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真实世界证据计划进展不易，FDA 拒绝大部分申请
出自识林
真实世界证据计划进展不易，FDA 拒绝大部分申请
2025-10-28
近日，FDA健康科学政策顾问Kristen Miller在由杜克-玛戈利斯健康政策研究所（Duke Margolis Institute for Health Policy）举办的研讨会上分享了FDA推进真实世界证据计划 （Advancing RWE Program）的最新进展，并列举了申请被拒的常见原因。
该计划基于PDUFA VII ，于2022年启动，旨在通过使用真实世界数据（RWD） 生成符合监管要求的RWE以支持药品监管决策。FDA每年接受两次会议请求，提交截止日期分别为3月31日和9月30日。每个审查周期接受最多四个提交，但每年与申办方的会议次数不超过四次。根据PDUFA VII的要求，FDA将于2025年12月31日前举办公开研讨会，讨论符合监管要求的RWE案例研究，并计划在2026年12月31日前根据计划的经验教训更新或制定新的RWE相关指南。
然而，在计划的前五个周期中——即两年半的时间，原本最多可接受20个申请——共收到26份初始会议请求，21份被拒，仅有5份被接受，其中又仅有2份已完成计划并提交了使用RWE的上市申请。
Miller指出，申请被拒的三个主要原因是：
RME相关研究可解释性问题是一个关键因素。如果研究涉及异质性 较高的患者群体，其临床结果可能因个体差异而存在显著变化，这将增加数据解读的复杂性。此外，当治疗方案根据患者的临床反应动态调整时，以及如果研究中存在显著的渠道偏差 或较大的安慰剂 效应，也可能干扰对研究数据的准确解读。
RME相关研究在开发计划中的作用。如果该研究仅提供支持性证据而非主要证据，那就不符合计划的要求。此外，方法开发和终点验证 不在该计划的范围内。
如果申请者有其他更好的参与途径，或者已经通过其他方式获得FDA的反馈，也可能被拒绝参与计划，避免重复已有的沟通渠道。
成功的案例包括一项旨在评估流感季节儿童的临床结果的研究，以履行上市后承诺并支持新适应症 。该研究计划利用电子健康记录（EHR）数据进行非干预性回顾性队列研究。
此外，FDA首席副局长Sara Brenner在会上发表演讲 ，指出FDA的工作始终遵循两个原则：一是应用常识性方法解决问题；二是严格遵循黄金标准科学。RWE的应用也不例外。
Brenner还提到MAHA（“让美国再次健康”）运动。她认为RWE终将在FDA的监管决策中扮演重要角色，因其与卫生部长小肯尼迪着力推动的MAHA战略事项紧密相关，这包括充分利用大数据、加速新疗法批准以及释放人工智能（AI） 能力。
相比之下，EMA对与RWD/RWE的推动进展更为显著。识林曾报道其第三份总结报告 显示，2024年2月至2025年2月间相关研究数量增长了47.5%，达到59项（33项已完成，26项正在进行中）。这不仅体现了EMA在数据整合能力上的提升，也为全球RWD /RWE 的应用与监管提供了重要参考。
识林-实木
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