首页 > 资讯 > 欧盟提议免除某些生物类似药的可比性疗效研究

出自识林

2024-02-05

欧洲药品管理局（EMA）提议免除对具有简单作用机制的生物类似药（例如，单克隆抗体和重组蛋白）的可比性疗效研究（CES），以减少在比较在研生物类似药与参照产品的人体研究需求。

EMA 在 1 月 25 日发布的“制定关于生物类似药开发中定制临床方法的思考性文件的概念文件”中提出了这一想法，并解释指出，“当生物类似药在分析和功能水平上与参照药品高度相似时，就有可能论证省略专门的临床疗效研究。”

EMA 表示，“随着知识的不断增长以及分析和功能表征的可能性不断增加，重新审视生物类似药（尤其是重组蛋白和单克隆抗体）临床疗效试验的必要性被认为是下一个重要步骤，以保持生物类似药途径对开发者和市场的吸引力。”同时，保证欧洲患者未来能够获得安全有效的生物制品。

EMA 在概念文件中表示，即将发表的思考性文件将讨论“明确定义的分析/功能性（质量）数据如何预测临床结局。”

目前，生物类似药申办人需要提交体外和体内非临床数据的可比性数据以及药代动力学、药效学、安全性和临床疗效的可比性数据，以支持其申请。

然而，分析科学的进步和“广泛”的监管经验促使人们重新评估体内非临床数据，以及对于具有“简单作用机制”的不太复杂的生物制品，是否需要专门的临床疗效和安全性数据。文件指出，“目前，可比性疗效研究的必要性受到越来越多的质疑。”

EMA 表示，生物类似药监管框架正在转向定制开发，从更小、更“简单的生物制品开始，例如重组粒细胞集落刺激因子（rG-CSF）、胰岛素或生长激素，不再需要进行可比性临床疗效试验。”

EMA 引用了德国联邦疫苗和生物医学研究机构 Paul-Ehrlich 研究所 Nadine Kirsch-Stafan 领导的一项研究，该研究质疑在批准生物类似单克隆抗体和融合蛋白时，可比性疗效研究在监管决策中的有用性。研究发表在 2023 年 10 月 13 日的 BioDrug 期刊上。研究分析了 2012 年 7 月至 2022 年 11 月向 EMA 提交的 33 种单克隆抗体和三种融合蛋白的上市许可申请（MAA）。

EMA 最近完成了一项试点计划，以了解在生物类似药开发过程的早期向申办人提供的量身定制的建议是否可以帮助 EMA 决定是否在某些情况下免除临床疗效和安全性试验。EMA 表示，缺乏成熟的质量数据阻碍了其提供科学建议的能力。

概念文件的征求意见截止日期为 4月 30 日，在收到反馈意见后，EMA 将起草一份思考性文件，思考性文件的征求意见期为 6 个月。

作者：识林-蓝杉

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