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到期一年后，FDA 罕见儿科疾病优先审评券重获生机
出自识林
到期一年后，FDA 罕见儿科疾病优先审评券重获生机
2025-09-25
9月17日，美国众议院能源与商业委员会对“给孩子们一个机会法案”（Give Kids A Chance Act）进行了标记修订，该法案旨在重新授权FDA的罕见儿科疾病优先审评券（Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher，RPD PRV）计划，并在若干相关领域强化FDA的权力。
RPD PRV计划于2012年设立，通过授予可转售的优先审评券 激励罕见儿科疾病治疗药物的开发。截至当前，已针对约40种罕见疾病发放了56张审评券，包括镰状细胞病、AADC缺乏症、脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良症和弗里德赖希共济失调等。此前美国国家罕见疾病组织的一项分析发现，在当时已获得审评券的39种罕见儿科疾病中，仅有三种在该计划实施前已有FDA批准的产品上市，表明该激励措施效果显著。
2024年12月该计划到期。好在计划包含了“日落条款”（明确规定某一特定条款或整个法案在特定时间自动失效的条款）。具体而言，自2024年12月20日起，FDA不再接受新的罕见儿科疾病指定申请，除非该申请在2024年12月20日之前提交。此外，即使已经获得罕见儿科疾病指定的申请，也必须在2026年9月30日之前获得FDA批准，才能获得优先审评券，即双重截止日期机制（先指定再批准才能获取PRV）。
但如此紧迫的时间要求可能会迫使许多公司面临在未来几个月或2026年初匆忙提交NDA 或BLA 的艰难选择。部分申请可能因未获得完整的临床或CMC 数据，或未能与FDA充分沟通交流，最终导致被拒批。
值得一提的是，若新法案当前版本通过，不仅计划将延长至2029年9月30日，且法案当前版本将废除上述双重截止日期机制，改为FDA在某一日期之后不得授予审评券的单一截止日期。
该法案在去年年底被搁置。自今年2月12日被引入众议院并提交给众议院能源与商业委员会以来，该法案已停滞超过七个月。尽管如此，目前法案已获得285名共同提案人，占众议院投票成员总数的65%以上，有望顺利通过后续立法进程。
除RPD PRV外，法案还将扩大FDA的监管范围并澄清其部分监管权力，包括：
在儿科肿瘤试验方面，FDA可要求某些分子靶向抗肿瘤药物 的组合疗法进行儿科研究，前提是这些药物由同一家公司所有或为仿制药 。
在执法权力方面，FDA可对未能履行儿科研究义务的药企采取执法行动。
在孤儿药 专营期方面，该法案将明确FDA对孤儿药专营期 的解释，即孤儿药七年的市场专营期是防止同一药物用于“同一罕见疾病或病症下的相同批准用途或适应症 ”（same approved use or indication within such rare disease or condition），而不是之前更笼统的“同一疾病或病症”（same disease or condition），并定义“批准用途或适应症”一词，从而将专营期的范围缩小至仅适用于适应症，而非整个指定疾病。
有时美国法案会有其他看似无关的条款“搭便车”。目前版本法案就包括设立FDA中东分支机构，以及仿制药透明度的条款。
FDA被允许在参与亚伯拉罕协议的国家（即以色列和四个阿拉伯国家：阿联酋、巴林、苏丹和摩洛哥）设立办公室，该条款旨在增强中东地区供应链安全并利用该地区的创新成果。
要求原研公司公开更多信息，帮助仿制药申请人 更快地获得其参比制剂辅料 成分的信息，从而尽快评价仿制药是否在定性和定量（Q1Q2）方面与参比制剂 相同。该条款与识林此前报道的另一法案诉求类似 。但仿制药法规专家Pollock对此并不看好，他在博客中表示，类似的立法努力光是他谈及过的就有8次之多，均因原研阻力而不了了之。
业界人士希望这些“搭便车”的条款不会给罕见儿科疾病优先审评券的展期制造额外障碍。
识林-梓
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