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智库敦促 FDA 采取六大改革举措，Gottlieb 和 Woodcock 背书
出自识林
智库敦促 FDA 采取六大改革举措，Gottlieb 和 Woodcock 背书
2025-10-14
9月初，美国南加州大学（USC）Schaeffer公共政策与政府服务研究院发布题为《FDA蓝图：提升创新与可及性的建议》的白皮书，由曾任FDA代理首席律师的Lowell Schiller主笔，分析美国制药产业与FDA面对的挑战，并向FDA提出六大改革举措建议。
智库专家指出FDA面临四大挑战
白皮书指出，随着新领导层的上任，FDA正在重新审视政策，以适应快速发展的科学技术和创新产品。但为充分实现这些进步带来的潜力，FDA必须更新其监管框架以适应新技术和方法，提供清晰的监管期望，减少不必要的障碍，并确保高效运行。
当前FDA面临的挑战包括：1）新冠疫情的余波导致其在关键职能上积压严重，如生产设施检查不足和公众对FDA的信任度下降；2）行政机构法律环境的变化，使得FDA的决策受到更多审查；3）FDA组织内部经历了大幅裁员和重大重组计划；4）患者可及性不充分，包括药物短缺以及新药开发和批准的时间与成本问题。
白皮书敦促FDA领导层采取更为积极主动的政策，创建一个响应FDA双重使命的监管环境：即一方面“保护公众健康”，确保医疗产品安全有效；另一方面还要“促进公众健康”，这包括推动行业技术革新，且行动必须“迅速”、“高效”且“及时”，不能“制造多余障碍”。
白皮书提六大举措，并按优先级排序，敦促马上行动
现将白皮书给出的六大举措以及具体的子举措的概要完整编译如下，其中涉及加大国外检查、利用远程工具、质量成熟度、加快审评审批、促进真实世界应用以及人工智能（AI）等等关键内容，供我国出海药企参考。
白皮书不仅提出举措，还给出了优先级，建议FDA分别在（1-6个月），（6-12个月）以及（2年+）的时间段开展工作。下面分别以红色字体、绿色字体和黑色字体标注。
1. 现代化证据生成
- 1.1 促进创新试验设计（6-12个月）
- FDA应更新其试点项目，以便更多项目受益，更快地传播经验教训，并更好地鼓励适当使用外部对照组。
- 1.2 鼓励使用患者偏好信息来“量体裁衣”（right-size）临床试验（6-12个月）
- FDA应将其在医疗器械申请中鼓励患者观点的方法扩展到所有药品，优化终点选择和统计考虑来改善试验设计。
- 1.3 制定框架以应对FDA审查真实世界数据源相关的隐私问题（原文未标注优先级）
- FDA应更新其隐私框架，以便更多地依赖真实世界临床数据源的提交。
- 1.4 消除与数据格式相关的多余负担（1-6个月）
- FDA应取消将所有真实世界数据转换成与临床试验数据相同格式的要求，因其成本收益比较低。
2. 推进罕见病创新
- 2.1 提供罕见病产品证据的审评思路，提升明确性、一致性和可预测性（6-12个月）
- FDA应在所有中心和审评部门标准化罕见病产品的证据评估，以澄清和改善监管方法的一致性。
- 2.2 推动极罕见和“n of 1”疗法路径的现代化（2年+）
- FDA应采取行动促进更具可扩展性的产品开发，包括更多地认定平台技术。
- 2.3 在研究罕见病时更多地使用外部对照（6-12个月）
- FDA应更新其关于外部对照的指南，以更好地促进其在罕见病中的使用，包括与其他创新试验设计（如主方案）结合使用。
3. 加强供应链监督
- 3.1 使用所有可用工具清理COVID-19检查积压（1-6个月）
- FDA应优先清理因疫情期间暂停现场活动而产生的检查积压，并战略性地使用远程工具来管理工作量。
- 3.2 将外国生产设施监督作为核心领导优先事项，并评估第三方支持（2年+）
- FDA应在领导层面优先考虑外国检查，并探索与非政府第三方合作，以应对长期存在的外国检查挑战。
- 3.3 开发评级系统以激励质量制造成熟度（2年+）
- FDA应超出最低要求范式，基于药企对先进技术的运用情况开发设施评级，以减少供应中断风险，指导检查优先级，并为药品支付决策提供信息。
