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国际药政每周概要：WHO知识转化和知证政策制定；欧盟促进生物技术和生物制造；FDA对中国产塑料注射器发出警告，非干预性研究指南，可证明难以配药药品清单
出自识林
国际药政每周概要：WHO知识转化和知证政策制定；欧盟促进生物技术和生物制造；FDA对中国产塑料注射器发出警告，非干预性研究指南，可证明难以配药药品清单
2024-03-27
【监管综合】
03.22【WHO】知识转化和知证政策制定的全球研究议程
WHO 正在领导一项关于知识转化和知证政策制定的全球研究议程的合作努力。虽然将证据转化为政策和实践的重要性已被证据产生者、中间人、使用者和资助者广泛认可，但对于促进有效证据使用的适当机制却鲜有共识。WHO通过一系列技术磋商，在知识转化（KT）和知证政策制定（EIP）方面发起了一项广泛的、包容性的研究重点设定活动。相关人员将共同评估在决策中有效利用研究的证据基础。该项目的总体目标是最大限度地提高 KT 和 EIP研究的影响力，以促进证据转化为提高人口健康和福祉的有效政策。
WHO 表示在2024年上半年，通过公开征集选择的全球专家现在正积极参与一系列磋商，以确定KT和EIP研究中的差距和机遇。磋商为参与者提供了一个讨论当前研究差距、统一术语以及制定共同优先事项的关键机会。
03.20【EU】与自然共建未来：推动欧盟的生物技术和生物制造
03.20【EU】关于生物技术和生物制造通讯文件的问答
03.20【EU】欧盟委员会采取行动推动欧盟的生物技术和生物制造
欧盟委员会列举了开发和使用基于生物技术的医药产品的现有监管框架作为当今监管复杂性和缺陷 的例子。根据产品性质，企业可能需要“在国家和欧盟层面遵守涵盖医药产品、先进疗法 、医疗器械 和体外诊断 、人源物质、转基因生物和临床试验 的多项复杂立法。”
欧盟委员会计划“评估如何进一步简化欧盟立法及实施规定，以减少碎片化，探索潜在的简化和缩短生物技术创新进入市场的时间。”委员会还将关注“国家层面或其它治理层面出现的阻碍有效单一市场的监管障碍。”
委员会“将绘制当前主要的生物技术和生物制造工业价值链，分析监管框架和相关立法的影响，从而为可能的欧盟生物技术法案奠定基础。”委员会希望“有针对性地简化监管框架。”重点是低风险生物技术的统一要求和某些类别的更简单的批准。
参见资讯：欧盟委员会提议简化现有监管框架促进生物技术和生物制造法案
03.24【MHRA】世界防治结核病日：携手抗击结核病
03.22【EU】欧盟委员会指定首批欧洲公共卫生参考实验室
03.22【FDA】全球政策与战略副局长 Mark Abdoo 在国际医疗器械监管论坛第25次会议上的讲话
03.22【FDA】COVID-19 药品和非疫苗生物制品紧急使用授权 页面更新
03.22【FDA】FDA 综述：2024年3月22日
03.21【EMA】药品短缺和可获得性问题
03.21【WHO】猴痘监测、病例调查和接触者追踪：临时指南，2024年3月20日
03.20【WHO】2024年3月11日至14日举行的 WHO 生物制品标准专家委员会会议的主要成果
03.19【FDA】MAPP 7620.6 Rev. 1 ICH 指南的审查审批程序
03.19【FDA】FDA 综述：2024年3月19日
03.19【FDA】CBER 监管的生物制品及其他产品中的人工智能和机器学习（AI/ML）
03.18【FDA】与 Theresa Michele 博士和 Ilisa Bernstein 博士讨论口服去氧肾上腺素作为鼻减充血剂的现况
【注册、审评、审批】
03.20【FDA】根据联邦食品、药品和化妆品法案第503A 节或第503B 节，存在可证明的配药困难的药品或药品类别
FDA 在拟议规章中确定了将特定药物或药物类别列入可证明难以配药 （Demonstrable Difficulties for Compounding，DDC）清单的标准：
拟议规章很好地概述了 FDA 和利益相关者在过去二十四年中的监管历史和行动，并具体阐述了药品类别以及每个类别包含在拟议规章中的原因。
拟议规章在首个 DDC 清单中提出了以下三个类别：
参见资讯：FDA 发布可证明难以配药的药品清单拟议规章
03.22【FDA】FDA 批准 mirvetuximab soravtansine-gynx 用于治疗 FRα 阳性、铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌
