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出自识林

2021-11-16

11.09 FDA 发布 27 篇新增和 21 篇修订 BE 指南

这一批 48 篇具体产品指南包括：27 篇新增（针对 24 种活性成分）和 21 篇修订（针对 20 种活性成分）。28 篇（其中 10 篇是复杂产品）针对的是尚无获批 ANDA 的产品。复杂产品相关指南共 13 篇（8 篇新增，5 篇修订）。此次发布的指南中用于治疗重要疾病或病症的产品的新 PSG 有：肌萎缩侧索硬化症（ALS）；肠易激综合征（IBS）；疟疾；帕金森病。详见资讯：FDA 发布 27 篇新 BE 指南和 21 篇修订指南。

具体产品指南是企业仿制药研发中的重要指导文件，可以帮助企业在设计 BE 试验和处理数据时，更好地满足 FDA 的要求，也能更好地避免因试验方案和数据分析等问题带来的拒收。

但是频繁的指南修订可能会让仿制药研发团队苦恼，无法及时使用最新的指南版本，试验进行到一半或者试验刚刚完成准备数据时发了新的指南，都会给研发人员带来负担。识林数据库可以为研发人员及时提供指南变化的第一手信息，并通过指南版本间的对比让阅读者可以清晰查看修订指南的细微变化。

11.09 FDA 利用真实世界数据优化抗生素的使用

FDA 发布的最新研究报告显示，从电子健康记录（EHR）中提取真实世界数据的自动化系统在收集真实世界数据支持抗生素耐药性研究方面与手动数据提取一样有效。该项目始于约翰霍普金斯大学医学院的研究人员建立的一个自动化系统，以在五家约翰霍普金斯医院从 EHR 中提取患者级别的数据。

报告介绍了研究人员能够使用自动提取的数据来研究两种严重但常见感染的最佳抗生素治疗方法：铜绿假单胞菌引起的成人血流感染和儿童肾盂肾炎或肾脏感染。根据这份报告 , “这些研究中用于提取患者数据以比较真实世界中治疗结果的方法有望帮助 FDA 未来分析大型临床数据库的工作。”详见资讯：电子健康记录中真实世界证据的自动提取用于支持抗生素耐药性研究。

11.11 PIC/S 关于修订《GMP 附录5：免疫兽药生产》以及《GMP 附录4：除免疫药物外的兽药生产》的概念文件

这两篇兽药相关 GMP 附录自 1992 年最初发布以来就一直没有修订过。而从那时之后，随着 ICH Q8、Q9、Q10、Q11 指南以及兽药注册技术要求国际协调会（VICH）指南的通过，GMP 发生了重大变化。此外还有先进治疗药物产品、血液产品、细胞治疗产品、基因治疗产品等等新产品的开发。

关于附录 5 的修订重点：

修订后的文本将包括自初始附录 5 发布以来开发的新技术的应用。修订后的附录还将扩展到涵盖全系列兽药的生产条件，包括被定义为生物制品的产品。此外，修订后的指南还将对 GMP 第 I 部分和第 II 部分进行补充。修订后的附件将阐明在设计和实施兽用生物制品生产设施、设备和工艺时应在多大程度上遵循 Q8、Q9 和 Q10 的原则以及 VICH 指南。另外还包括与国际药典或与特定传染病相关的其它国际标准的协调统一。

关于附录 4 的修订重点：

修订后的附件将阐明在设计和实施兽用生物制品生产设施、设备和工艺时应在多大程度上遵循 Q8、Q9 和 Q10 的原则以及 VICH 指南。修订后的附录将包含使产品和工艺更加安全的新技术，并将努力支持引入新的制造技术。此外将解决以前没有包含在内的特定于兽医部门的剂型或具有兽医特定制造问题的产品的制造。澄清特定产品（外寄生虫药和青霉素）的生产交叉污染预防。指南范围将扩展到用于兽医临床试验的研究用兽药产品的生产和进口的 GMP。

两份附录修订指南草案计划于 2023 年 3 月发布。

11.12 FDA 批准罕见血液病治疗药 Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft)

FDA 批准 PharmaEssentia 公司的 Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) 注射液用于治疗患有真性红细胞增多症的成年人。这是一种导致红细胞生成过多的血液病。多余的细胞使血液变稠，减慢血流并增加血栓的机会。

Besremi 是 FDA 批准的首个治疗真性红细胞增多症的药物，患者无论其治疗史如何均可使用，也是首个专门批准用于治疗真性红细胞增多症的干扰素疗法。

真性红细胞增多症的治疗包括放血术（一种通过静脉内的针管去除多余血细胞的程序）以及减少血细胞数量的药物。 Besremi 被认为通过附着在体内的某些受体上起作用，引发连锁反应，使骨髓减少血细胞生成。 Besremi 是一种长效药物，患者每两周皮下注射一次。如果 Besremi 可以减少多余的血细胞并保持正常水平至少一年，那么给药频率可能会减少到每四周一次。

Besremi 获该适应症的孤儿药认定。

11.12 WHO 胰岛素一百周年报告，建议采取行动促进普遍可及

报告指出，人胰岛素价格高、供应量低、主导胰岛素市场的生产商很少且卫生系统薄弱是胰岛素普及的主要障碍。报告中重点强调了全球胰岛素供应存在差距的主要原因，其中市场方面包括：
- 全球市场从生产成本相对较低的人胰岛素转向价钱更高的胰岛素类似物。人胰岛素与类似物一样有效，但类似物的价格至少比人胰岛素贵 1.5 倍，某些国家甚至贵 3 倍。
- 三家跨国公司控制了 90% 的胰岛素市场，小公司销售空间很小。

报告建议采取几项行动来改善胰岛素和相关产品的获取，其中重点措施包括：
- 促进人胰岛素的生产和供应，使生物类似物胰岛素的生产基地多样化，创造竞争并降低价格。
- 通过规范价格和涨价、使用集中采购和提高定价方式的透明度来提高可负担性。
- 确保在增加胰岛素可及性的同时进行快速诊断，并使负担得起的血糖监测和注射胰岛素设备可及。
- WHO 通过与商业协会和制造商对话，加紧努力解决胰岛素及相关药物和卫生技术供应方面的障碍。

WHO 的预认证计划扩大到包括血糖监测设备、试纸和诊断工具，以及在 WHO 基本药物标准清单的最新更新中纳入其它形式的胰岛素和其它糖尿病药物。

作者：识林-Acorn
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