首页 > 资讯 > 资讯公开 > 2014 FDA-CMS峰会：新医改下的医药创新

出自识林

2014-12-17 识林

作者：识林-檺

2014年12月11-12日，第十届美国食品药品管理局（FDA，Food and Drug Administration）和美国卫生部医疗保险和医疗救助中心（CMS，Centers for Medicare and Medicaid Services）年度联合峰会在华盛顿召开。峰会讨论了新医改形势下，药品研制、监管、定价、报销等药业利益攸关方共同关心的话题。

2010年3月，《平价医疗法案》（Affordable Care Act）以微弱优势获得通过，最终签署成为法律，标识美国新医改（又称“奥巴马医改”）的开端。新医改试图建立一个覆盖全民的医疗保险体系。

今年是《平价医疗法案》实施的第四个年头，医疗保险扩张已经全面展开，并成功达到新增覆盖700万人的目标。

但问题接踵而至。面对财政吃紧、创新药研发成本持续升高的局面，现行的药品研发、监管、医保报销体系应当协同应变，以保障药业的可持续发展。民主党在最近结束的中期选举中落败，医保政策的继续实施和可持续发展，备受关注。峰会讨论了突破性治疗药物（breakthrough therapy）审评原则、生物类似物进展、处方药保险和“处方药生产商付费法案”（PDUFA，Prescription Drug User Fee Act）下一轮授权等议题。

突破性治疗药物审评原则
2012年“FDA安全与创新法案”（FDASIA，FDA Safety and Innovation Act）赋予FDA认定和审评“突破性治疗药物”的新途径。截止2014年11月30日，药品评价和研究中心（CDER，Center for Drug Evaluation and Research）共收到211个认定请求，其中63个得到认定。

突破性治疗药物的认定标准目前尚未明确，依赖于FDA对于法律条款的主观解读。FDA将在2015年4月与布鲁金斯学会（Brookings）共同研讨突破性治疗药物的认定标准和程序。

FDA同时强调，临床研究通常不是决速步骤，应该更加重视生产开发和工艺放大的速度。已经有多例批准由于生产问题尚未解决而延迟上市。

生物类似物进展
尽管FDA的生物类似物指南自2012年发布以来一直处在“草案”状态，在12日的会议上，辉瑞负责美国法规战略的副总裁Brain Harvey表达了对FDA工作进展的满意。Harvey认为FDA正在做出“非常积极的努力”，为企业提供基于个案的反馈，帮助企业向前推进。辉瑞目前有5个处在临床阶段的生物类似物。

Harvey同时透露出对国会干涉的担忧。“我非常惊讶，康涅狄格州的参议员R. Blumenthal对生物类似物计划甚为不满，但理由似乎集中在指南草案尚未被最终稿所取代。我们怎样才能让国会的朋友们理解，草案定稿与否并不是关键，关键在于指南本身是否传递了有益的信息。”

至今，FDA已发布6个生物类似物有关的指南草案。按照计划，年内还将出台3个生物类似物有关的指南草案，分别涉及“生物制品的价格竞争与创新法案”（Biologics Price Competition and Innovation Act）补充问答，证明与参照药的可替代性（interchangeability）考虑和生物类似物标签。

截止2014年12月10日，FDA尚未批准任何生物类似物产品。CDER正在处理针对14个参照药品的51个生物类似物研发项目，其中已经有30个项目递交了临床研究申请。负责生物类似物项目的FDA官员Leah Christl博士在会上指出，项目中常见的问题是，在尚缺乏完备的分析方法数据比较时，操之过急地开展临床研究。

处方药保险
制药行业在应对《平价医疗法案》新规的同时，还将面临Medicare Part D政策的调整。Medicare Part D又称为“处方药保险计划”，由私人保险公司运营，接受CMS监管。

CMS在年初曾发文公开征求意见，试图修订处方药保险计划的制定规则。其中涉及处方药目录（prescription drug formulary）的新规，可能将使众多仍在专利保护期内的品牌药从各个公司保险计划的处方药目录中消失。尽管CMS最终撤回了该文件，但可能不会轻易放弃节省药品开支的长期努力。

2017年PDUFA VI授权
与此同时，FDA与产业界正紧锣密鼓地准备PDUFA的下一次授权。FDA的新药审评计划，将成为PDUFA VI谈判的核心。FDA试图加大与申请人的沟通交流力度，但也会造成审评时间的略微延长。 此外，FDA与产业界共同表示出兴趣，运用诸如电子病历等新技术，降低临床试验成本，同时将更加充分高效地收集和利用临床信息作为PDUFA VI的目标之一。

小结
新药研发需要高技术和高投入，常常还伴有很高的失败风险。制药公司需要获得相当的经济回报，方足以维系当下和未来的研发投入，将新产品源源不断投入市场，最终满足患者的医疗需求。

“现在的药价确实很高，但也不是高得离谱。” 美国医保公司Highmark 前任CEO William Winkenwerder强调。“制药公司需要资金来维持创新。没有人会愿意看到我们最卓越的科学家，最伟大的发明发现和最优秀的制药公司逐渐流失和消亡。因为他们为国民做出了杰出贡献，更因为他们是国家的巨大财富。”

鼓励创新和便宜可及是一对难以调和的矛盾，这对矛盾在新医改的背景下，更加凸显了现行医药体系的不可持续性。

药品研发、监管和医保报销等利益攸关方的利益往往是不全一致的。FDA/CMS峰会上，这些利益攸关方提出协同应变的号召，主张通过监管科学、科学管理等手段，运用基于数据和实证的方法，协同合作，以降低社会管理成本，减少资源浪费，提高体系运行效率，最终走上可持续发展道路。

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