阅读原文,深入理解监管要求。 必读岗位及工作建议:
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