【编者按】对药械组合产品的仿制药,疗效等效意味着不仅要药物等效,在装置使用方便性上,也要同样好使。但达到使用装置上的等效不易。FDA 在去年的药械组合仿制产品指南中曾严格这方面的要求,今年 4 月份 FDA 表示可能会重新考虑这一要求,允许某些装置差异。EpiPen 仿制品的获批是严格实现了装置等效还是 FDA 放开了一线生机?
美国 FDA 于 8 月 16 日宣布首次批准 EpiPen(肾上腺素)自动注射器的仿制版本,该组合产品用于治疗严重过敏反应。FDA 对于 Teva 的仿制版 Epi-Pen 的批准对于 FDA 和企业来讲都是一个福音。Teva 克服了其最初申请中的问题,FDA 则实现了其帮助将复杂仿制药推向市场的整体目标的一部分,而对于其他正在或有意研发复杂仿制药的企业来说则是一种鼓舞,正如我们在之前的资讯【2018 年 FDA 首仿药清单小结】所讲的那样。
FDA 承认,“复杂”仿制药的批准非常具有挑战性。FDA 一直表示,对于大多数复杂药械产品而言,仿制产品需要与参照产品用法相同。可以想象,对于用于治疗危及生命的过敏反应的药,使用者没有时间阅读和学习新的使用方法。因此,必须能够在没有患者再培训的情况下使用所批准的产品。【FDA澄清对药械组合仿制产品用户界面的要求】
在介绍批准之路时,FDA 局长 Scott Gottlieb 表示,“这一美国最广泛使用的肾上腺素自动注射剂的首个仿制版本的批准,是在专利和其它专营权不再阻止批准后,我们长期致力于低成本、安全和有效的仿制替代产品批准努力的一部分。该批准意味着患有严重过敏症且需要持续获得拯救生命的肾上腺素的患者应该拥有的低成本选择,并且能够帮助防止潜在的药品短缺。开发这类仿制药械组合产品极具挑战。我们一直致力于为寻求研发复杂仿制药的申办人提供科学和监管清晰度,并在只有很少或根本没有仿制药竞争的情况下优先批准药品,这是我们对于极其重要的药品移除仿制药研发和市场准入障碍的总体努力的一部分。去年宣布的‘药品竞争行动计划’概述了这方面努力的许多步骤。我们尤其致力于复杂产品仿制版本的研发。这些产品很难仿制,因此,在专利和专营权不再阻碍批准后,有时也不会有及时的仿制竞争。我们正在为申办人提供新的指南,以便使复杂产品仿制版本的研发更加高效,并且我们正在优先审评许多复杂仿制药申请。”
肾上腺素自动注射器产品是由药物(肾上腺素)和器械(自动注射器)组成的组合产品。FDA 表示,仿制组合产品的研发可能比一般药品更具挑战,FDA 定期采取措施帮助指导企业完成研发。FDA 与各企业合作支持他们研发此类复杂产品,并制定指南介绍 FDA 对于企业为各类产品提交完整、可获批申请的建议。关于肾上腺素自动注射器,FDA 自 2009 年以来已经针对不同的参照产品发布了三份生物等效性指南草案。
仿制药界资深人士 Bob Pollock 在其博客上表示,首款 Epi-Pen 仿制产品确实花费了很长时间才得以获批,根据 ANDA 的编号推测的大致时间(可能在 2008 年 4 月提交),该仿制产品经历了十年四个月左右的时间才获批。Teva 关于该药的仿制药申请曾在 2016 年受挫,当时 EpiPen 的原研商 Mylan 公司在一份公民请愿中要求该产品不应予以批准,原因在于使用 EpiPen 的说明书并不能正确操作 Teva 产品,最终 FDA 发布完全回应函指出 Teva 申请中的“重大缺陷”。