首页 > 资讯 > 欧盟和美国协调简化新冠治疗药儿科研究申报程序

出自识林

2020-06-05

随着在儿童人群中发现与新型冠状病毒疾病（COVID-19）相关的多系统炎性综合征，抗冠状病毒药物的儿科研究愈发受到重视，美国和欧盟监管机构联合希望通过提供行政程序方面的帮助，推动对于潜在新冠治疗药的儿科研究。

在 6 月 2 日发布的共同说明中，欧洲药品管理局（EMA）和美国 FDA 概述了 FDA 初步儿科研究计划（iPSP）的必要信息与 EMA 的儿科研究计划（PIP）模板要求有重叠之处。两机构称，“程序性协助”旨在“简化行政管理程序，促进 iPSP 和 PIP 的有效提交”，但仅用于旨在治疗或预防新型冠状病毒疾病的新药和生物制品。

文件包括一个说明 FDA 和 EMA 儿科研究计划模板中填写相似信息位置的图片，图中多个交叉的红色箭头说明了申办人在试图协调两个机构间的申报材料时所面临的挑战。

随后还附有一个更详细的表格，展示了两个模板经常要求的相同或相似信息的位置。Weinberg 集团咨询公司首席执行官 Matthew Weinberg 表示，这些信息不一定是最新的，但是更可能是在提醒人们，即使是在冠状病毒大流行的情况下，申办人仍必须考虑这些问题。因为儿童也可能会使用冠状病毒药物，“我认为 FDA 是在表示不要跳过儿科研究这一步。”

文件似乎也为增加 FDA 和 EMA 儿科研究计划表格的协调性提供了一些希望，两者在儿科研究计划方面不一致长久以来被认为是药物开发延误的根源之一，但两家机构都对在这方面的更广泛的变革兴趣缺缺。共同说明中指出，“尽管 FDA 的 iPSP 模板与 EMA 的 PIP 模板之间有许多相似之处，但一个模板不能满足两个机构的监管需求。”

行业组织已建议全球监管机构尝试更好地协调儿科研究要求，尤其是在申办人报告存在问题，一个监管机构要求变更儿科研究设计，而另一监管机构已经批准了这一设计的情况下。

正在进行的许多冠状病毒试验都包括儿科部分，并且可能有很多试验还在准备中，包括一些研究多系统炎性综合征的试验。FDA 在其针对新冠治疗药研发的指南中表示，与冠状病毒相关的临床试验应具有广泛的入组标准，并且在有可能直接受益的情况下，不应将儿童人群排除在外。FDA 承诺与申办人一起制定儿科研究计划协议和儿科试验方案。【FDA 发布两指南为新冠治疗药研发和临床研究提供具体建议 2020/05/14】

但是，一时间吸引了最多关注的潜在新冠治疗药瑞德西韦之前却被免除了儿科研究。吉利德公司在瑞德西韦研发的早期阶段就获得了孤儿药认定，这使其免于在提交新药申请（NDA）之前提供儿科研究计划。这可能不是吉利德申请孤儿药认定的原因，但这确实使公司可以更快地展开在成人患者中的研发。虽然吉利德在受到广泛批评后主动要求 FDA 撤销孤儿药认定，在 FDA 网站上也显示已撤销，那么瑞德西韦的儿科研究情况如何，目前尚不得而知。【众说纷纭：瑞德西韦孤儿药认定的授予与撤销请求 2020/03/26】

作者：识林-Acorn
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