国际药政每周概要：FDA细胞和基因治疗产品生产变更和可比性指南，上市后研究不合规正当理由指南，美国欧盟复杂仿制药并行科学建议计划
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国际药政每周概要：FDA细胞和基因治疗产品生产变更和可比性指南，上市后研究不合规正当理由指南，美国欧盟复杂仿制药并行科学建议计划
笔记 2023-07-18 07.13【FDA】指南草案 人类细胞和基因治疗产品的生产变更和可比性 07.11【FDA】关于 FDA/EMA 复杂仿制药/混合产品并行科学建议计划的见解 07.13【FDA】指南草案 上市后研究和临床试验：确定不符合联邦食品、药品和化妆品法案第505(o)(3)(E)(ii)节的正当理由 【监管综合】 07.14【FDA】Pfizer-BioNTech COVID-19 疫苗 页面更新 07.12【FDA】实验室手册IV卷 文件更新 07.10【FDA】与 Marta Sokolowska 博士一起讨论 FDA 采取措施减少药物过量逆转剂的障碍 【注册、审评、审批】 07.13【FDA】指南草案 人类细胞和基因治疗产品的生产变更和可比性 指南草案提供了 FDA 对基于生命周期方法的细胞和基因治疗（CGT）产品生产变更的管理和报告以及评估生产变更对产品质量影响的可比性研究的当前思考。 FDA 指出，无论产品开发处于哪个阶段，都应对所有类型的生产变更进行风险评估。如果风险评估表明生产变更可能对产品质量产生不利影响，则应进行可比性研究以评估拟议生产变更的影响。在某些情况下，仅分析研究可能不足以得出有关可比性的结论，在这种情况下，来自非临床研究的额外数据可能有助于支持可比性，否则可能需要进行额外的临床研究。 对于许可产品，FDA 要求申请人评估“已批准许可申请中规定的产品、生产工艺、质量控制、设备、设施、负责人员或标签的每项变更”的影响。对于研究性产品，申办人必须提供足够的 CMC 信息。指南草案指出，如果之前提交的生产信息不再准确，则 IND 申办人必须通过增补通知 FDA 生产变更。 详见资讯：FDA 发布细胞和基因治疗产品生产变更和可比性指南草案。 07.11【FDA】关于 FDA/EMA 复杂仿制药/混合产品并行科学建议计划的见解 并行科学建议（Parallel Scientific Advice，PSA）试点计划允许申请人与FDA和欧洲药品管理局（EMA）就复杂仿制药和混合产品研发阶段的关键问题进行同步科学对话。 FDA和EMA之间通过PSA计划的成功合作增加了两个机构之间的对话，并使申请人能够讨论关于复杂仿制药和混合产品的具体问题，从而优化申请人的全球产品开发计划。它进一步为申请人提供了对两个机构监管决定基础的更深入的了解，帮助申请人避免重复的工作和不必要的检验重复或不必要的多样化检验方法。这反过来又可以缩短批准时间。 PSA计划的重点是分享信息和观点。在 PSA 会议之后，申请人将对所讨论的研发计划各自的监管要求和科学建议有更清晰的了解。如果两个机构的建议不同，申请人将清楚地了解分歧的原因。 07.16【EMA】优先药品资格请求 2024年递交期限和评估时间表 07.13【FDA】批准首个非处方每日口服避孕药 07.13【FDA】FDA D.I.S.C.O. Burst 版：FDA 批准 Lynparza（奥拉帕利）联合阿比特龙和泼尼松治疗 BRCA 突变的转移性去势抵抗性前列腺癌 07.10【EMA】EMA 关于申请 PRIME 计划的申请人指南 内容更新 07.10【PMDA】再生医学产品 审评报告 新增 YESCARTA 07.10【PMDA】药品 已获批产品清单 FY 2022 更新 【创新研发与临床】 07.13【FDA】指南草案 上市后研究和临床试验：确定不符合联邦食品、药品和化妆品法案第505(o)(3)(E)(ii)节的正当理由 指南草案说明了 FDA 如何确定申请人有充分理由未能满足人用处方药的上市后要求（PMR）。 FDA 指出，PMR 不合规的示例包括错过最终方案里程碑、研究/临床试验完成里程碑或错过最终报告提交里程碑。但 FDA 也指出，在其他情况下，FDA 也可能确定存在违规的行为。FDA 表示，正当理由可以被确定为“当申请人对 PMR 不合规的解释表明不合规在这种情况下是合理的”。这包括与错过里程碑直接相关的情况、超出申请人的控制范围，以及“在最终确定最初的 PMR 时间表时无法合理预期和考虑在内”的情况。 