03.21【EMA】人用药环境风险评估指南
03.21【FDA】批准非甾体类药物治疗杜兴氏肌营养不良
03.21【FDA】FDA 批准氟尿嘧啶注射产品关于 DPD 缺乏症的安全性标签变更
03.20【WHO】WHO 开始建立并行建议和监管途径，缩短人们获得健康产品的时间
03.20【FDA】CBER-CDER 数据标准项目 2023 年度评估
03.20【EMA】加速利益相关者合作，以改善欧盟的临床试验环境
03.20【EMA】关于在扩展 EudraVigilance 药品词典（XEVMPD）中以电子方式提交人用研究用药品信息的指南
03.19【MHRA】先进疗法药品：英国的监管和许可
03.19【FDA】FDA 加速批准泊那替尼联合化疗用于新诊断的费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病
03.18【FDA】批准首个用于异染性脑白质营养不良儿童的基因治疗
【研发与临床】
03.20【FDA】指南草案 真实世界证据：关于药品和生物制品非干预性研究的考虑
FDA 在最新指南草案中指出，“非干预性研究中使用的真实世界数据 的可靠性和相关性对于做出适当的因果推论至关重要，并且对于确定数据是否适合用于生成真实世界证据以支持标签变更 或解决安全性问题至关重要。”
指南草案涵盖了 FDA 提议的非干预性研究方法、研究设计、数据源和分析方法。指南草案将非干预性研究定义为患者在常规医疗实践中接受市售药物且根据研究方案不被分配进行干预的研究。相关研究设计包括观察性队列研究、病例对照研究以及以患者作为自身对照的自我对照研究。
在指南中，FDA 建议申办人 在开始研究之前最终确定研究方案，包括选择感兴趣的研究问题和研究设计的基本原理。当提议将非干预性研究用于监管决策时，申办人还应总结他们考虑的其它研究方法和数据来源，以及为什么不能用来回答研究问题。
参见资讯：FDA 发布非干预性研究真实世界证据指南草案
03.22【FDA】药物试验快照：POMBILITI
03.22【FDA】药物试验快照：LETYBO
03.20【WHO】WHO 发布关于使用靶向下一代测序诊断耐药结核病的新指导并发布新的测序门户网站
【GxP 与检查】
03.19【FDA】警告信 美国 Sol-Millennium Medical, Inc.
03.19【FDA】警告信 中国 江苏神力医用制品有限公司
03.19【FDA】警告信 美国 Medline Industries, LP
FDA 在最新的声明中表示，FDA 广泛评估了中国产塑料注射器的问题，包括对 Medline Industries 公司和 Sol-Millennium Medical 公司的设施 进行检查，在边境检查和扣留产品，对注射器进行实验室测试，并与相关生产商合作确保采取适当的纠正措施。FDA 表示，“我们正在进行的评估已证实，中国产塑料注射器的质量问题及其在美国的销售比最初所知的更为普遍。”
FDA 还公布了分别发送给中国塑料注射器生产商江苏神力医用制品有限公司，以及在美国分销中国产塑料注射器的两家公司 Medline Industries 公司和 Sol-Millennium Medical 公司的警告信。所有三封警告信均描述了与销售和分销未经 FDA 批准或许可在美国使用的未经授权的中国产塑料注射器相关的违规行为。FDA 在给两家销售商的警告信中还注意到其设施存在质量体系 违规行为。
阅读 FDA 发给江苏神力的警告信发现，江苏神力通过了申请号为 K103830 的 510(k) 申请，获得了 FDA 对其生产的 5cc 鲁尔锁活塞式注射器的许可。但神力在美国分销的产品具有显著不同的技术特征，包括：尺寸不是 5cc 的注射器，用鲁尔接头代替鲁尔锁头，用于特殊药品 的注射器，不同颜色（着色剂 ）和对照的注射器。FDA 在警告信中指出，这每一种都构成设计的重大变更 或修改，可能会显著改变器械的安全性或有效性。关于对影响安全性和有效性的预期用途或设计的变更需要进行新的上市前通知或“510（k） ”的进一步解释。神力未能为这些注射器提交 510(k) ，从而这些产品被 FDA 认定为掺杂 和错标。
参见资讯：FDA 发布中国产塑料注射器情况说明，对三家企业发出警告信
03.22【FDA】483 美国 Catalent Indiana, LLC
03.22【FDA】483 美国 Front Door Pharmacy, LLC dba Pure Pharmacy (Pure Pharmaceuticals)
