欧盟 2020 年 PRIME 优先药品计划回顾
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欧盟 2020 年 PRIME 优先药品计划回顾
笔记 2021-02-10 欧洲药品管理局（EMA）的优先药品（PRIME）计划是一项旨在加强针对未获满足的医疗需求的药品的开发支持。2020 年，共有 20 个研究性药品获得 PRIME 认定，是该计划自 2016 年启动以来数量最多的一个年份（虽然数量差距较小）其中一些针对新治疗领域和适应症。 PRIME 于 2016 年启动，旨在帮助企业更快地为患者提供有希望的药物，以满足未竟医疗需求。EMA 将为加入该计划的企业提供增强的支持，以帮助优化其开发计划并生成可靠的数据。企业还可以期望最终产品的欧盟上市申请能够在 EMA 的加速评价机制下进行审评。这也就是说，快速通道并不是既定的，通过 PRIME 的产品在标准时间范围内审评的情况并不少见。 自 PRIME 计划启动五年以来，总共授予 84 件认定，而拒绝了 239 件申请。这些数字来自 EMA 2019 年年度报告和 EMA 2020 年发布的信息，其中不包括少数已提交但未经审查的申请，因为这些申请不在计划范围内。 2020 年授予 PRIME 认定的 20 个研究性治疗药品涵盖了广泛的治疗领域，与往年一样，其中许多针对癌症或血液学疾病，一半是先进治疗药物（ATMP）。 按惯例，2020 年请求加入 PRIME 计划的申请大多数被拒绝，60 件申请中有 39 件被拒绝。值得注意的是，去年的拒绝率是最低的（65%），而前几年的拒绝率都在 72% 到 78% 之间。2016 - 2020 年间 PRIME 认定授予和拒绝数量见下图： PRIME 有严格的资格标准。申请人必须说服 EMA，基于早期临床数据，他们的研究性产品有潜力使那些有着未经医疗需求的患者受益，而这是大多数企业都难以达到的要求。但 PRIME 计划不接受某个药并不意味着不应继续开发该药，EMA 曾指出，“未获得 PRIME 认定的药物仍可以通过提供疾病的替代治疗方案而使患者获益。” 去年最值得注意的 PRIME 认定之一是 Akero 公司的 efruxifermin（EFX），用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。在包括欧盟和美国在内的主要市场上，目前没有用于 NASH 的获批治疗药，尽管 Cadila 公司去年在印度获批将其糖尿病血脂异常和高甘油三酯血症药物 saroglitazar 用作 NASH 治疗药。根据 Akero 的说法，对于其研究性 FGF21 类似物的 PRIME 认定“对于 EFX成为基础性 NASH 单一疗法的潜力提供了重要证明。”企业强调“不仅是存在对治疗这种威胁生命的疾病药物的高度未得到满足的需求”，同时 EFX 还具有解决 NASH 及其相关合并症的多方面潜力。 另外，PhaseBio 公司的 Bentracimab 和 Acceleron 公司的 sotatercept，这两个生物药成为首先加入该计划的心血管疾病药物。Bentracimab（PB2452）用于逆转替卡格雷在大出血中的抗血小板活性，而sotatercept 用于治疗肺动脉高压。而 Insmed 公司的 Brensocatib 成为首个进入 PRIME 计划的肺病学-过敏学类产品，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张。 2020 年获得 PRIME 认定的 20 个药品清单如下： PRIME 计划与美国 FDA 的突破性治疗认定（BTD）计划相似。BTD 旨在加速拟用于治疗严重疾病的药物的开发和审评，并且这些药物的初步临床证据表明在临床上有意义的终点方面比现有治疗药品有实质性改善。PRIME 计划中的许多产品也获得了 BTD 认定。欧盟和美国计划之间的主要区别在于，PRIME 对于每个产品仅支持一种适应症，而 BTD 可用于多个适应症。 另外，2020 年有九个药在 PRIME 计划下获批，到目前为止通过 PRIME 计划获准在欧洲使用的治疗药总数为 13 个（见下表）。 作者：识林-蓝杉 |
