美国 FDA 于 8 月 30 日公布了一项历史性行动，首例基因治疗药物得以在美国获批，从而对于癌症以及其它严重和危及生命的疾病有了新的治疗方法。FDA 批准诺华公司的 Kymriah（tisagenlecleucel）用于治疗某些儿童和青少年患者的急性淋巴细胞白血病（ALL）。
FDA 局长 Scott Gottlieb 表示，“我们正在进入一个新的医疗创新前沿，能够重新编程患者自己的细胞来攻击致命的癌细胞。诸如基因和细胞治疗等新技术具有变革医药并在我们治疗和治愈许多难治性疾病的能力方面创造一个拐点的潜力。在 FDA，我们致力于帮助加快研发和审评有挽救生命潜力的突破性治疗。”
Kymriah 是一种基于细胞的基因治疗药物，在美国获批用于治疗 25 岁以下难治性或复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病。Kymriah 是一种遗传修饰的自体 T 细胞免疫治疗药物。每个剂量的 Kymriah 是使用个体患者自己的 T 细胞（称为淋巴细胞的一种白细胞）制备的定制治疗药物。收集患者 T 细胞并送到制造工厂，在那里进行遗传修饰以包括含有特异性蛋白质（嵌合抗原受体或CAR）的新基因，这种蛋白质可以指导 T 细胞靶向杀死表面上带有特异性抗原（CD19）的白血病细胞。细胞被修饰后输回到患者体内杀死癌细胞。
急性淋巴细胞白血病是一种骨髓和血液癌症，该病患者身体产生异常淋巴细胞。该疾病进展迅速，是美国最常见的儿童癌症。国家癌症研究所估计，每年约有 3,100 名 20 岁及以下患者被诊断为急性淋巴细胞白血病。急性淋巴细胞白血病可以是 T 细胞或是 B 细胞来源，B 细胞最为常见。Kymriah 获批用于患有 B 细胞急性淋巴细胞白血病的儿童和青少年患者，并且适用于对初始治疗无应答或复发的患者，这部分患者估计占患者总数的 15-20%。
FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 表示，“Kymriah 是该类型治疗方法中的首例，填补了对于患有这一严重疾病的儿童和青少年的重要的未满足的需求。Kymriah 不仅为这些仅存在非常有限选择的患者提供了新的治疗方案，也是在临床试验中显示出有前景的缓解和存活率的治疗方案。”
FDA 授予 Kymriah 优先审评和突破性治疗认定。对 Kymriah 申请使用了协调的、跨机构方法审评。临床审评由 FDA 肿瘤卓越中心协作，CBER 执行了审评的其它所有方面，并作出最终产品批准决定。
