研究人员还发现，21 个药物批准中有 5 个（23.8%）是基于一项试验。四个药物获得 FDA 批准但在主要终点并没有发现，并且仅基于一项关键研究，其中包括用于急性淋巴细胞白血病和淋巴细胞淋巴瘤的门冬酰胺酶欧文氏菌（重组），用于法布里病的盐酸米加司他，用于高风险难治性或复发性神经母细胞瘤的那昔妥单抗-gpgk和治疗上皮样肉瘤的氢溴酸泰泽司他。
FDA 将 13 项批准（61.9%）中一项或多项其它其它关键研究的成功，10 项批准（47.6%）中次要或探索性终点阳性结果，7 项批准（33.3%）中“有利事后分析”列为在关键试验为无效发现的药物获得批准的最常见原因。在 7 项药物批准中，FDA“要求开展上市后研究”以满足无效终点或相关临床终点。
研究人员指出，“提高 FDA 决策的透明度可以增加临床医生、患者和付款人对新药的信心并改善临床使用。及时完成针对临床不确定性领域的批准后研究也是必要的。”
[1] Johnston JL, Ross JS, Ramachandran R. US Food and Drug Administration Approval of Drugs Not Meeting Pivotal Trial Primary End Points, 2018-2021. JAMA Intern Med. Published online February 13, 2023. doi:10.1001/jamainternmed.2022.6444