指南草案还包括相关程序以及如何与 FDA 就遵守 PMR 要求进行沟通的信息。总体而言，FDA 表示，一旦申办人预计会错过某个里程碑，FDA 想指导申请人是否在预期错过里程碑之前提供了足够的理由。 指南中该提供了申请人应采取的纠正 PMR 不合规行为的一般行动清单，其中包括立即制定纠正计划、主动向 FDA 同胞实际或预期的延误，以及提供“合理的修订时间表。” 对于不遵守 PMR 要求的申请人，执法行动可能包括收到 FDA 的警告信或无标题信、错标指控和民事罚款。 07.11【FDA】使用患者报告的结果来测量多发性骨髓瘤患者的脆弱程度 FDA 最近发布了一项研究，探讨使用患者报告结果（PRO）来评估多发性骨髓瘤患者的衰弱程度，以期直接从患者那里获得关于患者体验的科学信息。 FDA 和外部研究人员探讨了患者回答评估癌症患者生活质量的常用问卷（欧洲癌症研究和治疗组织生活质量 30 项问卷 EORTC QLQ-C30）中的某些问题是否可作为 Fried 衰弱表型的替代来评估多发性骨髓瘤患者的衰弱程度。研究人员的目标是创建一个患者报告的衰弱表型，从而可以使用之前报告的患者应答追溯性地检测衰弱。 详见资讯：FDA 探索使用患者报告的结果（PRO）测量多发性骨髓瘤患者的衰弱程度 07.12【FDA】指南草案 使用膳食管理的先天性代谢障碍：药品开发临床试验中优化和标准化饮食的考虑因素 07.12【EMA】关于如何在使用临床试验信息系统（CTIS）1.1版时保护个人数据和商业机密信息的指导文件 07.12【EMA】关于如何在使用临床试验信息系统（CTIS）1.1版时保护个人数据和商业机密信息的指导文件 - 附录1 07.12【EMA】关于如何在使用 CTIS 时保护个人数据和商业机密信息的指导文件 - 附录2 07.10【FDA】药物试验快照：TAVNEOS 【GxP 与检查】 07.14【FDA】483 美国 Catalent Indiana, LLC 07.13【FDA】483 美国 Apollo Care, LLC 07.13【FDA】483 美国 Fresenius Kabi Compounding, LLC 07.13【FDA】483 美国 Palisades Compounding Pharmacy 07.11【FDA】警告信 美国 NeilMed Pharmaceuticals Inc. 07.11【FDA】警告信 美国 The New Hope Center for Reproductive Medicine 07.11【FDA】警告信 美国 Row1 Inc. dba Regenative Labs 07.11【EudraGMDP NCR】法国 Givaudan-Lavirotte 【药典与标准】 07.14【WHO】BS/2023.2454 第4代人类垂体促甲状腺激素（TSH）的 WHO 国际标准品 07.14【WHO】BS/2023.2455 评估肠道微生物组 DNA 提取的候选 WHO 国际参考试剂的 WHO 合作研究 07.14【WHO】BS/2023.2456 评估和建立第一个抗 Q 热 I 期和 II 期 IgG 人血浆 WHO 参考试剂的国际合作研究 07.14【WHO】BS/2023.2457 校准第一个 TAFI 血浆 WHO 国际标准品（17/200）的国际合作研究 07.14【WHO】BS/2023.2460 第3代蛋白质 S 血浆国际标准品的赋值的合作研究 07.14【WHO】BS/2023.2463 评估候选的罗斯河病毒中和抗体国际参考试剂的合作研究 【仿制药】 07.14【FDA】ANDA 类的 RS 对应的 RLD 列表 【其他】 07.12【TGA】1990年治疗品法案 文件更新 07.10【PMDA】MHLW 药品和医疗器械安全信息 2023年度 更新 识林-Acorn 识林®版权所有，未经许可不得转载 必读岗位建议：
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文件适用范围： 本文适用于人类细胞和基因治疗产品（CGT），包括组织工程医疗产品（TEMPs），主要针对化学药品和生物制品。适用于美国FDA监管框架下的创新药和生物类似药，包括原料药。主要针对Biotech、大型药企和跨国药企。 文件要点总结：
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