- 3.4 激励对先进制造技术的投资并降低风险（2年+）
- FDA应通过澄清现有框架（为传统制造技术而设计）如何适用于新技术，减少使用先进制造技术（AMT）的监管风险，并更新其关于AMT认定的指南，扩大激励措施。
4. 加强加速审批途径
- 4.1 促进在确证性研究中纳入更多来自真实世界临床实践的数据（1-6个月）
- FDA应更加及时跟进上市后要求，包括促进更多依赖真实世界临床实践数据的确证性研究。
- 4.2 推进改革策略，解决系统性问题（Programmatic concerns），同时优先考虑患者早期可及性（2年+）
- FDA应继续改革加速审批计划，包括规范其程序，更新撤销批准和使用咨询委员会的流程，同时监测新政策以确保它们不会无谓地延迟药品可及。
- 4.3 FDA应尽量减少与其他机构的不必要重复（2年+）
- FDA应增强其决策的透明度，以便医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）等机构采用，从而尽量减少重复审查，提高监管可预测性。
5. 投资AI和其他先进计算技术的使用和监管
- 5.1 加快FDA技术基础设施现代化和先进工具采购，以改善FDA工作流程（2年+）
- FDA应加快技术现代化，以改善内部运作和产品审评，将员工时间从手动任务中解放出来，与机构政策协同。
- 5.2 在现有框架基础上促进AI创新应用（2年+）
- FDA应在现有框架基础上促进AI在药品中的应用，而不是构建全新的监管方法。
- 5.3 更新FDA对临床决策支持软件的方法（1-6个月）
- FDA应修订其关于临床决策支持软件的指导，以更好地反映国会意图，促进新工具开发。
6. 驱动药品竞争
- 6.1 继续药品竞争行动计划和生物类似药行动计划，并根据2022年通胀削减法案（IRA）的修订进行更新（1-6个月）
- FDA应投入足够资源继续开展卓有成效的活动，并根据IRA条款更新其计划，避免仿制药和生物类似药开发的激励措施效果下降。
- 6.2 进一步简化可互换生物制品的途径（6-12个月）
- FDA应更新其政策，为无需可互换研究即可获得许可的生物类似药提供更清晰的路径。
前FDA高官背书：Gottlieb再提中国挑战，Woodcock建议药企主动制定标准
FDA前局长Gottlieb在USC为该白皮书举办的健康政策讨论会议上发表讲话，呼吁FDA进行重大改革，以应对来自中国等国家对美国医药创新生态系统的挑战。
他已多次在不同场合提及中国医药创新生态系统的崛起是美国面临的最大挑战，全球医药创新重心正在向中国转移，随着药物开发向中国迁移，美国的投资也流向中国。
但同时，身为药企巨头辉瑞的董事，他与自家CEO保持一致，警告称试图限制知识产权的流动可能限制美国人获取创新性国外疗法的机会。这番发言似乎与前不久甚嚣尘上的特朗普政府考虑严格管控中国创新药有关。辉瑞刚刚以高达60亿美元收购中国药企三生制药在研抗癌药权益，创同类交易纪录。
在场的另一关键人物是识林读者熟悉的FDA前首席副局长、曾执掌CDER多年的Janet Woodcock医学博士。她认同白皮书的建议，并提出自己的观点。她一贯不多涉及政治，而是另辟蹊径，鼓励药企把握时机。
Woodcock指出，由于FDA的人员被大幅削减，政策制定人员被解散，各方可趁机团结起来，从FDA外部进行领导。她强调，尽管人们习惯于FDA的领导作用，但法律并未规定FDA必须提出所有政策建议，行业可以自行开发外部指南文件，从而抓住机会塑造政策，而不是仍然像以往那样总在试图影响FDA的观点。
她认为FDA目前的政策制定能力有限，其技术输出（technical output）将主要集中在各中心的实际审评机制上，而不是药品开发政策工作。在当前环境下，业界不应期望FDA开展大量额外活动（extracurricular activities）。
从她的话里，笔者理解所谓“技术输出”和“额外活动”意指发布新兴技术指南，也包括前沿监管科学研究和政策革新。
识林-实木
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