03.22【FDA】Amended 483 美国 Fusion IV Pharmaceuticals, Inc. dba Axia Pharmaceuticals
03.22【FDA】483 美国 Stokes Healthcare Inc. dba Epicur Pharma
03.21【FDA】483 美国 Medi-Fare Drug
03.20【FDA】483 美国 Sentara Enterprises dba Sentara Infusion Services (Blue Ridge)
03.19【FDA】Untitled Letter 美国 First Pharma Associates LLC
03.18 【加拿大】检查追踪 新增 中国 江苏宣泰药业有限公司
【医疗器械】
03.22【FDA】SOPP 8704：管理 MDUFA 使用者费用支付和收费活动
【其他】
03.18【APIC】API 生产商的供应商管理最佳实践指南
03.14【ECA】实施 GDP 原则的检查清单 - 第5部分：操作
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解读法规指南
适用岗位 ：
环境风险评估专员（ERA） 注册事务专员（注册） 药品安全与环境监测专员（PV） 研发部门（研发） 工作建议 ：
ERA：负责整体环境风险评估的执行和报告撰写。 注册：确保注册文件中包含环境风险评估内容，符合监管要求。 PV：监控药品上市后的环境影响，及时更新风险评估。 研发：在药品开发阶段考虑环境因素，减少对环境的潜在影响。 文件适用范围 ：
要点总结 ：
环境风险评估（ERA）的必要性 ：所有人类用药的市场授权申请（MAA）必须包含ERA，基于产品的使用和活性物质的物理化学、生态毒理学及归宿属性。
风险评估与危害评估 ：ERA包括风险评估和危害评估，风险评估关注活性物质对环境的潜在影响，而危害评估关注活性物质的内在属性。
PBT/vPvB评估 ：对于被识别为持久性、生物累积性和毒性（PBT）或非常持久和非常生物累积性（vPvB）的活性物质，需要进行独立的PBT/vPvB评估。
数据搜索与评估 ：申请人应进行针对性的文献回顾，以识别对ERA有重要意义的终点，并评估相关研究的可靠性。
标签和风险缓解 ：如果无法排除环境风险的可能性，应提出并讨论风险缓解策略，包括在产品信息中标明潜在环境风险。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位及工作建议：
QA ：必读。确保公司在配药过程中遵守FDA的规定，审查现有流程以符合503A或503B节的要求。研发 ：必读。在开发新药时，考虑配药的可行性和合规性，避免设计难以配药的产品。适用范围：
文件要点总结：
配药困难定义 ：明确了哪些药品或药品类别在配药过程中存在可证明的困难，特别是在503A或503B节下。监管要求 ：强调了FDA对配药过程的监管要求，包括对药品成分、剂量和配药环境的严格规定。合规性指导 ：提供了关于如何确保药品配药过程符合503A或503B节要求的指导。风险管理 ：特别指出了在配药过程中需要考虑的风险因素，以及如何通过合规操作来降低这些风险。行业实践 ：鼓励行业采用最佳实践，以提高配药过程的安全性和有效性。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
CDER ：负责监管人类药品和生物制品的中心，需必读。CBER ：负责监管生物制品的中心，需必读。ICH协调员 ：负责FDA ICH代表的协调工作，需必读。注册 ：涉及国际药品注册和合规，需必读。研发 ：涉及药品开发和国际指南的实施，需必读。工作建议：
CDER & CBER ：确保与ICH指南一致性，反映FDA的优先级和资源。ICH协调员 ：作为ICH秘书处、FDA领导团队和工作组之间的联络人，准备FDA ICH代表参加会议。注册 ：关注ICH指南的更新，确保注册文件符合最新的国际标准。研发 ：在药品开发过程中，应用ICH指南以确保全球范围内的合规性。适用范围：
要点总结：
