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新 PDUFA 可能要中国药企多缴费,FDA 局长质疑中国III期数据

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出自识林

新 PDUFA 可能要中国药企多缴费,FDA 局长质疑中国III期数据
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笔记

2025-11-19

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*题图来自网络,仅作示意用

据多家美媒最新报道,在近期美国国会听证会及行业讨论中,维护美国在生物技术领域的领导地位、应对来自中国的竞争,可能已成为处方药用户付费法案(PDUFA VIII)重新授权谈判的核心议题之一。

以下引用内容均来自美媒,且附上重要的发言原文,不代表识林观点。

这些政府和业界要人的发言背后,是美国当局和FDA可能越来越多地利用监管政策工具抑制我国药业全球业务开拓(例如从试图管控中美BD交易,到更多海外突击检查),值得读者特别关注。

10月底,美国参议院卫生、教育、劳工与养老金(HELP)委员会举行题为“生物技术的未来”听证会。生物技术创新组织(BIO)首席执行官John Crowley作为五位证人之一出席,并在开场陈述中强调与中国竞争的必要性。他指出,保持美国在生物技术领域的主导地位已成为国家安全要务,中国正通过操纵药品供应链、控制数据流和侵占知识产权等手段,威胁美国竞争力及全球健康安全。

Crowley提出三项应对措施:第一,强化FDA作为“全球金标准”监管机构的地位;第二,国会应继续支持美国本土生物技术制造能力建设;第三,尽快重新授权罕见儿科疾病优先审评券制度。

其他出席的共和党证人亦呼应其观点。前FDA副局长Lowell Schiller在其撰写的FDA改革白皮书中强调了中国竞争带来的挑战。斯坦福大学Biodesign中心主任Josh Makower则明确指出,需“保护FDA的审评人员岗位”,并特别关注人员流失对细胞与基因治疗审评组的影响。

值得注意的是,本次听证会中民主党议员参与人数超过共和党。在两党日益极化的背景下,多位民主党成员明确支持将应对中国生物技术竞争作为紧迫任务。

与其他一些议员主要关注中美竞争的经济和地缘战略考量不同,新泽西州民主党议员Andy Kim还将话题上升到另一个层面。他特别推崇Crowley的开场陈述,“Crowley先生,您的开场陈述是来自一位父亲的紧迫感(编者注:Crowley有两个患有罕见病的孩子),我希望我们国家也应有同等水平的紧迫感和效率,正像父母想要拯救孩子的生命...有时候跟企业界谈不到点子上,这真应该是为了拯救生命,是为了我们国家拯救国内乃至全世界数以百万计的生命”(Sometimes it gets lost in this talk about just industries, but what this really should be about is about saving lives - and the ability for our country to save millions of lives around our country and around the world)。

另一个声音来自FDA局长Martin Makary,在10月22日美国国家医学院关于供应链韧性的活动中,他提出“美国优先”的PDUFA VIII重新授权思路。他建议对未在美国进行首次人体试验的药品实行差别化政策,称“若I期临床试验不在美国进行,或许应支付更高的用户费”(“We are going to talk about in the user fee negotiation...an America First agenda...If your Phase I trial is not in the United States, maybe you should pay a higher user fee”)。

Makary还明确表达对来自中国的 III 期试验的质疑。他提及FDA几个月前首次拒绝了一项来自中国的 III 期试验,涉及一份未披露名称的申请。FDA 未回应Endpoints记者的澄清请求。 Makary还说,“我不确定我们能否信任在中国进行的 III 期试验。你会相信中国公布的 GDP 数据吗?那又为什么要信任在中国开展的 III 期临床试验呢?”(I' m not sure we can trust a Phase 3 trial done in China. Do you trust the GDP numbers that come out of China? Why would you trust a Phase 3 clinical trial done in China?)

识林-实木

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取自“https://lib.shilinx.com/wiki/index.php?title=%E6%96%B0_PDUFA_%E5%8F%AF%E8%83%BD%E8%A6%81%E4%B8%AD%E5%9B%BD%E8%8D%AF%E4%BC%81%E5%A4%9A%E7%BC%B4%E8%B4%B9%EF%BC%8CFDA_%E5%B1%80%E9%95%BF%E8%B4%A8%E7%96%91%E4%B8%AD%E5%9B%BDIII%E6%9C%9F%E6%95%B0%E6%8D%AE”
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