美参议院通过FDA重新授权法案以及尝试权等议案
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美参议院通过FDA重新授权法案以及尝试权等议案
笔记 2017-08-04 美国参议院于 8 月 3 日以 94-1 投票通过了《2017 FDA 重新授权法案》（FDARA），与之前众议院通过的版本相比没有变化，意味着将直接呈交总统签署而不需要进一步的国会谈判。FDARA 是参议院通过的一系列制药相关法案之一，其它法案还包括充满争议的“尝试权（right-to-try）”法案以及以患者为中心的药品研发措施和阿片类措施。 国会议员花了一年多的时间在共和党、民主党、FDA 官员和药品器械公司之间达成共识。FDA 依靠使用者付费支持的财政超过预算的四分之一，并且依赖使用者付费在保持严格安全性标准的同时加快医药产品批准。 2012 年的使用者付费法案 - 《FDA 安全与创新法案》（FDASIA）包含了 FDA 必须从头开始构建的几项重大新政策措施，包括新的仿制药和生物类似药使用者付费计划，突破性治疗认定计划，立即建立抗生素激励机制（Generating Antibiotic Incentives Now，GAIN）规定下合格的传染病产品，以及罕见儿科疾病优先审评券。这些都需要大量决定，推敲细节以及各种法规和通知，有时候截止日期相对较短。FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Janet Woodcock 将 FDASIA 形容为有着“非常雄心勃勃的议程和完成时间表”。 相比之下，FDARA 中最重要的政策规定建立于许多 FDA 现有的权力和计划之上，包括突破性治疗认定。FDARA 为仿制药建立了一个类似于突破性治疗的审评计划，某些 ANDA 的申办人将有资格与 FDA 工作人员召开申报前会议获得及时地研发建议，以及与高级 FDA 官员沟通。FDARA 还将为少于三个获批仿制药的参照产品的 ANDA 创建优先审评路径。FDA 正在努力对其 ANDA 审评流程进行内部改进，FDA 局长 Scott Gottlieb 最近已宣布 FDA 将出台一份关于精简审评流程的良好 ANDA 评估政策程序手册（MaPP）。【FDA Hatch-Waxman 公开会议和药品竞争行动计划进展 - I 2017/07/19】 FDARA 还包括可以增加儿童抗癌药数量的新要求。根据该法案，成人新抗癌药的制造商必须向政府提供有关药品也可如何用于治疗儿童癌症的数据。Kids v Cancer 患者组织的执行董事 Nanacy Goodman 表示，“我们已经看到，举例来说，研发用于成人肺癌的药品在治疗 10 岁以下儿童神经系统癌症方面也有效。”民主党参议员 Michael Bennet 表示，“在过去 20 年中，FDA 批准了大约 190 种新癌症治疗药品用于成人，但仅有三种新儿童治疗药品。FDA 看到了这方面的差距，他们要求我们填补缺口。” 在法案实际签署之前，产品制造商将不会了解他们 2018 财年的使用者付费费率。FDA 发言人表示，在法案签署成为法律后，FDA 会发布关于处方药、仿制药、医疗器械和生物类似药产品的费率通知。 尝试权法案 “尝试权”法案（S 204）由共和党参议员 Ron Johnson 提出，旨在为临终患者建立一条获得尚未得到 FDA 批准的研究用药品的新途径。这些患者通常病情危急，并且无法参与临床试验，或无其它治疗方案。尝试权议案被修订以反映患者倡导者、工业界、现任和前任 FDA 官员以及其他人员对原始议案的反对意见。 根据目前法律，制药企业已经可以在临床试验之外通过扩大使用或特许使用计划向这些患者提供治疗药品。FDA 表示批准了约 99% 的特许使用请求。但是企业因担心 FDA 可能会使用这些结果来反对药品批准，有时会拒绝通过特许使用提供药品。在某些情况下，药品制造商担心可能会被患者起诉，患者会称因未获批药品受到伤害。【美患者团体和企业反对“Right To Try”联邦立法提案 2017/05/04】 尝试权议案将制定国家标准和规则，帮助将仍在研发中的药品提供给危重患者。也将使制药企业和医生免于提供未经 FDA 批准的药品的一些法律风险。制造这类药品的企业和处方这些药品的医生，除非他们涉及“鲁莽或故意的不当行为”或“重大疏忽”或故意伤害患者，通常会受到该议案保护。议案的反对者表示，安乐地死去和经受着未获批药品的疼痛和其它副作用恐怖地死去之间是有差别的。公共公民消费者组织表示，议案将给“患者提供虚假的希望”，并且破坏了 FDA 监督研究用药品使用的权力。 修订的议案保留了 FDA 不能使用来自扩大使用的不良事件或其它临床结果来延迟或不利地影响新药的审评和批准。但是，议案对于一些情况做了例外处理，如果 FDA 确定“此类临床结果对于决定合格的研究用药品的安全性至关重要”或者“申办人请求使用此类临床结果”。FDA 行使此例外的决定必须在中心主任级别或更高级别做出，并包括公共卫生理由。 另外一点新的要求是申办人提交其药品在尝试权规定下使用的年度综述，包括治疗患者数量、供应剂量、用法和已知严重不良事件。这项措施现在要求患者或其代表提供书面知情同意书，并保护申办人免于根据使用权法案拒绝提供研究用药品的责任。一份“参议院意见”声明表示，该措施“与 FDA 现有的扩大使用政策相一致并将作为替代路径。” 对于尝试权议案的修订是否足以影响对立法的批评并在众议院中获得通过仍有待观察。 BENEFIT 法案 立即更好地赋权以加强框架和改善治疗（Better Empowerment Now to Enhance Framework and Improve Treatments，BENEFIT）法案（S 1052）由共和党参议员 Roger Wicker 和 民主党参议员 Amy Klobuchar 提出，将要求以患者为中心的药品研发（PFDD）、患者经验和相关数据作为 FDA 药品批准获益-风险评估中的一部分。 此类数据可由产品申办人或第三方（例如患者倡导组织或学术机构）开发。Wicker 的办公室在一份新闻稿中表示“这项举措将向所有利益攸关方发出重要信号，患者经验和 PFDD 数据被完全纳入 FDA 的审评过程，并鼓励此类实体开发科学严谨和有意义的工具和数据。”该措施建立在《21 世纪医药法案》要求 FDA 对作为获批申请的一部分提交和审评的患者经验数据和相关信息做出公开声明的条款之上。 Jessie's Law Jessie’s Law（S 581）由民主党参议员 Joe Manchin 提出，旨在确保医疗专业人员在个人许可的情况下完全了解患者既往阿片类药物成瘾。要求 HHS 对医院和医生制定关于向医疗保健提供者提供其成瘾信息的患者病历中显示阿片类药物成瘾史的标准。 整理：识林-椒 参考资料
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