国际合作与共识： ICH指南是50多个国际监管机构和行业协会多年开发的成果，要求国际合作和共识。FDA的角色与责任： FDA在ICH中扮演关键角色，负责提供战略指导和确保指南与FDA法规一致。指南的审批流程： ICH指南需经过特定的审批流程，包括内部和外部审查以及FDA的明确批准。公众咨询与实施： ICH指南在批准后公开征求公众意见，并最终由FDA发布实施。快速审批与国际同步： 为了与其他国家的公共评论期同步，FDA需快速审批ICH指南。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
法规指南解读：FDA_Real-World_Evidence_Considerations_Regarding_Non-Interventional_Studies_for_Drug_and_Biological_Products_Draft_202403 适用业务范围和企业类型：
适用岗位：
临床研究设计人员：需考虑非干预性研究设计和分析的属性。 数据管理人员：需评估数据源的适用性和可靠性。 统计分析师：需制定统计分析计划，包括处理潜在的混杂因素和偏差。 法规事务专员：需了解FDA对于非干预性研究的当前思考，以便更好地准备和提交研究方案。 管理层：需了解非干预性研究在支持药品标签变更或解决安全问题方面的潜力。 文件要点总结：
1. 引言 目的 ：为提交非干预性研究以证明药品有效性和/或安全性提供建议。非干预性研究定义 ：患者在日常医疗实践中接受市场药品，不按协议分配干预措施。真实世界数据（RWD）的重要性 ：数据的可靠性和相关性对于因果推断至关重要。2. 背景 临床研究目标 ：区分药物效应与其他影响。非干预性研究挑战 ：需识别和解决混杂和偏差，以确保研究结果的准确性。3. 非干预性研究的考虑 A. 概述
早期参与 ：鼓励在设计非干预性研究的早期阶段与FDA沟通。研究设计属性 ：成功提案应满足指南中列出的元素。B. 提出方法总结
研究问题和假设 ：明确研究目的和假设。数据源选择 ：评估数据源的适用性，并考虑替代数据源。C. 研究设计
关键元素 ：包括研究设计图、源人群、资格标准、关键变量的定义等。D. 数据源
数据源的适当性 ：评估数据源是否能够满足研究假设和问题。数据可靠性 ：包括数据收集方法、数据模型选择、数据质量保证等。E. 分析方法
统计分析计划 ：详细说明主要分析和次要分析，包括样本量计算、处理混杂因素的方法、敏感性分析等。强调性措辞：
“应当”：建议但不强制执行。 “强烈鼓励”：强调与FDA早期沟通的重要性。 “关键”：强调研究设计和分析中必须考虑的要素。 反复出现的内容：
数据的可靠性和相关性。 早期与FDA沟通的重要性。 研究设计的预规范和执行。 岗位必读建议：
QA：确保口服固体制剂的生产过程符合本指南要求。 生产：遵循生产管理章节的指导，确保生产过程的合规性。 研发：在设计和选型设备时，参考本指南以确保设备符合生产需求。 临床：在产品实现和验证阶段，确保临床试验用药品的质量符合要求。 文件适用范围：
文件要点总结：
质量风险管理 ：强调了质量风险管理在口服固体制剂生产中的重要性，包括原则和工具的应用。生产管理 ：明确了生产过程中的关键控制项目，如批次管理和清场管理。设备要求 ：规定了生产设备的设计、选型、校验、清洗、维护和使用记录。生产过程控制 ：概述了工艺设计和过程单元操作的详细要求，包括配料、粉碎、混合等。物料管理 ：强调了物料的接收、储存、分发、退库以及检验与放行的管理。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
必读岗位及工作建议：
QA：负责确保质量管理体系的实施和监督，建议定期审查和更新质量管理体系文件。 生产：确保生产过程符合质量管理体系要求，建议参与设备和工艺管理的持续改进。 研发：在产品设计和开发阶段考虑质量管理体系要求，建议与QA紧密合作以确保合规性。 适用范围：
文件要点总结：
质量管理体系概述 ：明确了质量管理体系的发展、基本概念及其相互关系，强调了高层管理者在质量方针、目标和计划制定中的关键作用。产品质量实现要素 ：涵盖了机构与人员、厂房设施、设备、物料与产品、工艺管理等关键要素，特别指出了人员培训和设备生命周期管理的重要性。质量保证要素 ：包括变更管理、偏差管理、产品质量回顾、投诉和召回管理，强调了CAPA系统在持续改进中的作用。质量风险管理 ：介绍了质量风险管理的职责、模式图、流程和步骤，以及在企业和管理机构中的应用。质量管理系统文件 ：规定了文件体系结构、生命周期和种类，强调了文件管理在确保质量管理体系有效运行中的重要性。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
