首页 > 资讯 > 欧盟新药法引入“平台上市许可”和“平台主文件”

出自识林

2026-03-05

*题图仅作示意用

欧盟新药品立法已步入最后阶段，预计将于2026年内正式获得采纳并开启两年过渡期。此次立法修订被视作过去二十余年来欧盟制药行业监管框架最重大的变革。

根据欧盟委员会近日披露的信息，新框架将引入两种新的监管路径，以更灵活、创新的方式管理平台技术。这两种路径分别为平台上市许可（Platform Marketing Authorization，PMA）和平台技术主文件（Platform Technology Master File，PTMF）。

平台上市许可

由固定组分和可变组分构成的产品，例如用于针对传染病不同变异株的疫苗，将有可能依据新法规获得PMA。此外，可根据个体患者情况进行调整的疗法，如反义寡核苷酸（ASO），同样适用于这一许可路径。

该模式的核心在于创建一个“母”上市许可（parent MA），覆盖同一产品的不同亚型，并允许药品中存在一定程度的可变性。这意味着，在特定条件下，药品活性成分的某种可变性可以在同一个上市许可下得到认可，而无需申请新的上市许可。

对于制药企业而言，这种新的许可模式有望简化和优化上市许可申请流程及药品的生命周期管理。不过，PMA的使用需要事先获得相关主管当局的同意。产品的可变组分必须在上市许可中预先定义，并服务于明确的临床目的。

平台技术主文件

PTMF主要关联药品的生产工艺与质量控制环节。该机制允许申请人在提交平台技术相关数据时，依赖既有知识，而无需为每一个新产品重复提交相同的技术信息。此举可能促进药企之间通过引用PTMF建立协作，进而催生“平台技术供应商”商业模式。

在责任划分方面，PTMF的持有人将负责文件的维护与更新，确保其始终反映最新信息。而药品的上市许可申请人，即便在其申请中引用了PTMF的信息，仍需对其最终药品承担全部责任。

关于PTMF的申请时机，申请人既可以在向EMA提交上市许可申请时，一并请求对PTMF进行认证，也可以在上市许可获批后，另行申请PTMF的认证。

PTMF机制在EMA兽药监管领域已有应用先例，并非全新概念。此次新立法的目的之一，正是吸收现有的实践经验，并为未来PTMF的使用方式和实施路径提供监管层面的明确指引。

监管平台而非仅仅药品，FDA已走在前面

对于“平台认定”和“主文件”这两项监管工具，FDA已积累相当丰富的经验。对于前者，识林曾报道过“先进制造技术认定”、“平台技术认定”和“药物开发工具资格认定”等等，后者除了我国药企极为熟悉的“药物主文件”（DMF），还有近来越来越多被提及的“模型主文件”（MMF）。值得一提的是，EMA也已开始认定前沿药物开发技术，例如认定AI工具用于MASH临床评价。

用于产品上市的“平台上市许可”，也与FDA刚发指南推行的“合理机制”路径有相似之处。后者允许基因治疗申办者使用一组明确的突变来收集非临床和临床数据，以支持审批。随后，一个得到充分支持的“合理机制”可用于支持添加其他变体，用于治疗未包含在支持原始批准的临床试验中的突变。

不过，虽然 FDA 和 EMA 都在推进平台监管，但两者的定义、标准和政策存在差异。这也有可能为药企带来额外合规成本。

识林-实木

识林^®版权所有，未经许可不得转载